Emofilia A: Novità dal Congresso ISTH 2019: emicizumab conferma significativi benefici - Nuove analisi degli studi di Fase III HAVEN dimostrano i benefici a lungo termine di efficacia, sicurezza e qualità di vita, grazie al trattamento con emicizumab, in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII - La sicurezza di emicizumab, riscontrata nello studio clinico registrativo HAVEN 1, è confermata dai primi risultati dello studio di Fase IIIb STASEY Nuove analisi dimostrano, inoltre, che per chi è in terapia con emicizumab e si sottopone a interventi chirurgici minori può non essere necessario un ulteriore trattamento con fattore della coagulazione
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato oggi nuovi risultati su emicizumab da diversi studi pivotali in soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII. I risultati sono stati presentati al Congresso 2019 della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) in corso dal 6 al 10 luglio a Melbourne, in Australia. In totale, Roche ha presentato 21 abstract dal suo programma di ricerca sull’emofilia tra cui cinque presentazioni orali. Sono stati presentati ulteriori risultati dei quattro studi clinici cardine HAVEN che dimostrano i benefici a lungo termine di emicizumab in termini di sicurezza, efficacia e qualità di vita per chi è affetto da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII. Roche ha inoltre presentato la prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY con risultati che confermano il profilo di sicurezza di emicizumab in adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) con emofilia A con inibitori del fattore VIII, già riscontrato nello studio clinico HAVEN 1.
“I risultati presentati al Congresso ISTH continuano a rafforzare ulteriormente il potenziale di emicizumab nel ridefinire lo standard terapeutico per coloro che convivono con l’emofilia A” ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Responsabile Mondiale Sviluppo di Prodotto di Roche. “Siamo particolarmente entusiasti di presentare la prima interim analysis sui dati di sicurezza dello studio STASEY i cui risultati vanno ad aggiungersi al crescente corpus di evidenze a favore di emicizumab come importante opzione terapeutica per chi soffre di emofilia A”.
Dati a lungo termine su efficacia, sicurezza e qualità di vita dimostrano i benefici protratti nel tempo di emicizumab
Risultati aggiornati dall’analisi combinata degli studi HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4; n=400) in soggetti di tutte le età con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII dimostrano che un’elevata percentuale di pazienti in terapia con emicizumab non ha avuto sanguinamenti trattati e che tale beneficio si è mantenuto per un periodo mediano di 83 settimane. In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto emartri (spontanei o dovuti a lesione/trauma) trattati e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in tutti gli intervalli dalla settimana 25. Il comprovato profilo di sicurezza e tollerabilità di emicizumab si è mantenuto nel tempo.
Inoltre, i risultati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi con emicizumab offre un miglioramento clinicamente significativo e di lungo termine della qualità di vita rispetto al precedente trattamento con fattore VIII usato al bisogno o come terapia di profilassi in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII misurata con questionario specifico per l’emofilia A (Haem-A-QoL). Nei 28 giorni precedenti l’avvio della terapia con emicizumab, rispettivamente il 76% e il 79% dei pazienti degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 riportavano di non aver perso giornate di lavoro. Alla settimana 25 degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4, ha riferito di non aver perso giornate di lavoro rispettivamente il 91% e il 93% dei partecipanti ai predetti studi e da allora queste percentuali si sono mantenute stabili.
I risultati dell’interim analysis dello studio STASEY confermano il profilo di sicurezza di emicizumab
I risultati della prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY, comprendente i dati di 88 pazienti, confermano il profilo di sicurezza di emicizumab osservato nello studio pivotale HAVEN 1 i cui risultati hanno portato all’approvazione di emicizumab per l’impiego in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi del mondo ad oggi. Nello studio STASEY, in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, non è stato riferito alcun caso di microangiopatia trombotica né alcun evento trombotico e non sono emersi nuovi elementi da segnalare in merito alla sicurezza. Diciotto pazienti (20,5%) hanno riferito un evento avverso correlato a emicizumab, di cui uno serio (ascesso nel sito del catetere). Gli eventi avversi più comuni verificatisi in almeno il 10% dei soggetti dello studio STASEY sono stati reazioni nel sito di iniezione (14,8%), dolore articolare (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) e sintomi di comune raffreddamento (rinofaringite; 11,4%). Nello studio STASEY le percentuali di sanguinamento nei soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in terapia con emicizumab si sono dimostrate in linea con quelle precedentemente osservate e riferite nello studio HAVEN 1
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I soggetti in terapia con emicizumab possono non aver bisogno di ulteriore trattamento con fattore della coagulazione per taluni interventi chirurgici minori
Un’analisi retrospettiva dei risultati combinati degli studi HAVEN indica che i soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII hanno avuto minor bisogno di terapia preventiva (di profilassi) con fattore della coagulazione (terapia sostituiva con somministrazione del fattore VIII o terapia con agenti bypassanti) per taluni interventi chirurgici minori. La maggioranza degli interventi chirurgici minori (n=215) sono infatti stati eseguiti senza profilassi con fattore della coagulazione (n=141; 65,6%) e nel 90,8% di questi casi non si sono avuti sanguinamenti post-operatori trattati. Dei 18 interventi di chirurgia maggiore, tre sono stati gestiti senza profilassi con fattore della coagulazione e senza sanguinamenti post-operatori. I restanti 15 interventi maggiori sono stati gestiti con profilassi con fattore della coagulazione e solo in un caso si è avuto sanguinamento post-operatorio trattato.
Emicizumab
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X, sviluppato per avvicinare i fattori IXa e X, proteine necessarie per attivare la normale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue in soggetti affetti da emofilia A. Emicizumab è una terapia di profilassi (preventiva) che può essere somministrata sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare per via sottocutanea una volta alla settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane (dopo un periodo iniziale di quattro settimane con somministrazione una volta alla settimana). Emicizumab è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. e sviluppato congiuntamente a livello mondiale da Chugai, Roche e Genentech. Negli Stati Uniti è commercializzato da Genentech come emicizumab-kxwh, con il suffisso kxwh in conformità con la Guida dell’FDA sulla denominazione non proprietaria di prodotti biologici per l’industria, rilasciata dalla Food and Drug Administration statunitense (Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry).
L’Emofilia A
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria caratterizzata da un deficit della coagulazione, che comporta sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. Sono circa 320.000 le persone che nel mondo soffrono di emofilia A, 1, 2 e il 50-60% di esse presenta una forma grave della malattia.3 Chi è affetto da emofilia A soffre della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata “fattore VIII”. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione del sanguinamento. A seconda della gravità della patologia, le persone affette da emofilia A possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare.1 Questi sanguinamenti possono costituire motivo di forte preoccupazione per la salute, in quanto causano spesso dolore e possono comportare gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine.4 Una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori verso le terapie sostitutive del fattore VIII. 5 Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell’organismo che si legano al prodotto sostitutivo del fattore VIII e ne bloccano l’efficacia,6 rendendo difficile, se non impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.
Fonte: Ufficio Stampa Havas PR
“I risultati presentati al Congresso ISTH continuano a rafforzare ulteriormente il potenziale di emicizumab nel ridefinire lo standard terapeutico per coloro che convivono con l’emofilia A” ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Responsabile Mondiale Sviluppo di Prodotto di Roche. “Siamo particolarmente entusiasti di presentare la prima interim analysis sui dati di sicurezza dello studio STASEY i cui risultati vanno ad aggiungersi al crescente corpus di evidenze a favore di emicizumab come importante opzione terapeutica per chi soffre di emofilia A”.
Dati a lungo termine su efficacia, sicurezza e qualità di vita dimostrano i benefici protratti nel tempo di emicizumab
Risultati aggiornati dall’analisi combinata degli studi HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4; n=400) in soggetti di tutte le età con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII dimostrano che un’elevata percentuale di pazienti in terapia con emicizumab non ha avuto sanguinamenti trattati e che tale beneficio si è mantenuto per un periodo mediano di 83 settimane. In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto emartri (spontanei o dovuti a lesione/trauma) trattati e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in tutti gli intervalli dalla settimana 25. Il comprovato profilo di sicurezza e tollerabilità di emicizumab si è mantenuto nel tempo.
Inoltre, i risultati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi con emicizumab offre un miglioramento clinicamente significativo e di lungo termine della qualità di vita rispetto al precedente trattamento con fattore VIII usato al bisogno o come terapia di profilassi in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII misurata con questionario specifico per l’emofilia A (Haem-A-QoL). Nei 28 giorni precedenti l’avvio della terapia con emicizumab, rispettivamente il 76% e il 79% dei pazienti degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 riportavano di non aver perso giornate di lavoro. Alla settimana 25 degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4, ha riferito di non aver perso giornate di lavoro rispettivamente il 91% e il 93% dei partecipanti ai predetti studi e da allora queste percentuali si sono mantenute stabili.
I risultati dell’interim analysis dello studio STASEY confermano il profilo di sicurezza di emicizumab
I risultati della prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY, comprendente i dati di 88 pazienti, confermano il profilo di sicurezza di emicizumab osservato nello studio pivotale HAVEN 1 i cui risultati hanno portato all’approvazione di emicizumab per l’impiego in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi del mondo ad oggi. Nello studio STASEY, in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, non è stato riferito alcun caso di microangiopatia trombotica né alcun evento trombotico e non sono emersi nuovi elementi da segnalare in merito alla sicurezza. Diciotto pazienti (20,5%) hanno riferito un evento avverso correlato a emicizumab, di cui uno serio (ascesso nel sito del catetere). Gli eventi avversi più comuni verificatisi in almeno il 10% dei soggetti dello studio STASEY sono stati reazioni nel sito di iniezione (14,8%), dolore articolare (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) e sintomi di comune raffreddamento (rinofaringite; 11,4%). Nello studio STASEY le percentuali di sanguinamento nei soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in terapia con emicizumab si sono dimostrate in linea con quelle precedentemente osservate e riferite nello studio HAVEN 1
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I soggetti in terapia con emicizumab possono non aver bisogno di ulteriore trattamento con fattore della coagulazione per taluni interventi chirurgici minori
Un’analisi retrospettiva dei risultati combinati degli studi HAVEN indica che i soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII hanno avuto minor bisogno di terapia preventiva (di profilassi) con fattore della coagulazione (terapia sostituiva con somministrazione del fattore VIII o terapia con agenti bypassanti) per taluni interventi chirurgici minori. La maggioranza degli interventi chirurgici minori (n=215) sono infatti stati eseguiti senza profilassi con fattore della coagulazione (n=141; 65,6%) e nel 90,8% di questi casi non si sono avuti sanguinamenti post-operatori trattati. Dei 18 interventi di chirurgia maggiore, tre sono stati gestiti senza profilassi con fattore della coagulazione e senza sanguinamenti post-operatori. I restanti 15 interventi maggiori sono stati gestiti con profilassi con fattore della coagulazione e solo in un caso si è avuto sanguinamento post-operatorio trattato.
Emicizumab
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X, sviluppato per avvicinare i fattori IXa e X, proteine necessarie per attivare la normale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue in soggetti affetti da emofilia A. Emicizumab è una terapia di profilassi (preventiva) che può essere somministrata sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare per via sottocutanea una volta alla settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane (dopo un periodo iniziale di quattro settimane con somministrazione una volta alla settimana). Emicizumab è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. e sviluppato congiuntamente a livello mondiale da Chugai, Roche e Genentech. Negli Stati Uniti è commercializzato da Genentech come emicizumab-kxwh, con il suffisso kxwh in conformità con la Guida dell’FDA sulla denominazione non proprietaria di prodotti biologici per l’industria, rilasciata dalla Food and Drug Administration statunitense (Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry).
L’Emofilia A
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria caratterizzata da un deficit della coagulazione, che comporta sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. Sono circa 320.000 le persone che nel mondo soffrono di emofilia A, 1, 2 e il 50-60% di esse presenta una forma grave della malattia.3 Chi è affetto da emofilia A soffre della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata “fattore VIII”. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione del sanguinamento. A seconda della gravità della patologia, le persone affette da emofilia A possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare.1 Questi sanguinamenti possono costituire motivo di forte preoccupazione per la salute, in quanto causano spesso dolore e possono comportare gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine.4 Una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori verso le terapie sostitutive del fattore VIII. 5 Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell’organismo che si legano al prodotto sostitutivo del fattore VIII e ne bloccano l’efficacia,6 rendendo difficile, se non impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.
Fonte: Ufficio Stampa Havas PR
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