L’FDA approva ofatumumab di Novartis, la prima e unica terapia auto-somministrata mirata sui linfociti B per i pazienti con sclerosi multipla recidivante
• Ofatumumab offre una robusta efficacia, con un profilo di sicurezza favorevole, e può essere auto-somministrato in ambiente domestico, rispondendo in tal modo a significativi bisogni insoddisfatti delle persone con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR)
• Ofatumumab offre una robusta efficacia, con un profilo di sicurezza favorevole, e può essere auto-somministrato in ambiente domestico, rispondendo in tal modo a significativi bisogni insoddisfatti delle persone con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR)
L’approvazione si basa sui due studi di fase III ASCLEPIOS, i quali dimostrano riduzioni significative del rischio di recidive, progressione confermata della disabilità, lesioni cerebrali T1 Gd+ e lesioni T2 nuove o in espansione1
• Come dimostrato in un’analisi post-hoc, ofatumumab potrebbe arrestare la nuova attività di malattia nei pazienti con SMR, con il 47,0% e l’87,8% dei pazienti trattati che ha sperimentato “nessuna evidenza di attività di malattia” (NEDA-3, no evidence of disease activity) rispettivamente entro il primo (0-12 mesi) e il secondo anno (12-24 mesi) di trattamento2
Novartis ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Kesimpta (ofatumumab, precedentemente noto come OMB157) come farmaco iniettivo ad uso sottocutaneo per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), includendo la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondariamente progressiva attiva negli adulti. Ofatumumab è una terapia mirata verso i linfociti B, dosata e somministrata con precisione, che ha dimostrato un’efficacia superiore, a fronte di un profilo di sicurezza simile rispetto a teriflunomide, ed è un’opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con SMR1. Ofatumumab è la prima terapia diretta contro i linfociti B che può essere auto-somministrata una volta al mese in ambiente domestico, tramite l’autoiniettore Sensoready3.
“Questa approvazione è una notizia magnifica per i pazienti con sclerosi multipla recidivante. Negli studi clinici chiave questo trattamento innovativo ha prodotto una marcata riduzione delle nuove lesioni cerebrali, riducendo le recidive e rallentando la progressione della malattia di base 1”, ha affermato il professor Stephen L. Hauser, direttore dell’UCSF Weill Institute for Neurosciences e co-presidente del comitato direttivo degli studi ASCLEPIOS I e II. “Grazie al suo profilo di sicurezza favorevole e al regime di iniezioni mensili ben tollerato, i pazienti possono auto-amministrarsi il trattamento a casa propria, evitando di recarsi al centro di infusione1”.
Uno degli obiettivi nella gestione della SMR è preservare la funzione neurologica al fine di rallentare il peggioramento della disabilità4. Nonostante la disponibilità di diverse terapie modificanti la malattia (DMT, disease-modifying therapies) per il trattamento della SMR, la maggior parte delle persone con SMR continua a sperimentare attività di malattia5. L’evidenza clinica suggerisce che l’avvio precoce di un trattamento altamente efficace possa migliorare gli esiti a lungo termine nei pazienti con SMR6.
“La sclerosi multipla (SM) è una malattia complessa e la risposta al trattamento modificante la malattia varia da un individuo all’altro”, ha dichiarato Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente esecutivo del dipartimento di Ricerca della National MS Society. “È pertanto importante poter disporre di una gamma di trattamenti con diversi meccanismi di azione e vie di somministrazione differenti. Siamo lieti di avere a disposizione un’altra opzione terapeutica approvata per il trattamento delle forme recidivanti di SM”.
Tradizionalmente, i trattamenti contro i linfociti B – che si legano e provocano una deplezione delle cellule B associate all’attività di malattia nella SM – erano prevalentemente disponibili negli ospedali o nei centri di infusione, il che può aggiungere costi a carico del sistema sanitario e costituire un onere per alcuni pazienti7,8. Ofatumumab fornisce ai pazienti la flessibilità dell’auto-somministrazione per via sottocutanea una volta al mese, la quale non richiede alcuna premedicazione, eliminando in tal modo la necessità di recarsi in un centro di infusione. I risultati positivi dello studio APLIOS – studio di fase II condotto in aperto per determinare la bioequivalenza del rilascio sottocutaneo di ofatumumab tramite una siringa preriempita e un iniettore Sensoready nei pazienti con SMR – e degli studi ASCLEPIOS dimostrano che ofatumumab è una terapia altamente efficace mirata sui linfociti B, che può essere facilmente auto-somministrata al domicilio1,3.
“In Novartis, sfidiamo i paradigmi terapeutici e ci impegnamo ad offrire ai pazienti la migliore scelta di trattamento”, ha asserito Marie-France Tschudin, Presidente di Novartis Pharmaceuticals. “Quando si trattano pazienti con SMR, ofatumumab è un’opzione di trattamento importante, che offre elevata efficacia e sicurezza, con la possibilità per i pazienti di essere più liberi nella gestione della loro malattia. Lo sviluppo di ofatumumab è un ottimo esempio del nostro impegno e della nostra conoscenza e comprensione della sclerosi multipla, che ci hanno permesso di identificare un trattamento mirato in grado di migliorare in modo significativo gli esiti e l’esperienza dei pazienti”.
Ofatumumab è stato approvato per la prima volta dalla FDA nel 2009 per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) come infusione endovenosa a dosaggio elevato, somministrata da un operatore sanitario. Ofatumumab è stato poi studiato nella SMR, come parte di un programma di sviluppo completamente nuovo, poiché è noto che le cellule B svolgono un ruolo critico nello sviluppo delle malattie autoimmuni, come nel caso della SM7. Il programma di sviluppo clinico di ofatumumab nella SMR è durato 10 anni, e ha coinvolto oltre 2300 pazienti in tutto il mondo nell’ambito di rigorosi studi che riflettessero l’ampia popolazione di pazienti. Ofatumumab possiede uno specifico meccanismo d’azione e il suo regime di trattamento (dosaggio) – appositamente concepito per la SMR – rappresenta un aspetto cruciale per l’outcome terapeutico9. Si tratta di un regime di dosaggio e di una via di somministrazione diversi da quelli precedentemente approvati per l’indicazione nella LLC.
L’approvazione di ofatumumab si basa sui risultati degli studi di fase III ASCLEPIOS I e II, nel corso dei quali ofatumumab ha dimostrato superiorità rispetto a teriflunomide nel ridurre in modo significativo il tasso di recidiva annualizzato (ARR, annualized relapse rate; l’endpoint primario), il peggioramento confermato della disabilità (CDW, confirmed disability worsening) a 3 mesi e il numero di lesioni T1 captanti gadolinio (Gd+) e di lesioni T2 nuove o in espansione1. I risultati di questi due studi sono stati recentemente pubblicati nel numero del 6 agosto 2020 del The New England Journal of Medicine.
Si prevede che ofatumumab sarà disponibile negli Stati Uniti ai primi di settembre.* Ulteriori procedure regolatorie sono attualmente in corso in tutto il mondo, e l’approvazione normativa per ofatumumab in Europa è prevista entro il secondo trimestre del 2021.
• Come dimostrato in un’analisi post-hoc, ofatumumab potrebbe arrestare la nuova attività di malattia nei pazienti con SMR, con il 47,0% e l’87,8% dei pazienti trattati che ha sperimentato “nessuna evidenza di attività di malattia” (NEDA-3, no evidence of disease activity) rispettivamente entro il primo (0-12 mesi) e il secondo anno (12-24 mesi) di trattamento2
Novartis ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Kesimpta (ofatumumab, precedentemente noto come OMB157) come farmaco iniettivo ad uso sottocutaneo per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), includendo la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondariamente progressiva attiva negli adulti. Ofatumumab è una terapia mirata verso i linfociti B, dosata e somministrata con precisione, che ha dimostrato un’efficacia superiore, a fronte di un profilo di sicurezza simile rispetto a teriflunomide, ed è un’opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con SMR1. Ofatumumab è la prima terapia diretta contro i linfociti B che può essere auto-somministrata una volta al mese in ambiente domestico, tramite l’autoiniettore Sensoready3.
“Questa approvazione è una notizia magnifica per i pazienti con sclerosi multipla recidivante. Negli studi clinici chiave questo trattamento innovativo ha prodotto una marcata riduzione delle nuove lesioni cerebrali, riducendo le recidive e rallentando la progressione della malattia di base 1”, ha affermato il professor Stephen L. Hauser, direttore dell’UCSF Weill Institute for Neurosciences e co-presidente del comitato direttivo degli studi ASCLEPIOS I e II. “Grazie al suo profilo di sicurezza favorevole e al regime di iniezioni mensili ben tollerato, i pazienti possono auto-amministrarsi il trattamento a casa propria, evitando di recarsi al centro di infusione1”.
Uno degli obiettivi nella gestione della SMR è preservare la funzione neurologica al fine di rallentare il peggioramento della disabilità4. Nonostante la disponibilità di diverse terapie modificanti la malattia (DMT, disease-modifying therapies) per il trattamento della SMR, la maggior parte delle persone con SMR continua a sperimentare attività di malattia5. L’evidenza clinica suggerisce che l’avvio precoce di un trattamento altamente efficace possa migliorare gli esiti a lungo termine nei pazienti con SMR6.
“La sclerosi multipla (SM) è una malattia complessa e la risposta al trattamento modificante la malattia varia da un individuo all’altro”, ha dichiarato Bruce Bebo, PhD, Vicepresidente esecutivo del dipartimento di Ricerca della National MS Society. “È pertanto importante poter disporre di una gamma di trattamenti con diversi meccanismi di azione e vie di somministrazione differenti. Siamo lieti di avere a disposizione un’altra opzione terapeutica approvata per il trattamento delle forme recidivanti di SM”.
Tradizionalmente, i trattamenti contro i linfociti B – che si legano e provocano una deplezione delle cellule B associate all’attività di malattia nella SM – erano prevalentemente disponibili negli ospedali o nei centri di infusione, il che può aggiungere costi a carico del sistema sanitario e costituire un onere per alcuni pazienti7,8. Ofatumumab fornisce ai pazienti la flessibilità dell’auto-somministrazione per via sottocutanea una volta al mese, la quale non richiede alcuna premedicazione, eliminando in tal modo la necessità di recarsi in un centro di infusione. I risultati positivi dello studio APLIOS – studio di fase II condotto in aperto per determinare la bioequivalenza del rilascio sottocutaneo di ofatumumab tramite una siringa preriempita e un iniettore Sensoready nei pazienti con SMR – e degli studi ASCLEPIOS dimostrano che ofatumumab è una terapia altamente efficace mirata sui linfociti B, che può essere facilmente auto-somministrata al domicilio1,3.
“In Novartis, sfidiamo i paradigmi terapeutici e ci impegnamo ad offrire ai pazienti la migliore scelta di trattamento”, ha asserito Marie-France Tschudin, Presidente di Novartis Pharmaceuticals. “Quando si trattano pazienti con SMR, ofatumumab è un’opzione di trattamento importante, che offre elevata efficacia e sicurezza, con la possibilità per i pazienti di essere più liberi nella gestione della loro malattia. Lo sviluppo di ofatumumab è un ottimo esempio del nostro impegno e della nostra conoscenza e comprensione della sclerosi multipla, che ci hanno permesso di identificare un trattamento mirato in grado di migliorare in modo significativo gli esiti e l’esperienza dei pazienti”.
Ofatumumab è stato approvato per la prima volta dalla FDA nel 2009 per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) come infusione endovenosa a dosaggio elevato, somministrata da un operatore sanitario. Ofatumumab è stato poi studiato nella SMR, come parte di un programma di sviluppo completamente nuovo, poiché è noto che le cellule B svolgono un ruolo critico nello sviluppo delle malattie autoimmuni, come nel caso della SM7. Il programma di sviluppo clinico di ofatumumab nella SMR è durato 10 anni, e ha coinvolto oltre 2300 pazienti in tutto il mondo nell’ambito di rigorosi studi che riflettessero l’ampia popolazione di pazienti. Ofatumumab possiede uno specifico meccanismo d’azione e il suo regime di trattamento (dosaggio) – appositamente concepito per la SMR – rappresenta un aspetto cruciale per l’outcome terapeutico9. Si tratta di un regime di dosaggio e di una via di somministrazione diversi da quelli precedentemente approvati per l’indicazione nella LLC.
L’approvazione di ofatumumab si basa sui risultati degli studi di fase III ASCLEPIOS I e II, nel corso dei quali ofatumumab ha dimostrato superiorità rispetto a teriflunomide nel ridurre in modo significativo il tasso di recidiva annualizzato (ARR, annualized relapse rate; l’endpoint primario), il peggioramento confermato della disabilità (CDW, confirmed disability worsening) a 3 mesi e il numero di lesioni T1 captanti gadolinio (Gd+) e di lesioni T2 nuove o in espansione1. I risultati di questi due studi sono stati recentemente pubblicati nel numero del 6 agosto 2020 del The New England Journal of Medicine.
Si prevede che ofatumumab sarà disponibile negli Stati Uniti ai primi di settembre.* Ulteriori procedure regolatorie sono attualmente in corso in tutto il mondo, e l’approvazione normativa per ofatumumab in Europa è prevista entro il secondo trimestre del 2021.
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