Quasi una persona con emofilia A severa su tre può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questo aspetto incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o di episodi di sanguinamento ripetuti, in grado di causare danno articolare a lungo termine.
Le persone con emofilia A con inibitori sono esposte a un rischio di decesso superiore del 70% rispetto a quelle senza inibitori.
“Siamo entusiasti che la Commissione europea abbia approvato emicizumab. Per la prima volta da oltre 20 anni a questa parte, le persone con emofilia A con inibitori potranno disporre di un nuovo farmaco”, ha dichiarato Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.
“Riteniamo che emicizumab possa fare davvero la differenza nella vita delle persone affette da emofilia A con inibitori e ci impegniamo a collaborare con gli Stati membri dell’UE per garantire l’accesso a questo importante farmaco nel minor tempo possibile”.
L’approvazione si basa su due dei più ampi studi clinici registrativi mai condotti in persone con emofilia A con inibitori, nei quali emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno).
Questi dati hanno portato la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ad approvare l’uso di emicizumab nella profilassi di routine, volta a prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini con emofilia A con inibitori del fattore VIII: tale approvazione è stata concessa il 16 novembre 2017. La FDA ha esaminato emicizumab tramite Priority Review (Revisione Prioritaria) mentre nel settembre del 2015 aveva accordato al medicinale la designazione di terapia breakthrough in pazienti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori. Lo scorso dicembre, in occasione del Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (American Society of Hematology, ASH) sono state presentate analisi aggiornate degli studi HAVEN 1 e HAVEN 2. Da queste analisi è emerso che dopo un follow-up prolungato emicizumab ha continuato a produrre una riduzione sostanziale dei sanguinamenti nelle persone affette da emofilia A con inibitori.
Emicizumab
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X. È stato concepito per avvicinare i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nei soggetti affetti da emofilia A. Emicizumab è un trattamento profilattico (preventivo) può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare al di sotto della pelle (per via sottocutanea) una volta a settimana. Il programma di sviluppo clinico è volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di emicizumab e il suo potenziale supporto nella gestione delle attuali sfide cliniche: la breve emivita dei trattamenti esistenti, lo sviluppo degli inibitori del fattore VIII e la necessità di frequenti accessi venosi. Emicizumab è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ed è sviluppato congiuntamente da Chugai, Roche e Genentech. È commercializzato negli Stati Uniti come emicizumab-kxwh per i soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII; il suffisso kxwh è stato stabilito in conformità con la Linea guida della denominazione non proprietaria dei prodotti biologici per l’industria, rilasciata dalla Food and Drug Administration statunitense.
L’emofilia A
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria caratterizzata da un’insufficienza della coagulazione, che determina sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. L’emofilia A interessa circa 320.000 persone in tutto il mondo, di cui il 50-60% presenta una forma grave della malattia. Le persone affette da emofilia A soffrono della mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata “fattore VIII”. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione dell’emorragia. A seconda della gravità della patologia, le persone affette da emofilia A possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello delle articolazioni o dei muscoli.2 Questi sanguinamenti possono costituire motivo di forte preoccupazione per la salute, in quanto causano spesso dolore e possono comportare gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine. Una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori verso le terapie sostitutive del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell’organismo che si legano al prodotto sostitutivo del fattore VIII e ne bloccano l’efficacia, rendendo difficile, se non impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.
Fonte: Ufficio Stampa Roche Italia