Il trattamento con ozanimod ha dimostrato un basso tasso annualizzato di recidiva (ARR) di 0,103 e più del 70% dei pazienti era libero da ricaduta a cinque anni
La sicurezza era coerente con i precedenti risultati e con il profilo di sicurezza di ozanimod definito in oltre 5 anni di follow-up
Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, annuncia i risultati ad interim dello studio di estensione in aperto di Fase 3 DAYBREAK, che dimostra il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di ozanimod in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (MS). Questi dati e altri cinque abstracts di studi sponsorizzati dall’azienda sono stati presentati al 37°Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS).
“L’intervento precoce ed efficace può avere un impatto significativo sui risultati fisici e cognitivi nel corso del tempo, e i bassi tassi di recidiva sono importanti indicatori degli outcomes dei pazienti,” afferma Bruce Cree, M.D., Ph.D., M.A.S., inverstigatore dello studio e Professore di Neurologia Clinica della University of California San Francisco (UCSF) Weill Institute for Neurosciences e Direttore ricerca clinica UCSF MS Center. “I dati dello studio DAYBREAK ci forniscono una visione chiara del profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di ozanimod e confermano il suo potenziale se utilizzato nelle fasi precoci del trattamento per i pazienti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla.”
Nell’estensione dello studio DAYBREAK, la sicurezza era coerente con i precedenti risultati e non sono emersi nuovi segnali di sicurezza durante il periodo analizzato con l’utilizzo a lungo termine di ozanimod. Il trattamento con ozanimod ha dimostrato un basso tasso di recidiva annualizzato (ARR) di 0,103. Ai mesi 36 e 48, il 75% e il 71% dei partecipanti risultava libero da ricaduta e la progressione di disabilità confermata a 3 e a 6 mesi è stata osservata nel 13,9% e 11,4% dei partecipanti allo studio, rispettivamente.
“Le nostre presentazioni all’ECTRIMS 2021 supportano il numero sempre crescente di evidenze che sottolineano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ozanimod nel trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla e dimostrano il nostro impegno a fornire importanti innovazioni che aiutino a preservare il corpo e la mente dei pazienti affetti da sclerosi multipla,” dichiara Jonathan Sadeh, M.D., MSc., head of Immunology and Fibrosis Development, Bristol Myers Squibb. “Siamo impegnati a migliorare la conoscenza di questa malattia imprevedibile e invalidante con lo scopo di trasformare la medicina attraverso la scienza.”
Nello studio DAYBREAK, dei 2.494 partecipanti trattati con ozanimod per una media di 46,8 mesi, 2.143 di loro (85,9%) hanno presentato eventi avversi legati al trattamento (TEAE), 298 (11,9%) in forma grave e 75 (3,0%) hanno interrotto lo studio per TEAE. Gli eventi avversi più comuni dovuti al trattamento erano nasofaringite (19,6%), emicrania (15,8%), infezione delle alte vie respiratorie (11,1%) e linfopenia (10,3%). I dati di questo studio osservazionale a lungo termine dei pazienti trattati fino a 62,7 mesi sono coerenti con il profilo di sicurezza stabilito di ozanimod e con il controllo prolungato dell’attività della malattia e della progressione della disabilità.
Al Congresso ECTRIMS 2021, l’azienda e i suoi collaboratori hanno presentato numerosi abstract che rafforzano lo sviluppo sempre crescente della ricerca nel settore della sclerosi multipla e l’impegno nei confronti dei pazienti che convivono con la malattia
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla (MS) è una malattia invalidante e imprevedibile nella quale il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che ricopre gli assoni dei neuroni Il danno alla mielina interrompe la comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Gli stessi neuroni inoltre, si possono deteriorare — un processo che attualmente è irreversibile. La sclerosi multipla colpisce 700.000 persone in Europa e circa 2,5 milioni di persone nel mondo.
Le forme recidivanti di sclerosi multipla, tra cui la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondariamente progressiva attiva, sono caratterizzate da attacchi ben definiti di peggioramento della funzione neurologica. Questi attacchi— spesso chiamati ricadute, riacutizzazioni o esacerbazioni — vengono seguiti da periodi di ripresa parziale o completa. Durante questi periodi, spesso chiamati remissioni, i sintomi migliorano parzialmente o completamente senza apparente progressione della malattia. Poichè le ricadute della sclerosi multipla sono imprevedibili, i pazienti si sentono spesso frustrati, stressati o spaventati alla loro comparsa. Le forme recidivanti di sclerosi multipla sono quelle più comuni al momento della diagnosi. Circa l’85% dei pazienti presenta una diagnosi iniziale di sclerosi multipla recidivante, rispetto al 10-15% con forme primariamente progressive di malattia.
Ozanimod
Ozanimod è un modulatore orale del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P) che si lega con affinità elevate ai sottotipi 1 e 5. Ozanimod causa la ritenzione dei linfociti nei tessuti linfoidi, riducendo il numero di linfociti nel sangue periferico. Il meccanismo con il quale ozanimod agisce nella sclerosi multipla è sconosciuto ma può coinvolgere la riduzione della migrazione dei linfociti nel sistema nervoso centrale.