L’approvazione europea si è conclusa in data 24 ottobre 2019 a seguito della designazione di farmaco orfano e di una valutazione accelerata da parte dell’EMA. , ,
Questo importante risultato si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib hanno evidenziato una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. L'OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004). I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. ,
Attualmente, in Italia, gilteritinib ha ottenuto la classificazione in Cnn con Gazzetta Ufficiale del 15 gennaio 2020, ed è in corso il processo di classificazione e prezzo con AIFA per il rimborso a carico del Sistema Sanitario Nazionale.
"La disponibilità della terapia in classe Cnn segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più", ha dichiarato Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas. “Oltre a testimoniare il forte impegno della nostra azienda nella ricerca e individuazione di soluzioni terapeutiche innovative, abbiamo colto questa opportunità per far giungere al più presto la terapia a quanti ne abbiano necessità. Gilteritinib rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai bisogni del singolo paziente, partendo dall'identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare”.
Informazioni su gilteritinib
Gilteritinib è stato scoperto attraverso una collaborazione di ricerca con Kotobuki Pharmaceutical Co., Ltd..Astellas ha diritti globali esclusivi per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di gilteritinib. Gilteritinib è stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone nel 2018 per il trattamento di pazienti adulti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria ,
Astellas sta attualmente studiando gilteritinib in varie popolazioni di pazienti con LMA con mutazione FLT3 positiva attraverso diversi studi clinici.
Informazioni sullo studio ADMIRAL
Lo studio di Fase 3 ADMIRAL (NCT02421939) è stato uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto su gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti adulti con FLT3mut + che sono refrattari o che hanno recidivato dopo la terapia per la LMA di prima linea. Gli endpoints co-primari della sperimentazione erano i tassi di OS e CR / CRh; l'endpoint primario di OS dell'analisi finale dello studio, è stato la base per l'approvazione della EC. Lo studio ha arruolato 371 pazienti con LMA recidivante o refrattaria e FLT3mut + presente nel midollo osseo o nel sangue intero. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere gilteritinib o chemioterapia di salvataggio.
Gli eventi avversi più comuni (AEs) in entrambi i bracci di trattamento dello studio ADMIRAL sono stati la neutropenia febbrile (43,7%), l’anemia (43,4%) e la piressia (38,6%). Gli AEs più comuni di grado ≥3 correlati a gilteritinib erano l’anemia (19,5%), l’neutropenia febbrile (15,4%), l’trombocitopenia (12,2%) e la riduzione della conta piastrinica (12,2%). Aggiustati per la durata dell'esposizione, gli AEs gravi emergenti dal trattamento per paziente/anno erano meno comuni con gilteritinib (7,1%) rispetto alla chemioterapia di salvataggio (9,2%)
Fonte: Ufficio Stampa Proformat Comunicazione