ASMA GRAVE: Il CHMP europeo raccomanda l’approvazione di dupilumab per i bambini dai 6 agli 11 anni con asma grave causato da infiammazione di tipo 2
- La raccomandazione è basata su uno studio registrativo che ha dimostrato che dupilumab riduce significativamente le riacutizzazioni d'asma grave e migliora la funzione polmonare nei bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni
- Dupilumab è l'unico biologico ad aver dimostrato un miglioramento della funzione polmonare in uno studio randomizzato di fase 3 nei bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni
- I dati rafforzano ulteriormente il consolidato profilo di sicurezza di dupilumab
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i medicinali ha espresso parere positivo rispetto all’estensione di approvazione per dupilumab nell'Unione Europea (UE) come trattamento aggiuntivo di mantenimento nei pazienti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni con asma grave caratterizzato da un’infiammazione di tipo 2, caratterizzato da eosinofili elevati nel sangue e/o con un’elevata frazione di ossido nitrico esalato (FeNO), che non sono adeguatamente controllati con due terapie di mantenimento. La decisione finale della Commissione europea è attesa per i prossimi mesi.
L'opinione positiva del CHMP è supportata dai dati di Fase 3 recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine che dimostrano che dupilumab, in aggiunta alla terapia standard, ha ridotto significativamente il tasso di riacutizzazioni di asma grave e ha migliorato rapidamente la funzione polmonare entro due settimane, con un miglioramento sostenuto fino a 52 settimane in bambini con asma da moderato a grave non controllato. I dati di sicurezza dello studio sono stati coerenti con il profilo di sicurezza già noto di dupilumab in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con asma da moderato a grave non controllato, con l'aggiunta di infezioni da elminti. Gli eventi avversi più comunemente osservati con dupilumab rispetto al placebo hanno incluso reazioni al sito di iniezione, infezioni virali del tratto respiratorio superiore ed eosinofilia. Anche le infezioni da elminti sono state riportate più comunemente con dupilumab rispetto al placebo nei pazienti di 6-11 anni.
L'asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini. Fino all'85% dei bambini con asma possono avere un'infiammazione di tipo 2. Nonostante gli attuali standard di cura, rappresentato dal trattamento con corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, questi bambini possono continuare a presentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L'asma grave è una malattia debilitante che impatta pesantemente sulla qualità di vita del paziente stesso e dei suoi familiari, oltre a causare riacutizzazioni potenzialmente pericolose per la vita. L'asma grave non controllato può interferire con le attività quotidiane, come dormire, frequentare la scuola e praticare sport.
Il 20 ottobre 2021, dupilumab è stato approvato dalla FDA come trattamento aggiuntivo di mantenimento per pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con asma da moderato a grave caratterizzato da un fenotipo eosinofilo o con asma dipendente da corticosteroidi orali. L'uso di dupilumab nei bambini da 6 a 11 anni con asma grave non controllato è in fase di sperimentazione in UE e non è ancora approvato.
Dupilumab
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce l’attività dell’interleuchina-4 (IL-4) e dell’interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. IL-4 e IL-13 sono i driver chiave, centrali nel processo di infiammazione di tipo 2 che svolge un ruolo importante nella dermatite atopica, nell'asma e nella rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP).
Dupilumab è attualmente approvato in Europa per adulti e adolescenti dai 12 anni in su come trattamento aggiuntivo di mantenimento per l'asma grave con infiammazione di tipo 2, caratterizzato da eosinofili nel sangue elevati e/o FeNO elevato, che non sono adeguatamente controllati con ICS ad alte dosi più un altro medicinale per il trattamento di mantenimento.
Dupilumab è attualmente approvato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone e in altri paesi del mondo per l'uso in specifici pazienti con dermatite atopica da moderata a grave, così come in alcuni pazienti con asma o CRSwNP in diverse popolazioni di età. Dupilumab è anche approvato in una o più di queste indicazioni in più di 60 paesi nel mondo e più di 350.000 pazienti sono stati trattati a livello globale.
Il programma di sviluppo clinico di dupilumab
Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron sotto un accordo di collaborazione globale. Ad oggi, dupilumab è stato studiato in 60 studi clinici che hanno coinvolto più di 10.000 pazienti con varie patologie croniche guidate in parte dall'infiammazione di tipo 2.
In aggiunta alle indicazioni approvate, Sanofi e Regeneron stanno studiando dupilumab in diverse patologie mediate dall’infiammazione di tipo 2 o da altri processi di tipo allergico. Tra queste, l’asma nel paziente pediatrico (6 - 11 anni; fase 3), la dermatite atopica pediatrica (da 6 mesi a 5 anni, fase 3), l’esofagite eosinofila (fase 3), la broncopneumopatia cronica ostruttiva (fase 3), il pemfigoide bolloso (fase 3), la prurigo nodulare (fase 3), l’orticaria cronica spontanea (fase 3), orticaria cronica indotta dal freddo (Fase 3), la rinosinusite cronica senza poliposi nasale (Fase 3),la rinosinusite fungina allergica (Fase 3), l’aspergillosi broncopolmonare allergica (Fase 3), l’allergia alle arachidi (Fase 2). Questi utilizzi potenziali di dupilumab sono attualmente in fase di indagine clinica, pertanto la sicurezza e l'efficacia in queste indicazioni non sono ancora state sottoposte alla valutazione delle autorità regolatorie. Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale.
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