“Siamo entusiasti di apprendere che ora in Europa esiste un nuovo trattamento approvato e indicato per i giovani con SMRR”; ci auguriamo che questo sia il primo passo verso la disponibilità di diverse opzioni terapeutiche per i bambini e gli adolescenti con SM”,ha dichiarato Pedro Carrascal, Presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “I giovani pazienti affetti da SM sperimentano spesso un impatto più grave nel corso dell’intera vita. L’approvazione odierna offre a loro e e alle loro famiglie l’opportunità di guardare a un futuro più luminoso”.
“La SM a esordio precoce può avere un impatto devastante sulle attività quotidiane dei bambini e degli adolescenti, come andare a scuola e trascorrere del tempo con amici e familiari”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “La nostra missione è quella di cambiare il corso della SM, come abbiamo fatto fin dall’approvazione iniziale del trattamento, nel 2011, e non ci fermeremo fino a quando non riusciremo a fermare la SM. Siamo lieti che la decisione odierna ci abbia avvicinato di un passo al tentativo di re-immaginare la cura della SM in tutte le fasce d’età”.
L’approvazione della CE si basa sul PARADIGMS, uno studio clinico di riferimento di fase III sulla SM, specificamente disegnato per bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni1. I risultati di questo studio multicentrico randomizzato in doppio cieco condotto con fingolimod verso interferone beta-1a dimostrano che, rispetto al comparatore, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive (p<0,001) e che una percentuale stimata dell’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a (p<0,001)1. I pazienti trattati con fingolimod hanno anche dimostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a. Inoltre, il farmaco ha ridotto in modo significativo (53%) il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento fino a 24 mesi rispetto a interferone beta-1a (p<0,001) e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a; p=0,014). I dati completi del PARADIGMS sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel settembre 2018.
La decisione della Commissione Europea è applicabile a tutti i 28 Stati Membri, oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Fingolimod era stato inizialmente approvato per gli adulti a partire dai 18 anni di età con forme recidivanti di sclerosi multipla negli Stati Uniti e in Europa. Fingolimod ha ricevuto l’approvazione della FDA per il trattamento di bambini e adolescenti con SM a partire dai 10 anni l’11 maggio 2018.
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale mediante infiammazione e perdita di tessuto3. Negli adulti ci sono tre tipi di SM: recidivante remittente (SMRR), SM secondariamente progressiva (SMSP) e SM primariamente progressiva (SMPP)4. Circa l’85% delle persone con SM hanno la forma SMRR, a causa della quale il sistema immunitario attacca i tessuti sani5. Nei bambini e negli adolescenti la SMRR rappresenta la quasi totalità dei casi (circa il 98%)
Fonte: Ufficio Stampa Havas PR