I dati dello studio CARTITUDE-1 presentati al congresso ASH 2021 hanno mostrato che l’83 per cento dei pazienti ha raggiunto una risposta completa stringente ad un follow-up mediano di 22 mesi
Nei pazienti in cui è stata valutata la malattia minima residua (MRD), il 92 per cento ha raggiunto la negatività (10-5) ed i pazienti che la mantengono per oltre 6 e 12 mostrano un beneficio in sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale
Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato oggi i risultati a lungo termine dello studio CARTITUDE-1 di fase 1b/2 che valuta efficacia e sicurezza di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia CAR-T sperimentale per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. I dati, presentati al congresso annuale dell’American Society of Haematology (ASH) 2021 e selezionati negli Highlights del programma ASH, hanno mostrato come una singola infusione di Cilta-cel, a base di linfociti T ingegnerizzati ad esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR-T) diretto verso il BCMA (antigene di maturazione dei linfociti B), induca una risposta profonda e duratura, con un elevato tasso di risposta complessiva (ORR), pari al 98 per cento.
Nei 97 pazienti trattati con cilta-cel, il tasso di risposte complessivo (ORR) è stato del 98 per cento ed è migliorato nel tempo, raggiungendo nell’83 per cento dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente ad un follow-up mediano di 22 mesi.
“Purtroppo, i pazienti affetti da mieloma multiplo, esposti ad almeno tre regimi di trattamento hanno perso la loro efficacia vanno incontro ad una sopravvivenza mediana inferiore all’anno con i trattamenti attualmente disponibili” ha detto Thomas Martin, M.D.*, Director of Clinical Research, Clinical Professor of Medicine, Adult Leukemia and Bone Marrow Transplantation Program, Associate Director, Myeloma Program and Co-Leader, Hematopoietic Malignancies Program, at UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center sperimentatore principale dello studio. “I nuovi dati dello studio CARTITUDE-1 rafforzano i risultati precedenti, mostrando che una singola infusione di cilta-cel determina risposte durature e migliora la sopravvivenza nella popolazione dello studio, a ulteriore conferma del potenziale di cilta-cel nell’offrire una nuova valida opzione terapeutica per pazienti e medici.”
“Questi dati si aggiungono all’elevato numero di prove a supporto del potenziale beneficio clinico di cilta-cel nel trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario, una popolazione che necessita nuove opzioni terapeutiche,” ha dichiarato Sen Zhuanh, M.D., Ph.D., Vice President, Clinical Research and Development, Janssen Research & Development, LLC. “Siamo in attesa di ulteriori valutazioni di cilta-cel nell’ambito del nostro programma globale di sviluppo clinico CARTITUDE che prevede lo studio anche in pazienti affetti da mieloma multiplo di prima diagnosi.”
I dati mostrano un profilo di sicurezza in linea per cilta-cel, laddove, con un follow-up più lungo, non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.
“Siamo lieti di poter presentare nuovamente, ad un follow-up a lungo termine, questa volta di quasi due anni, i dati di questo trattamento innovativo, mirato a pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario” ha dichiarato Edmond Chan MBChB MD (Res), EMEA Therapeutic Area Lead Haematology, Janssen – Cilag Limited. “L’efficacia prolungata il profilo di sicurezza in linea con questa terapia si basano su solidi risultati visti fino ad oggi e possono rappresentare un passo in avanti per cambiare le aspettative dei pazienti di fronte a una diagnosi di mieloma multiplo.”