LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA: approvazione della Commissione Europea per azacitidina compresse come terapia di mantenimento orale nei pazienti adulti
Azacitidina è la prima ed unica terapia di mantenimento orale con una sola somministrazione giornaliera approvata dall’Unione Europea (EU) per i pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta (AML)
Azacitidina è la prima ed unica terapia di mantenimento orale con una sola somministrazione giornaliera approvata dall’Unione Europea (EU) per i pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta (AML)
Nello studio registrativo QUAZAR® AML-001, azacitidina orale ha aumentato in modo significativo la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML)
Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb ottiene approvazione della Commissione Europea per azacitidina compresse come terapia di mantenimento orale nei pazienti adulti
Bristol Myers Squibb annuncia che la Commissione Europea (EC) ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio per azacitidina in compresse come terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) che hanno raggiunto la remissione completa (CR) o in remissione completa con recupero parziale dell'emocromo (CRi), dopo terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, e non candidabili al trapianto di cellule ematopoietiche staminali (HSCT), compresi quelli che hanno scelto di non procedervi. Azacitidina è la prima ed unica terapia orale di mantenimento che ha dimostrato una sopravvivenza globale significativa e ha mostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta.
“Nell’Unione Europea c’è un bisogno clinico non soddisfatto rispetto alle opzioni terapeutiche di mantenimento della leucemia mieloide acuta poiché le risposte alla terapia di induzione possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per i pazienti non eleggibili al trapianto di cellule staminali,” afferma Andrew Wei, MBBS, Ph.D., sperimentatore principale dello studio QUAZAR® AML-001, Alfred Hospital and Monash University, Melbourne, Australia. “L’approvazione di azacitidina orale da parte della Commissione Europea offre la possibilità di apportare un beneficio clinico e di cambiare il paradigma terapeutico dei pazienti con leucemia mieloide acuta, in una gamma di sottotipi.”
L’approvazione della Commissione Europea di azacitidina orale si basa sui risultati dello studio internazionale di Fase 3 QUAZAR® AML-001, randomizzato, in doppio cieco. I pazienti eleggibili avevano un’età pari o superiore a 55 anni, con diagnosi recente di leucemia mieloide acuta, citogenetica a prognosi intermedia o sfavorevole, in prima remissione completa o in remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo, dopo chemioterapia di induzione intensiva con o senza trattamento di consolidamento (secondo la preferenza dello sperimentatore prima dell’arruolamento nello studio), e non candidati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche al momento dello screening.
“L’approvazione di azacitidina orale rappresenta un progresso significativo per i pazienti dell’Unione Europea affetti da leucemia mieloide acuta, con un’urgente necessità di terapie di mantenimento per questo tumore aggressivo del sangue,” dichiara Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., vicepresidente senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb. “Siamo impegnati nel contribuire a migliorare i risultati a lungo termine e a prolungare notevolmente la sopravvivenza dei pazienti con malattie difficili da trattare, collaborando con gli Stati membri dell’Unione Europea per rendere azacitidina orale disponibile il più presto possibile per i pazienti eleggibili.”
La leucemia mieloide acuta
La leucemia mieloide acuta (AML) è una delle forme più comuni di leucemia acuta negli adulti. L’incidenza globale stimata è di 350.000 casi e il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni in Europa è del 17%. La leucemia mieloide acuta è caratterizzata da una rapida crescita delle cellule anomale nel midollo osseo, che interferisce con la normale produzione delle cellule del sangue e con la loro funzione. A causa dell’alterazione nella produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi, si presenta con anemia, sanguinamento e infezioni. La leucemia mieloide acuta è una malattia eterogenea associata a varie mutazioni genetiche e può progredire rapidamente e portare alla morte se non trattata tempestivamente.
La risposta della leucemia mieloide acuta al trattamento frontline può essere di breve durata, il che significa che dopo la risposta iniziale dei pazienti alla terapia, circa il 50% presenta una recidiva entro 1 anno, rappresentando quindi un bisogno clinico significativo non soddisfatto rispetto alle opzioni di trattamento che prolungano la sopravvivenza globale.
Azacitidina
Azacitidina orale, la prima e unica terapia approvata nell’Unione Europea per i pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta, è un agente ipometilante ad assunzione giornaliera che viene incorporato nel DNA e nell’RNA. Si ritiene che il meccanismo di azione principale sia la ipometilazione del DNA, così come la citotossicità diretta alle cellule ematopoietiche anormali nel midollo osseo. L’ipometilazione può ripristinare la normale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nella proliferazione cellulare.
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