Ravulizumab è il primo inibitore del sistema del complemento a lunga durata d’azione approvato per l EPN che, grazie alla somministra zione ogni due mesi, riduce l’impatto del trattamento sui pazienti
Ravulizumab ha il potenziale per diventare il nuovo sta ndard di cura sia per pazienti naïve agli inibitori del complemento che per quelli già trattati con eculizumab
L’EPN è una malattia grave e ultra rara che, se non trattata, può causare diversi sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, un disturbo che si manifesta quando all’interno di un vaso sanguigno si forma un coagulo di sangue che rallenta o ostruisce il flusso del sangue. Eventi trombotici gravi possono insorgere ovunque nell’organismo e determinare danno d’organo, ictus, infarto cardiaco e potenzialmente morte prematura.
“Oltre 10 anni dopo l’approvazione di eculizumab, ravulizumab ha significativamente dimostrato una equivalenza in termini di efficacia e sicurezza del trattamento in pazienti affetti da EPN, accompagnata da un chiaro miglioramento nella frequenza delle somministrazioni, ogni 8 settimane. – dichiara la professoressa Wilma Barcellini, Responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - L’estensione dell’intervallo terapeutico, senza compromettere in alcun modo sicurezza ed efficacia, consente un monitoraggio clinico ottimale della malattia soprattutto per i pazienti giovani e affetti da EPN da molti anni. Questo comporta un risparmio di tempo dedicato alla cura di una malattia cronica con vantaggi lavorativi, familiari, sociali per pazienti prima vincolati alla somministrazione bisettimanale”.
L’EPN può colpire uomini e donne di ogni estrazione, razza ed età senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni.3,10 Spesso la malattia non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni.
“Vogliamo migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da gravi malattie rare e delle loro famiglie, permettendo loro di tenere sotto controllo più facilmente una patologia ultra-rara come l’EPN. – afferma Anna Chiara Rossi, General Manager di Alexion Pharma Italy – L’innovazione è il cuore del nostro impegno e siamo lieti di mettere ravulizumab a disposizione dei pazienti affetti da EPN, con la convinzione che possa diventare un nuovo standard di cura. Ravulizumab ha dimostrato, infatti, un’inibizione immediata e completa della proteina C5, mantenuta costante durante le otto settimane di intervallo di somministrazione, riducendo la frequenza degli accessi in ospedale con sole 6 o 7 infusioni annue, rispetto alle 26 con eculizumab”.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati completi di due studi di
Fase 3 recentemente pubblicati sulla rivista Blood che rappresentano il più vasto programma di Fase 3 mai condotto sulla EPN. 1,12,13 In questi studi, che hanno incluso oltre 440 pazienti mai trattati prima con un inibitore del complemento 14 o con malattia stabile in trattamento con eculizumab 15 l’efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane è risultata non inferiore
all’ efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane per tutti gli 11 endpoint primari e secondari. Il profilo di sicurezza di ravulizumab è risultato comparabile a quello di eculizumab. Analisi aggiuntive hanno dimostrato che ravulizumab un’inibizione completa e immediata della proteina C5, che si mantiene pernibizione completa e immediata della proteina C5, che si mantiene per lele otto settimane otto settimane che che intercorrono intercorrono tra le tra le somministrazionisomministrazioni,,1414 e che elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della e che elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.proteina C5.1515 Ad oggi, l’intero progAd oggi, l’intero programma di sviluppo clinico per ravulizumab nellramma di sviluppo clinico per ravulizumab nell’’EPN è rappresentativo di oltre 800 EPN è rappresentativo di oltre 800 pazienti/annopazienti/anno di di esperienza.
L’agenzia statunitense del farmaco (del farmaco (Food and Drug Administration Food and Drug Administration -- FDA) ha approvato ravulizumab per FDA) ha approvato ravulizumab per pazienti pazienti adulti adulti con EPN il con EPN il 21 dicembre 201821 dicembre 2018. Il Ministero della . Il Ministero della SaluteSalute, del , del Lavoro Lavoro e del e del Welfare Welfare giapponese giapponese (MHLW) ha approvato (MHLW) ha approvato ravulizumab come trattamento per adulti con EPN il ravulizumab come trattamento per adulti con EPN il 18 giugno 201918 giugno 2019..
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia ematologica cronica
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia ematologica cronica ultra raraultra rara, progressiva, debilitante e , progressiva, debilitante e potenzialmente fatale, caratterizzata da emolisi (distruzione dei globuli rossi) mediata da un’attivazione incontrollata del potenzialmente fatale, caratterizzata da emolisi (distruzione dei globuli rossi) mediata da un’attivazione incontrollata del sistema complsistema complemento, un componente del sistema immunitario dell’organismo.emento, un componente del sistema immunitario dell’organismo.4,5,164,5,16 Può colpire uomini e donne di ogniPuò colpire uomini e donne di ogni estrazioneestrazione, razza, razza ed età senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni.ed età senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni.4,104,10 Spesso lSpesso l’’EPN non EPN non viene riconosciuta, con ritarviene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni.di nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni.1111 I pazienti con EPN possono I pazienti con EPN possono presentare diversi segni e sintomi, come presentare diversi segni e sintomi, come asteniaastenia, difficoltà di deglutizione, respiro corto, dolore addominale, disfunzione , difficoltà di deglutizione, respiro corto, dolore addominale, disfunzione erettile, urine scure e anemia.erettile, urine scure e anemia.66--9,12,139,12,13 La conLa conseguenza più devastante dell’emolisi cronica è la trombosi, che può seguenza più devastante dell’emolisi cronica è la trombosi, che può manifestarsi in qualunque vaso sanguigno dell’organismo, manifestarsi in qualunque vaso sanguigno dell’organismo, danneggiare organi vitali e causare morte prematura.danneggiare organi vitali e causare morte prematura.17 17 Il Il primo evento trombotico può essere fatale.primo evento trombotico può essere fatale.4,17,18 4,17,18 Nonostante lo storico uNonostante lo storico utilizzo di terapie di supporto, tra cui trasfusioni e tilizzo di terapie di supporto, tra cui trasfusioni e terapie anticoagulanti, dal 20 al 35% dei pazienti con EPN muore entro 5terapie anticoagulanti, dal 20 al 35% dei pazienti con EPN muore entro 5--10 anni dalla diagnosi.10 anni dalla diagnosi.19,20 19,20 I pazienti con I pazienti con determinati tipi di anemia emolitica, disturbi del midollo osseo e trombosi venosa o determinati tipi di anemia emolitica, disturbi del midollo osseo e trombosi venosa o arteriosa inspiegata sono a rischio arteriosa inspiegata sono a rischio aumentato di EPN.aumentato di EPN.
Fonte: Ufficio Stampa MCCann Health