E' stato presentato in occasione dell' American Society of Clinical Oncology (ASCO) Virtual Scientific Program (Abstract #8505) l’aggiornamento dei risultati dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) di Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, che valuta l’efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l'antigene (CAR-T) diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
I risultati ad un follow-up più lungo dello studio (n = 29) mostrano che tutti i pazienti hanno risposto alla terapia e che le risposte sono state profonde e durature, con l’86% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente a una mediana di 11,5 mesi e con l'86% dei pazienti in vita e liberi da progressione della malattia al nono mese.
Il 100% di risposta complessiva (ORR) comprende il 97% dei pazienti con risposta parziale molto buona o migliore e il 3% con risposta parziale.1 Le risposte sono state osservate, in pazienti precedentemente pluri-trattati (n = 29), con la somministrazione di una dose mediana di 0,72x106 cellule T vitali CAR+/kg.1 I pazienti valutati avevano ricevuto una mediana di cinque (range, 3-18) precedenti regimi terapeutici; l'86% era triplo-refrattario e il 28% penta-refrattario.1 La mediana del tempo alla prima risposta è stata di un mese (range, 1-3) e l’81% dei pazienti valutabili (n=16) ha raggiunto una malattia minima residua (MRD) negativa a 10-5 o 10-6 alla prima presunta risposta completa.
"Questi risultati ad un più lungo follow-up dimostrano, come già precedentemente evidenziato dallo studio CARTITUDE-1, un effetto del trattamento che si mantiene nel tempo in pazienti precedentemente pluri-trattati con una prognosi sfavorevole", ha affermato Jesus G Berdeja, MD, Director Myeloma Research, Sarah Cannon Research Institute, e principale ricercatore dello studio. "Sono incoraggianti sia per il tasso relativamente elevato di risposte complete stringenti, sia per la sopravvivenza libera da progressione osservata".
"Janssen ha una lunga tradizione di ricerca in terapie innovative per le persone con tumori del sangue", aggiunge il Dr. Patrick Laroche, M.D., Haematology Therapy Area Lead, Europe Middle East and Africa di Janssen-Cilag. "Sono entusiasta nel vedere che questi risultati confermino gli iniziali dati promettenti e mi auguro che un giorno JNJ-4528 possa diventare un’opzione di trattamento disponibile per i pazienti con mieloma multiplo".
"Questi aggiornamenti dei dati dello studio CARTITUDE-1 suggeriscono una risposta duratura e un profilo di sicurezza gestibile per JNJ-4528", ha dichiarato Sen Zhuang, M.D., Ph.D., Vice President, Oncology Clinical Development, Janssen Research & Development, LLC. "Nel proseguire le ricerche su questo nuovo trattamento CAR-T, il nostro obiettivo è rendere disponibile un trattamento immunoterapico mirato per i pazienti con mieloma multiplo, molti dei quali hanno purtroppo esaurito tutte le opzioni di trattamento disponibili”.
Fonte: Ufficio Stampa HCC