La Commissione Europea approva dupilumab per bambini dai 6 agli 11 anni con asma grave causato da infiammazione di tipo 2
- Dupilumab è l'unico biologico a oggi indicato nell'Unione Europea per l'asma grave causato da infiammazione di tipo 2, caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o della frazione di ossido nitrico esalato
- Questa approvazione si basa sui dati di fase 3 che dimostrano che dupilumab è in grado di ridurre significativamente le riacutizzazioni di asma grave, di migliorare la funzione polmonare e la qualità della vita correlata alla salute nei bambini
- Questi ulteriori dati vanno a rafforzare il già consolidato profilo di sicurezza di questo anticorpo monoclonale
La Commissione Europea ha esteso l'autorizzazione alla commercializzazione di dupilumab nell'Unione Europea. Dupilumab è ora approvato anche come trattamento di mantenimento e aggiuntivo in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma grave causato da infiammazione di tipo 2 caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o di ossido nitrico espirato frazionato (FeNO), che risultano non controllati in modo adeguato con corticosteroidi inalatori (ICS) a dose medio-alta o un'altra terapia di mantenimento.
Naimish Patel, M.D.
Head of Global Development, Immunology and Inflammation, Sanofi
"Siamo davvero entusiasti di poter fare usufruire di un profilo di sicurezza ed efficacia così consolidati come quelli di dupilumab anche a pazienti più giovani che vivono con asma grave non controllato in Europa. Oltre a vedere ridurre notevolmente le riacutizzazioni di asma grave e a migliorare la propria funzione polmonare, i pazienti del nostro studio clinico hanno potuto ridurre l'utilizzo di corticosteroidi orali. Questo è particolarmente significativo in quanto si tratta di farmaci che a lungo termini possono comportare rischi significativi in termini di sicurezza. Questa approvazione è la prova del nostro impegno nell’estendere l’accesso a dupilumab al maggior numero possibile di pazienti che soffrono degli effetti negativi dell'asma grave con la speranza di migliorare la loro qualità di vita".
L'asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini. Fino all'85% dei bambini con asma possono avere un'infiammazione di tipo 2 e maggiori probabilità di un carico di malattia più elevato. Nonostante il trattamento con gli attuali standard di cura rappresentati dai corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, questi bambini continuano a sperimentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L'asma grave può avere un impatto sullo sviluppo delle vie aeree dei bambini e causare esacerbazioni potenzialmente pericolose. I bambini con asma grave possono anche necessitare di cicli multipli di corticosteroidi sistemici che comportano rischi significativi. L'asma grave non controllato può inoltre interferire con le attività quotidiane, come dormire, frequentare la scuola e fare sport.
Prof. Giorgio Piacentini
Professore Ordinario di Pediatria, Università di Verona, Direttore UOC Pediatria C, AOUI Verona
"La prospettiva di poter contare a breve anche nel nostro Paese su una terapia come dupilumab che si è dimostrata efficace e con un favorevole profilo di sicurezza ha un potenziale valore clinico molto forte. La possibilità di avere una nuova opzione terapeutica rappresenterà un passo avanti davvero significativo per una popolazione particolarmente vulnerabile come quella dei bambini con asma grave, che si presenta con sintomi gravi e debilitanti che indirettamente colpiscono anche le loro famiglie, per cui la gestione della malattia è particolarmente gravosa”.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce l’attività dell’interleuchina-4 (IL-4) e dell’interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Nel corso del suo sviluppo clinico di fase 3, dupilumab ha dimostrato di apportare un significativo beneficio e una diminuzione dell'infiammazione di tipo 2, stabilendo che queste due interleuchine sono il driver all’origine dell'infiammazione di tipo 2 che gioca un ruolo chiave in molteplici malattie correlate e che possono presentarsi in comorbidità.
George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D.
President and Chief Scientific Officer, Regeneron
"Questa approvazione europea riconosce i benefici di dupilumab nell'aiutare i bambini che subiscono effetti profondi dell'asma grave come le riacutizzazioni d'asma imprevedibili, l'interruzione delle attività quotidiane e l'uso di steroidi sistemici che possono ostacolare la loro crescita. Dupilumab è l'unico trattamento a oggi disponibile in grado di bloccare specificamente i due driver chiave dell'infiammazione di tipo 2, IL-4 e IL-13 che, dai nostri studi clinici, risultano giocare un ruolo importante nell'asma infantile, così come in condizioni correlate come la rinosinusite cronica con poliposi nasale e la dermatite atopica, che spesso si presentano insieme all’asma grave. Negli studi clinici, dupilumab ha dimostrato di ridurre significativamente le riacutizzazioni d'asma, ha aiutato i bambini a respirare meglio e ha migliorato la loro qualità di vita. Continuiamo i nostri studi su dupilumab in altre condizioni in cui l'infiammazione di tipo 2 può avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti, tra cui l'esofagite eosinofila, la prurigo nodularis e l'orticaria cronica spontanea".
La decisione della Commissione Europea si basa sui dati fondamentali dello studio di fase 3 VOYAGE che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di dupilumab in combinazione con le terapie standard dell'asma in 408 bambini con asma da moderato a grave non controllato.
Due popolazioni pre-specificate con evidenza di infiammazione di tipo 2 sono state valutate per l'analisi primaria: 1) pazienti con eosinofili nel sangue (EOS) al basale ≥300 cellule/μl (n=259) e 2) pazienti con FeNO al basale ≥20 parti per miliardo (ppb) o EOS al basale ≥150 cellule/μl (n=350). I pazienti che hanno aggiunto dupilumab allo standard-of-care in questi due gruppi, rispettivamente, hanno sperimentato:
- Riduzione sostanziale dei tassi di gravi riacutizzazioni d'asma, con una riduzione media del 65% e del 59% in un anno rispetto al placebo (0,24 e 0,31 eventi all'anno per dupilumab contro 0,67 e 0,75 per il placebo, rispettivamente).
- Miglioramento della funzione polmonare osservato già a partire da due settimane e sostenuto fino a 52 settimane, misurato dalla percentuale di FEV1 prevista (FEV1pp).
- A 12 settimane, i pazienti che assumevano dupilumab hanno migliorato la loro funzione polmonare di 5,32 e 5,21 punti percentuali rispetto al placebo, rispettivamente.
- Miglioramento del controllo dell'asma, con l'81% e il 79% dei pazienti che riportano un miglioramento clinicamente significativo a 24 settimane, sulla base dei sintomi e dell'impatto della malattia, rispetto al 64% e al 69% dei pazienti con placebo, rispettivamente.
- Miglioramento della qualità della vita correlata alla salute, con il 73% e 73% dei pazienti che riportano un miglioramento clinicamente significativo a 24 settimane, rispetto al 63% e 65% dei pazienti con placebo, rispettivamente.
- Riduzione dell'uso di corticosteroidi sistemici di una media del 66% e del 59% in un anno rispetto al placebo (0,27 e 0,35 cicli all'anno per dupilumab contro 0,81 e 0,86 per il placebo, rispettivamente).
Prof. Giorgio Piacentini
Professore Ordinario di Pediatria, Università di Verona, Direttore UOC Pediatria C, AOUI Verona
"La prospettiva di poter contare a breve anche nel nostro Paese su una terapia come dupilumab che si è dimostrata efficace oltre che sicura ha un potenziale valore clincio molto forte e rappresenterà un passo avanti davvero significativo per una popolazione particolarmente vulnerabile come quella dei bambini con amsa grave, soggetta a sintomi forti e debilitanti che indirettamente colpiscono anche le loro famiglie, per cui la gestione della malattia è particolarmente gravosa”.
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