L’approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III ASCEMBL, in cui asciminib ha quasi raddoppiato il tasso di risposta molecolare maggiore rispetto a bosutinib (25,5% vs 13,2%) e ha mostrato un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse inferiore di oltre tre volte (5,8% vs 21,1%) a 24 settimane e confermato a 96 settimane
Noto nella letteratura scientifica come inibitore STAMP, asciminib offre una diversa opzione terapeutica ai pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) che mostrano un’intolleranza o una risposta inadeguata dopo almeno due precedenti trattamenti con inibitori della tirosin-chinasi.
Si stima che ogni anno in Europa oltre 6.300 persone riceveranno una diagnosi di LMC3. Malgrado molti pazienti traggano beneficio dalle terapie TKI disponibili, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti.
“Asciminib può contare su un meccanismo di azione innovativo: è un trattamento per la leucemia mieloide cronica che utilizza in modo specifico il sito miristoilico di ABL e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza provocare i cosiddetti effetti off target che potrebbero portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale – afferma Massimo Breccia, Dirigente Medico Responsabile UOS, Ematologia Policlinico Umberto I, Roma “Infine numerosi studi hanno dimostrato il profilo di efficacia di asciminib sia nei pazienti con mutazione T315l, che conferisce resistenza alla maggior parte degli inibitori delle tirosin-chinasi, sia in quelli che non presentavano la mutazione”.
Aggiunge Fausto Castagnetti, Professore Associato presso l’Università di Bologna e Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli”: “Grazie al suo meccanismo di azione, asciminib possiede un profilo di sicurezza particolarmente vantaggioso, come dimostrato in tutti gli studi condotti. Da sottolineare la ridotta tossicità cardiovascolare che rappresenta un aspetto molto interessante se si considera che i pazienti con leucemia mieloide cronica muoiono sempre più spesso per cause non correlate alla malattia stessa. Avendo un buon profilo di tollerabilità, asciminib potrà avere un impatto positivo sulla qualità di vita delle persone che convivono con questa patologia”.
“L’approvazione di asciminib da parte della Commissione Europea rappresenta una svolta fondamentale per i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica in Italia”, ha dichiarato Valentino Confalone, Country President Novartis Italia. “Forti di un percorso di innovazione ultra ventennale in questa patologia, siamo entusiasti di poter trasformare e migliorare ancora una volta lo standard di cura per tutti quei pazienti che ne potranno beneficiare”.
Asciminib
Asciminib è il primo trattamento per la leucemia mieloide cronica che agisce come un inibitore STAMP, mirando in modo specifico alla tasca miristoilica della chinasi ABL. Grazie all’unicità del suo meccanismo di azione, asciminib potrebbe potenzialmente risolvere la resistenza e l’intolleranza nei pazienti con LMC precedentemente trattati con due o più TKI.
Asciminib rappresenta un importante progresso per quei pazienti che manifestano resistenza e/o intolleranza ad almeno 2 TKI. Inoltre, il programma di sviluppo di asciminib sta valutando l’utilizzo del farmaco (sia come monoterapia sia in combinazione) nei pazienti con CML-CP in linee di trattamento precedenti la terza.