Il trattamento precoce della sclerosi multipla (SM) con terapie di maggiore efficacia può migliorare i risultati a lungo termine nei pazienti
La nuova analisi di sottogruppo dello studio registrativo di fase 3 OPTIMUM indica che i pazienti con SM allo stadio iniziale hanno ottenuto un maggiore beneficio clinico quando sono stati trattati con ponesimod rispetto a teriflunomide
Janssen, l’azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato oggi i risultati di una nuova analisi di sottogruppo dello studio registrativo di fase 3 OPTIMUM. Presentata come e-poster al 37° Congresso ECTRIMS (European Committee for Treatment Research in Multiple Sclerosis) L’analisi ha dimostrato che nel sottogruppo di pazienti con un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 3 ponesimod riduceva significativamente il tasso di recidiva annualizzato (ARR) del 47% e che la fatica da SM era inferiore in misura statisticamente rilevante nel gruppo con ponesimod rispetto al gruppo con teriflunomide alla settimana 108, con una differenza media (DM) di -4,31
“La sclerosi multipla è una malattia invalidante e degenerativa per cui non esiste una cura definitiva, quindi attualmente siamo concentrati sul rallentarne la progressione e ridurre al minimo le recidive” afferma Allitia DiBernardo, M.D., autore principale dell’e-poster e Responsabile Global Medical Affairs, Neurologia, Janssen Global Services, LLC. “L’analisi di sottogruppo OPTIMUM suffraga il principio dell’intervento terapeutico precoce con terapie ad alta efficacia quale ponesimod, che mira a ridurre i tassi di recidiva, migliorare i risultati nei pazienti e, in definitiva, contribuire ad una migliore qualità della vita per le persone che convivono con la SM".
“Questi dati rappresentano un importante contributo nel nostro impegno a creare un impatto positivo per le persone che convivono con la SM", afferma Tamara Werner-Kiechle, M.D., responsabile per l'Area Terapeutica Neuroscienza & Ipertensione Polmonare, Europa, Medio Oriente e Africa (EMEA), Janssen Cilag GmBH. “La continua ulteriore ricerca su ponesimod è testimone del nostro impegno a supporto delle persone che convivono con la SM, con particolare attenzione al trattamento della SM recidivante, nel cui ambito rimangono ancora esigenze mediche senza risposta nella comunità della SM.”
La sclerosi multipla
La SM è una malattia infiammatoria autoimmune cronica che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC) nella quale le cellule del sistema immunitario aggrediscono la mielina (la guaina isolante che protegge le cellule nervose) danneggiandola o distruggendola, e provocando un'infiammazione. Ciò compromette il modo in cui il SNC elabora le informazioni e comunica con il resto del corpo, dando origine ai segni e ai sintomi neurologici della SM. I sintomi variano a seconda della persona, ma tra quelli più comuni vi sono fatica, problemi di equilibrio e deambulazione, intorpidimento o formicolio, capogiro e vertigini, problemi alla vista, disturbi vescicali e intestinali, e debolezza.
Ponesimod
Ponesimod è un modulatore selettivo del recettore 1 della sfingosina-1-fosfato (S1P1) per uso orale giornaliero, indicato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita sulla base di caratteristiche cliniche o radiologiche. Si ritiene che ponesimod agisca mantenendo le cellule immunitarie chiamate linfociti fuori dalla circolazione del sangue, intrappolandole nei linfonodi e impedendo che raggiungano il sistema nervoso centrale, dove causerebbero danni.
Lo studio OPTIMUM
Lo studio di fase 3 OPTIMUM (NCT02425644) – un grande studio registrativo che per la prima volta ha messo a confronto una terapia orale modificante la malattia (DMT) con un’altra DMT orale – è un trial multicentrico di superiorità, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con controllo attivo. Lo studio è stato disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di ponesimod (20 mg) per via orale una volta al giorno rispetto a teriflunomide (14 mg), una terapia orale giornaliera di prima linea approvata ed ampiamente utilizzata, in pazienti adulti con SMR. In totale sono stati randomizzati 1.133 pazienti adulti presso 162 centri in 28 paesi.