La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Siponimod per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla negli adulti, ivi incluse sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) in fase attiva, sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) e sindrome clinicamente isolata (CIS, CIS, Clinically Isolated Syndrome)
Novartis ha annunciato oggi che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Mayzent (siponimod) per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla negli adulti, ivi incluse sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) in fase attiva, sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) e sindrome clinicamente isolata (CIS, CIS, Clinically Isolated Syndrome). La SMSP è una forma debilitante di sclerosi multipla (SM) caratterizzata da disabilità neurologica progressiva e irreversibile. Si prevede che siponimod sarà disponibile negli Stati Uniti tra una settimana circa. I pazienti non richiedono alcun monitoraggio alla prima dose (FDO, First Dose Observation, o monitoraggio cardiaco al momento dell’avvio della terapia), a meno che non soffrano di specifici disturbi cardiaci preesistenti.
“Uno degli obiettivi più importanti del trattamento della SM è quello di ritardare la progressione della disabilità e preservare la capacità cognitiva”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “Con siponimod, i pazienti con SMSP con malattia attiva avranno accesso alla prima terapia orale efficace che mira alla riduzione della progressione della malattia, anche quando la SM passa ad uno stadio in cui il deterioramento è meno dipendente dalla consueta attività di recidiva. Siponimod è una conferma della mission di Novartis, quella cioè di reimmaginare la medicina. Siamo estremamente lieti che il nostro costante impegno nel fermare la progressione della SM ci abbia permesso di sviluppare un trattamento molto atteso da parte di questi pazienti in stato di forte necessità”.
Nel corso del tempo, la maggior parte dei pazienti passa dalla fase recidivante-remittente alla fase secondariamente progressiva della Sclerosi Multipla. Pertanto, è fondamentale un rapido inizio di terapia per aiutare i pazienti a rallentare il tasso di progressione della disabilità. Tale progressione nella maggior parte dei casi include – senza tuttavia limitarsi a – un impatto sulla mobilità, che potrebbe determinare la necessità, da parte dei pazienti, di ricorrere ad un ausilio per facilitare la deambulazione o a una sedia a rotelle; può essere inoltre caratterizzata dall’insorgenza di disfunzione della vescica e di declino cognitivo.
“Siamo riconoscenti del fatto che sia stata introdotta una nuova opzione di trattamento per gli adulti con SM secondariamente progressiva attiva”, ha dichiarato Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente esecutivo, Research, US National MS Society. “Siamo altresì fiduciosi che questa approvazione stimolerà il confronto tra pazienti e operatori sanitari sulla progressione della disabilità dopo la fase recidivante-remittente di SM e la sua gestione precoce”.
L’approvazione di siponimod si basa sui dati innovativi di EXPAND, uno studio di fase III randomizzato, condotto in doppio cieco, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo nelle persone con SMSP. I pazienti arruolati nell’EXPAND erano rappresentativi di una tipica popolazione con SMSP: all’inizio dello studio, i pazienti avevano un’età media di 48 anni, convivevano con la SM da circa 16 anni e oltre il 50% di loro aveva un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) mediano di 6.0 e ricorreva ad un ausilio per la deambulazione3. Siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP, confirmed disability progression) a tre mesi (endpoint primario: riduzione del 21% rispetto al placebo, p=0,013; riduzione del 33% rispetto al placebo nei pazienti con attività recidivante nei due anni precedenti lo screening, p=0,0100). Inoltre, siponimod ha ritardato significativamente il rischio di CDP a sei mesi (26% vs placebo, p=0,0058) e ha ridotto il tasso annualizzato di recidive (ARR, annualized relapse rate) del 55%. Infine, EXPAND ha mostrato risultati significativamente favorevoli in altri parametri rilevanti di misura dell’attività di malattia, ivi incluse la capacità cognitiva, l’attività di malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale.
“Con l’approvazione di siponimod, ora disponiamo di un’opzione terapeutica di cui c’era un estremo bisogno per poter affrontare la SMSP in fase attiva”, ha dichiarato Bruce Cree, MD, PhD, MAS, membro dello Steering Committe di EXPAND, Direttore di ricerca clinica e Professore incaricato in sclerosi multipla della cattedra George A. Zimmermann presso la School of Medicine della University of California, San Francisco. “È importante sottolineare che gli operatori sanitari ora hanno ancora più motivi per aiutare i pazienti ad identificare i cambiamenti dei loro sintomi e scoprire i primi segni di progressione”.
Fonte: Ufficio Stampa IPG PR- Weber Shandwick Italia
“Uno degli obiettivi più importanti del trattamento della SM è quello di ritardare la progressione della disabilità e preservare la capacità cognitiva”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “Con siponimod, i pazienti con SMSP con malattia attiva avranno accesso alla prima terapia orale efficace che mira alla riduzione della progressione della malattia, anche quando la SM passa ad uno stadio in cui il deterioramento è meno dipendente dalla consueta attività di recidiva. Siponimod è una conferma della mission di Novartis, quella cioè di reimmaginare la medicina. Siamo estremamente lieti che il nostro costante impegno nel fermare la progressione della SM ci abbia permesso di sviluppare un trattamento molto atteso da parte di questi pazienti in stato di forte necessità”.
Nel corso del tempo, la maggior parte dei pazienti passa dalla fase recidivante-remittente alla fase secondariamente progressiva della Sclerosi Multipla. Pertanto, è fondamentale un rapido inizio di terapia per aiutare i pazienti a rallentare il tasso di progressione della disabilità. Tale progressione nella maggior parte dei casi include – senza tuttavia limitarsi a – un impatto sulla mobilità, che potrebbe determinare la necessità, da parte dei pazienti, di ricorrere ad un ausilio per facilitare la deambulazione o a una sedia a rotelle; può essere inoltre caratterizzata dall’insorgenza di disfunzione della vescica e di declino cognitivo.
“Siamo riconoscenti del fatto che sia stata introdotta una nuova opzione di trattamento per gli adulti con SM secondariamente progressiva attiva”, ha dichiarato Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente esecutivo, Research, US National MS Society. “Siamo altresì fiduciosi che questa approvazione stimolerà il confronto tra pazienti e operatori sanitari sulla progressione della disabilità dopo la fase recidivante-remittente di SM e la sua gestione precoce”.
L’approvazione di siponimod si basa sui dati innovativi di EXPAND, uno studio di fase III randomizzato, condotto in doppio cieco, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo nelle persone con SMSP. I pazienti arruolati nell’EXPAND erano rappresentativi di una tipica popolazione con SMSP: all’inizio dello studio, i pazienti avevano un’età media di 48 anni, convivevano con la SM da circa 16 anni e oltre il 50% di loro aveva un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) mediano di 6.0 e ricorreva ad un ausilio per la deambulazione3. Siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP, confirmed disability progression) a tre mesi (endpoint primario: riduzione del 21% rispetto al placebo, p=0,013; riduzione del 33% rispetto al placebo nei pazienti con attività recidivante nei due anni precedenti lo screening, p=0,0100). Inoltre, siponimod ha ritardato significativamente il rischio di CDP a sei mesi (26% vs placebo, p=0,0058) e ha ridotto il tasso annualizzato di recidive (ARR, annualized relapse rate) del 55%. Infine, EXPAND ha mostrato risultati significativamente favorevoli in altri parametri rilevanti di misura dell’attività di malattia, ivi incluse la capacità cognitiva, l’attività di malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale.
“Con l’approvazione di siponimod, ora disponiamo di un’opzione terapeutica di cui c’era un estremo bisogno per poter affrontare la SMSP in fase attiva”, ha dichiarato Bruce Cree, MD, PhD, MAS, membro dello Steering Committe di EXPAND, Direttore di ricerca clinica e Professore incaricato in sclerosi multipla della cattedra George A. Zimmermann presso la School of Medicine della University of California, San Francisco. “È importante sottolineare che gli operatori sanitari ora hanno ancora più motivi per aiutare i pazienti ad identificare i cambiamenti dei loro sintomi e scoprire i primi segni di progressione”.
Fonte: Ufficio Stampa IPG PR- Weber Shandwick Italia
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