- Circa il 60% dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni trattati con dupilumab al dosaggio di 300 mg a settimana nello studio registrativo ha ottenuto una remissione istologica della malattia; i pazienti hanno anche migliorato significativamente la loro capacità di deglutire rispetto a quelli trattati con placebo
- Dupilumab costituisce ora un'opzione terapeutica per i circa 50.000 adulti e adolescenti affetti da esofagite eosinofila grave non controllata nell'Unione Europea (UE)
- Dupilumab è ora approvato nell'Unione Europea per il trattamento di cinque malattie alle quali sottende un’infiammazione di tipo 2
La Commissione Europea (CE) ha esteso l'autorizzazione all'immissione in commercio per dupilumab nell'Unione Europea (UE) come trattamento dell'esofagite eosinofila (EoE) negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg, non adeguatamente controllati, intolleranti o non candidati alla terapia medica convenzionale. L'EoE è una malattia infiammatoria cronica e progressiva che danneggia l'esofago e ne impedisce il corretto funzionamento. Con questa approvazione, dupilumab è il primo e unico farmaco mirato e specificamente indicato per il trattamento dell'EoE in Europa e negli Stati Uniti.
Naimish Patel,M.D.
Responsabile dello Sviluppo Globale, Immunologia e Infiammazione presso Sanofi
"Non si può sottovalutare l'impatto dell'esofagite eosinofila sulla vita quotidiana di una persona: il restringimento e la cicatrizzazione dell'esofago possono rendere dolorosa e angosciante anche un’azione semplice come mangiare, e portare all’ostruzione di cibo e al soffocamento. Con questa ultima approvazione in termini di tempo ottenuta per dupilumab, gli adulti e gli adolescenti europei che soffrono dei sintomi cronici e spesso debilitanti dell'EoE hanno ora a disposizione la prima e unica opzione terapeutica mirata che ha dimostrato clinicamente di poter ridurre l'infiammazione e il danno esofageo, nonché di migliorare la capacità di deglutizione, il dolore e la qualità della vita correlata alla salute".
George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D.
Presidente e Direttore Scientifico di Regeneron
"Quest'ultima approvazione stabilisce che dupilumab è l'unico farmaco mirato specificamente indicato per il trattamento dell'esofagite eosinofila nell'Unione Europea. Dupilumab è anche l'unico farmaco biologico ad aver dimostrato in studi registrativi di aiutare i pazienti a raggiungere la remissione istologica, a ridurre le difficoltà di deglutizione e a migliorare la qualità di vita correlata alla salute, fattori cruciali per ridurre l’impatto di questa malattia debilitante. Dalla sua prima approvazione, dupilumab ha ridefinito il trattamento di alcune malattie croniche con sottostante infiammazione di tipo 2 ed è ora indicato per cinque condizioni nell'Unione Europea. Rimaniamo impegnati a studiare il potenziale di dupilumab in altre malattie in cui l'IL-4 e l'IL-13 possono svolgere un ruolo chiave"
I pazienti trattati con dupilumab nelle parti A e B, rispettivamente, hanno sperimentato:
- Un tasso circa 10 volte superiore di remissione istologica della malattia (60% e 59%), un endpoint co-primario, rispetto al placebo (5% e 6%).
- Una riduzione del 69% e del 64% dei sintomi della malattia rispetto al 32% e al 41% del placebo. I sintomi della malattia sono stati misurati utilizzando il Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ), sul quale i pazienti trattati con dupilumab hanno registrato un miglioramento clinicamente significativo di 21,9 e 23,8 punti rispetto a un miglioramento di 9,6 e 13,9 punti del placebo, un endpoint co-primario. Il miglioramento della deglutizione è stato osservato già a quattro settimane.
- Una riduzione di oltre sette volte dei risultati endoscopici anomali a confronto con il valore basale (-3,2 e -4,5 punti), rispetto al placebo (-0,3 e -0,6 punti).
- Miglioramenti nominalmente significativi del dolore correlato alla deglutizione e della qualità di vita correlata alla salute, oltre a una minore frequenza di sintomi non legati alla deglutizione.
L’esofagite eosinofila
L’EoE è una malattia infiammatoria cronica e progressiva che danneggia l’esofago e ne impedisce il corretto funzionamento. I risultati ottenuti con dupilumab in adulti e adolescenti affetti da EoE, dimostrano che le interleuchine IL-4 e IL-13 sono fattori chiave dell’infiammazione di tipo 2 alla base della malattia. Per le persone affette da EoE la deglutizione, anche di piccole quantità di cibo, può essere un’esperienza dolorosa e potenzialmente causa di soffocamento. Inoltre, devono affrontare la frustrazione e l’ansia dovute a una lista di alimenti da evitare in continuo aggiornamento, una scarsa qualità di vita e un rischio più elevato di depressione. Nei casi in cui l’EoE provoca un restringimento dell’esofago può esserne necessaria una dilatazione forzata (espansione fisica) e potenzialmente dolorosa. Nei casi più gravi, un sondino per l’alimentazione potrebbe essere l’unica opzione per garantire un corretto apporto calorico e un’alimentazione adeguata. Nell'Unione Europea, circa 50.000 adulti e adolescenti vivono con EoE grave non controllata.
Dupilumab
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate da interleuchina-4 (IL-4) e interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Il programma di sviluppo di dupilumab, negli studi di fase 3, ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell'infiammazione di tipo 2, stabilendo che le interleuchine IL-4 e IL-13 sono fattori chiave e centrali dell'infiammazione di tipo 2 che svolge un ruolo importante in molteplici malattie correlate e che spesso si presentano in condizione di co-morbidità. Queste malattie includono indicazioni per cui dupilumab è già stato approvato, come la dermatite atopica, l'asma, la rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP), la prurigo nodulare e l’EoE.