confermando sul campo e nel tempo il suo profilo di efficacia e sicurezza
Il Prix Galien rappresenta oggi l’equivalente del Premio Nobel per il settore farmaceutico
E per questo oggi riceve il prestigioso Prix Galien Italia 2018 nella categoria ‘Real World Evidence’. “Capostipite di una classe innovativa di farmaci (gli inibitori dell’enzima dipeptidil-peptidasi 4), - si legge nella motivazione - sitagliptin ha confermato nel real world la sua versatilità nelle terapie di combinazione con altri farmaci per il diabete mellito, senza determinare un aumento degli effetti collaterali. Sitagliptin ha infatti un profilo di sicurezza e tollerabilità superiore rispetto alle altre terapie ipoglicemizzanti, che si traduce in aderenza migliore alla terapia, discontinuazione inferiore, rischio minore di ricoveri per motivi cardiovascolari o metabolici e, di conseguenza, costi minori a carico del sistema sanitario. Gruppi di ricerca italiani hanno dato un significativo contributo sia nella fase di sviluppo clinico del farmaco, sia negli studi real world.”
Con questa motivazione, il Comitato Scientifico del Prix Galien Italia 2018, coordinato dal Professor Pier Luigi Canonico, ha conferito l’ambito riconoscimento a Sitagliptin, l’inibitore altamente selettivo dell’enzima dipeptidil-peptidasi (DPP-4) che consente alle incretine di mantenersi a concentrazioni più elevate per un periodo più lungo e svolgere la loro doppia azione di attivare la secrezione insulinica da una parte e inibire la secrezione di glucagone dall’altra.
Questo innovativo meccanismo d’azione si traduce in un efficace controllo glicemico nell’arco delle 24 ore con un bassissimo rischio di eventi ipoglicemici e complicanze cardiovascolari, superando così i rischi delle terapie tradizionali. Rischi sottolineati anche dalle nuove Linee Guide dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per l'intensificazione del trattamento del diabete di tipo 2, nelle quali si esprime preoccupazione per la raccomandazione delle terapie tradizionali quali le sulfaniluree come trattamento di seconda linea a causa dell’aumento del rischio di ipoglicemia associato a questa classe di farmaci.
Il Meccanismo d'azione di Sitagliptin
Il diabete è una patologia cronico-degenerativa che comporta un significativo burden epidemiologico ed economico, con una prevalenza in costante crescita sia a livello nazionale che globale e che, lungo il suo decorso, compromette le condizioni di salute dei pazienti con conseguenze che impattano tanto sul Servizio Sanitario Nazionale (SSN) quanto sulla società.1,2
A livello nazionale si stima che i pazienti diabetici sono oltre 3 milioni, con una prevalenza crescente nelle fasce di età superiori ai 65 anni.1,2 Secondo dati presenti in letteratura si stima che il numero di pazienti diabetici crescerà in maniera significativa nei prossimi anni, attestandosi attorno a circa 6 milioni nel 2050. L’elevata prevalenza del diabete e l’elevato numero di decessi ne fanno una malattia ad alto impatto economico e sociale.1,3
Sitagliptin) è il primo prodotto approvato di una classe di farmaci ipoglicemizzanti, gli inibitori della dipeptidil-dipeptidasi-4 (DPP-4), che prolungano l’emivita del GPL-1 (glucagon-like-peptide 1), riducendo così il livello dello zucchero nel sangue (glicemia), quando è troppo elevato. E’ stato il primo farmaco di questa innovativa classe terapeutica ad essere introdotto in commercio per il trattamento del DMT2. Sin dalla sua introduzione, infatti, ha ricevuto il riconoscimento di molecola innovativa da parte di Aifa (prima designazione in assoluto di innovatività da Aifa).
Gli inibitori della DPP-4 hanno come bersaglio l’enzima DPP-4, che inattiva rapidamente le incretine secrete dall’intestino in seguito ad un pasto. Inibendo l’enzima DPP-4, le incretine permangono a concentrazioni più elevate per un periodo più lungo e possono svolgere la loro doppia azione di attivazione della secrezione insulinica da una parte e inibizione della secrezione di glucagone dall’altra. Sitagliptin è un inibitore altamente selettivo della DPP-4 ed è in grado di mantenere la glicemia sotto controllo nell’arco delle 24 ore, grazie ad un meccanismo d’azione fisiologico, glucosio-dipendente.
I numerosi trial effettuati con sitagliptin, ne hanno evidenziato le caratteristiche significative di efficacia e sicurezza e ne hanno confermato l’innovatività del meccanismo d’azione, legata a vari fattori: 1) mantenimento della risposta al trattamento, 2) basso rischio di ipoglicemia rispetto alle sulfoniluree 3) effetto neutro o di riduzione del peso corporeo, 4) eccellente compliance del paziente al trattamento.
Il programma di Fase III è stato effettuato attraverso 10 studi registrativi con più di 10.000 pazienti arruolati. Il profilo di efficacia e sicurezza del sitagliptin è stato ampiamente studiato in oltre 70 trial. Si stima che abbiano partecipato a studi clinici MSD circa 12.000 pazienti, dei quali circa 7.400 trattati con sitagliptin. In tali studi clinici, circa 2.300 pazienti sono stati trattati con sitagliptin per più di un anno e di questi circa 500 sono stati trattati per almeno due anni. I risultati degli studi clinici ed i dati di real-world hanno evidenziato che sitagliptin determina un miglioramento marcato del profilo glicemico giornaliero e della HbA1c, equivalente a quello ottenibile con altre combinazioni di ipoglicemizzanti orali ma mantenuto più a lungo nel tempo.
L’introduzione in commercio di sitagliptin ha modificato sostanzialmente lo scenario terapeutico del diabete di tipo 2 in quanto, grazie al meccanismo d’azione fisiologico glucosio dipendente, ha fornito un’opzione terapeutica efficace quanto le terapie tradizionali, ma con un profilo di tollerabilità e sicurezza più favorevole. Il trattamento con sitagliptin, dunque, rappresenta, secondo un approccio olistico e multidisciplinare, un investimento in salute, sia per il SSN che per la società, in quanto il suo maggiore costo di terapia, rispetto ai farmaci antidiabetici orali tradizionali, viene compensato dai minori costi di gestione dovuti anche ad una minore incidenza di complicanze associate al trattamento, con un conseguente impatto positivo sulla qualità di vita dei pazienti.
Efficacia, tollerabilità e sicurezza di sitagliptin, già evidenti negli studi registrativi, sono state ulteriormente confermate anche nel lungo termine nei tanti studi di real world condotti nel corso degli ultimi 10 anni. Anche in Italia (primo fra tutti il monitoraggio di Aifa), ha messo in luce i vantaggi per i pazienti superiori ai benefici espressi nei trial registrativi. Ed è proprio per quanto ha dimostrato sul campo che sitagliptin ha ricevuto il Prix Galien Italia 2018 nella categoria ‘Real World Evidence’.
Il Comitato Scientifico ha, inoltre, ritenuto opportuno rilasciare una menzione speciale per il vaccino esavalente antidifterico, antitetanico, antipertossico, antiepatite B, antipoliomielitico e anti-Haemophilus Influenzae di tipo B - in considerazione dell’alto valore innovativo della candidatura, nella categoria ‘Farmaco biologico’.
Il vaccino esavalente è, infatti, l’unico che contiene una componente antigenica per la pertosse (acellulare) costituita da 5 antigeni e che combina l’esperienza clinica di immunogenicità, efficacia e sicurezza precedentemente acquisite con le singole componenti antigeniche con un formato pronto all’uso e innovativo grazie al sistema “Luer-Lock”, mettendo a disposizione della sanità pubblica un ulteriore strumento di prevenzione a beneficio dei bambini e degli operatori sanitari.
”La formulazione innovativa del vaccino esavalente - si legge nella motivazione della menzione speciale -, l’unico disponibile in Europa che contiene una componente antigenica per la pertosse (acellulare) costituita da 5 antigeni, si giova dell’esperienza clinica di immunogenicità, efficacia e sicurezza precedentemente acquisite con le singole componenti antigeniche, e di un formato pronto all’uso. È un vaccino interamente liquido, contenuto in una singola siringa preriempita Luer-Lok, che offre una manipolazione più sicura e riduce il rischio di eventuali ferite con l'ago o di contaminazione del prodotto. Richiede inoltre tempi di preparazione inferiori rispetto ai vaccini da ricostituire, con minor rischio di errori.
La vaccinazione pediatrica universale (contro difterite, tetano, pertosse, poliomielite, malattie causate da Hib ed epatite B) è una priorità di salute pubblica ed è prevista dalla quasi totalità dei piani di vaccinazione nazionali europei. Tale vaccino rappresenta un ulteriore strumento di prevenzione a beneficio dei bambini e degli operatori sanitari."
Istituito per la prima volta in Francia nel 1970, il Prix Galien rappresenta oggi l’equivalente del Premio Nobel per il settore farmaceutico e il più alto tributo alla ricerca e allo sviluppo in questo campo.
“Sappiamo bene – afferma Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratore Delegato di MSD Italia – quanto la Real World Evidence abbia assunto un’importanza sempre maggiore per la corretta gestione e sostenibilità della Sanità Pubblica, specialmente quando si tratta di compiere scelte che hanno un impatto diretto sulla salute dei cittadini. Le conferme di sicurezza, tollerabilità e efficacia che arrivano dai dati reali della pratica clinica diventano strumenti di supporto non solo per il medico specialista e quello di medicina generale, ma anche per chi è chiamato a prendere decisioni normative. Con il conferimento di questo prestigioso riconoscimento attribuito dalla comunità scientifica, sitagliptin conferma la sua capacità non solo di poter fare la differenza nella vita dei pazienti, ma anche di supportare l’attuazione dell’universalismo - principio cardine del nostro Sistema Sanitario Nazionale - che sempre più oggi necessita di una reale e concreta attuazione per poter davvero cancellare le disuguaglianze che rischiano di diventare un ostacolo all’accesso alle terapie e quindi alla cura delle Persone.
Il nostro auspicio, pertanto, è che questa straordinaria innovazione possa al più presto essere messa a disposizione anche dei Medici di Medicina Generale, come avviene ormai da anni in tutti i Paesi Europei e come ratificato, ormai sei mesi or sono, dalle nostre autorità regolatorie».
«MSD – prosegue Nicoletta Luppi – è un’azienda fortemente orientata alla Prevenzione e alla Cura attraverso l’Innovazione. In tema di prevenzione, i vaccini sono tra le nostre massime priorità. Basti pensare a quello che stiamo facendo al fianco dell’OMS per sconfiggere il virus Ebola, che ha consentito a MSD di essere riconosciuta da “Fortune” come la seconda azienda che più ha contribuito alla salute e al benessere globale nel 2018. Ma - la sfida delle vaccinazioni, a qualsiasi latitudine del mondo, si vince solo se non si abbassa la guardia sulla prevenzione e sulla capacità di portare l’innovazione a tutte le persone che ne hanno bisogno. Perché attraverso l’innovazione - che si coniuga con l’efficacia e la sicurezza - possiamo vincere una importante sfida culturale che vede nella prevenzione, attraverso lo strumento della vaccinazione, un investimento per le generazioni future e quindi anche per il nostro SSN.
Sono, quindi, molto orgogliosa – conclude Nicoletta Luppi - della menzione speciale ricevuta dal vaccino esavalente perché rappresenta il riconoscimento del nostro impegno in questa direzione e un ulteriore passo in avanti nella realizzazione della nostra Missione: Inventare per la Vita a beneficio delle Persone».
Nel corso della storia del Premio, MSD è l’azienda che si è aggiudicata il maggior numero di riconoscimenti sia nel nostro Paese che a livello internazionale: dal 1992 (anno di esordio dell’edizione italiana) a oggi, MSD si è aggiudicata ben dieci volte questo ambito premio a testimonianza della forte vocazione dell’azienda verso la ricerca e lo sviluppo di soluzioni terapeutiche in grado di rivoluzionare i paradigmi di prevenzione e cura per decine di patologie, migliorando la qualità di vita di milioni di Persone nel mondo.
In 127 anni di attività, MSD ha messo a disposizione dei pazienti e della comunità scientifica oltre 180 nuove e innovative molecole risultato dei suo forte impegno in Ricerca & Sviluppo, che oggi la posiziona come prima azienda al mondo per investimenti e per qualità dei suoi ricercatori (come testimoniano i cinque Premi Nobel ottenuti finora).