CHMP CONCEDE PARERE POSITIVO PER LA FORMULAZIONE SOTTOCUTANEA DI DARATUMUMAB PER IL TRATTAMENTO DI PAZIENTI CON MIELOMA MULTIPLO
• La nuova formulazione riduce da alcune ore a tre-cinque minuti il tempo necessario alla somministrazione del farmaco ai pazienti, con efficacia sovrapponibile e meno reazioni correlate all'infusione rispetto alla somministrazione endovenosa 1,2
• Una volta approvata, la formulazione sottocutanea di daratumumab sarà la prima, per un anticorpo monoclonale, disponibile in Europa per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo
• L'opinione positiva si basa sui dati degli studi COLUMBA di fase 3 (MMY3012) e PLEIADES di fase 2 (MMY2040)
Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'agenzia europea del farmaco (EMA) ha concesso parere favorevole all'approvazione della formulazione per infusione sottocutanea di daratumumab per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi o recidivato/refrattario. La nuova formulazione, co-formulata con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20) [tecnologia drug-delivery ENHANZE® di Halozyme], riduce i tempi di somministrazione da diverse ore a tre-cinque minuti, mantenendo un’efficacia sovrapponibile e riducendo l’incidenza delle reazioni correlate all'infusione rispetto alla somministrazione endovenosa.1,2 Il parere positivo del CHMP si applica a tutte le indicazioni attuali del farmaco, sia per i pazienti di nuova diagnosi, che per i pazienti con malattia recidivata e refrattaria.
“Grazie alla riduzione del tempo di somministrazione a 5 minuti, la formulazione sottocutanea di daratumumab, permette di ridurre in maniera significativa i tempi ospedalieri richiesti a pazienti, caregiver ed operatori sanitari. Tale modalità di somministrazione potrebbe diventare un presidio importante per ridurre i tempi di permanenza in ospedale in caso di una emergenza sanitaria come quella che stiamo vivendo”, ha riportato il Professor Mario Boccadoro, Direttore Divisione Universitaria di Ematologia Città della Salute e della Scienza di Torino.
“Daratumumab, il primo anticorpo monoclonale disponibile per la terapia del mieloma multiplo nella formulazione sottocutanea, garantisce la stessa efficacia evidenziata dalla formulazione endovenosa mantenendo un buon profilo di sicurezza e riducendo al contempo la probabilità di manifestare reazioni infusionali. Inoltre, i pazienti trattati con daratumumab per via sottocutanea sono risultati maggiormente soddisfatti della terapia rispetto a quelli che avevano ricevuto il farmaco per via endovenosa”, ha proseguito il Professor Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seragnoli” dell’Università degli Studi di Bologna.
Il parere positivo è supportato dai dati degli studi COLUMBA di fase 3 (MMY3012) e PLEIADES di fase 2 (MMY2040), presentati rispettivamente ai congressi annuali dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2019 e dell'American Society of Hematology (ASH).1,2 La presentazione dello studio COLUMBA all’ASCO riguardava un confronto di non inferiorità tra le formulazioni sottocutanea ed endovenosa di daratumumab, con endpoint co-primari quali il tasso di risposta globale e la concentrazione massima Ctrough.1 Inoltre, in un successivo lavoro pubblicato su The Lancet Hematology, sono stati riportati i punteggi di soddisfazione riferiti da pazienti trattati con le due diverse formulazioni, secondo il questionario Cancer Therapy Satisfaction (CTSQ) modificato.3 Lo studio PLEIADES ha valutato, invece, la formulazione sottocutanea di daratumumab in diversi regimi di combinazione, sia in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sia in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario.2
“La formulazione sottocutanea di daratumumab ha mostrato un'efficacia sovrapponibile all’endovenosa, minori reazioni correlate all'infusione e, complessivamente, maggiore soddisfazione da parte del paziente. Una volta approvata, speriamo possa offrire una migliore qualità di vita ai pazienti con mieloma multiplo", ha detto Patrick Laroche, M.D., Haematology Therapy Area Lead, Europe Middle East and Africa di Janssen. "La nostra azienda è orgogliosa di aver sviluppato una nuova formulazione in grado di soddisfare le esigenze dei pazienti, che possa fare la differenza nella vita di chi vive con il mieloma multiplo” ha aggiunto.
"Dalla prima approvazione europea nel 2016, daratumumab per infusione endovenosa è stato utilizzato nel trattamento di oltre 100.000 pazienti in tutto il mondo. Una volta approvata la formulazione sottocutanea, sia i nuovi pazienti sia quelli già in trattamento potranno disporne ", ha aggiunto Craig Tendler, MD, Vice President, Clinical Development and Global Medical Affairs, Oncology at Janssen Research & Development, LLC. "L'opinione positiva ottenuta premia l'impegno di Janssen nel continuo miglioramento delle modalità di cura dei pazienti che vivono con il mieloma multiplo" ha concluso.
La formulazione sottocutanea di daratumumab ha già recentemente ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo.
In Europa, daratumumab è indicato:4
• in associazione con lenalidomide e desametasone o con bortezomib, melfalan e prednisone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali;
• in associazione con bortezomib, talidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali;
• in associazione con lenalidomide e desametasone, o bortezomib e desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia;
• in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, le cui terapie precedenti abbiano incluso un inibitore del proteasoma e un immunomodulatore, e che abbiano mostrato progressione della malattia durante l’ultima terapia.
Informazioni sul mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di plasmacellule clonali.21 In Europa, nel 2018 sono state diagnosticate oltre 48.200 persone con mieloma multiplo e sono morti oltre 30.800 pazienti.22 Quasi il 60 percento dei pazienti non sopravvive oltre i cinque anni dopo la diagnosi. 23 Sebbene il trattamento possa portare alla remissione, sfortunatamente i pazienti possono andare incontro a recidiva, poiché non esiste attualmente una cura.24 Il mieloma multiplo viene definito refrattario quando la malattia progredisce entro i 60 giorni dall'ultima terapia. 25,26 Il tumore recidivato si ha, invece, quando la malattia si ripresenta dopo un periodo di remissione iniziale, parziale o completa. 27 Mentre alcuni pazienti con mieloma multiplo non presentano alcun sintomo, la maggior parte di essi presenta sintomi o segni che possono includere problemi ossei, alterazioni dell’emocromo, aumento dei livelli di calcio, problemi ai reni o infezioni che conducono alla diagnosi. 28 I pazienti che manifestano una ricaduta dopo il trattamento con terapie standard, inclusi inibitori del proteasoma e agenti immunomodulatori, hanno prognosi sfavorevole e poche opzioni di trattamento disponibili.
Fonte: ufficio Stampa HCC
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