Efmoroctocog alfa ed eftrenonacog alfa sono i primi fattori ricombinanti a emivita prolungata rispettivamente per l’emofilia A e per la B, con profili di sicurezza ed efficacia consolidati e quattro anni di esperienza nella pratica clinica, supportata da un crescente e robusto numero di dati real life raccolti su migliaia di pazienti di tutte le età.
"Continua a progredire la comprensione scientifica dell'impatto positivo che le nostre terapie hanno sul carico della malattia" ha affermato Armin Reininger, Senior Vice President, Head of Medical and Scientific Affairs, Sobi.
“La nostra ricerca è concentrata sull’offrire ai pazienti e alle loro famiglie un miglioramento significativo della qualità di vita. L’attività fisica e la salute articolare rappresentano un esempio tangibile di come sia possibile alleviare il peso dell’emofilia. I dati di real life finora raccolti confermano il profilo di sicurezza dei nostri farmaci.
Inoltre, essendo entrambe le terapie indicate per tutte le fasce d'età, in profilassi, on-demand e in chirurgia, offrono anche l'opportunità di un trattamento personalizzato".
rFVIIIFc efmoroctocog alfa
rFVIIIFc, efmoroctocog alfa è la prima terapia ricombinante del fattore VIII della coagulazione approvata nell’Ue che offre un’emivita prolungata nel corpo. È indicata per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in persone con emofilia A (carenza del fattore VIII) e può essere utilizzata da persone di tutte le età. rFVIIIFc efmoroctog alfa è stato sviluppato legando ad una molecola del fattore VIII, con delezione del dominio B, la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1 (proteina che si trova comunemente nel corpo). Questo consente di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare l’emivita della terapia nel corpo. Sobi e Biogen sono le prime aziende a usare la tecnica della fusione con la porzione Fc per il trattamento dell’emofilia (questa tecnica è in uso da oltre 15 anni in altre aree terapeutiche). Efmoroctocog alfa è prodotto utilizzando una linea cellulare umana in un ambiente privo di additivi animali o umani.
rFIXFc eftrenonacog alfa
Eftrenonacog alfa è la prima terapia ricombinante del fattore IX della coagulazione sviluppato per l’emofilia B utilizzando la tecnologia di fusione Fc per prolungarne l’emivita. Eftrenonacog alfa è stato sviluppato legando ad una molecola del fattore IX la porzione di Fc dell’immunoglobulina umana IgG1 (proteina che si trova comunemente nel corpo). Questo consente di di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare l’emivita della terapia nel corpo. Eftrenonacog alfa è prodotto utilizzando una linea cellulare umana in un ambiente privo di additivi animali o umani.
L’emofilia è una malattia rara di origine genetica in cui la capacità di coagulazione del sangue è compromessa. L’emofilia A riguarda 1 caso su 5000 nati maschi all’anno, e più raramente le femmine. L’emofilia B riguarda invece 1 caso su 25000 nati maschi in un anno, e più raramente le femmine. La World Federation of Hemophilia stima che oggi siano circa 180.000 le persone nel mondo con una diagnosi di emofilia A e B.
Le persone con emofilia A o B hanno episodi emorragici che possono causare dolore, danno irreversibile alle articolazioni ed emorragie pericolose per la vita. Infusioni profilattiche di fattore VIII o IX possono temporaneamente sostituire i fattori coagulanti necessari per il controllo emorragico e la prevenzione di nuovi episodi.ii La World Federation of Hemophilia raccomanda la profilassi come terapia ottimale essendo in grado di prevenire le emorragie e la compromissione delle articolazioni.
Fonte: Ufficio Stampa SOBI