La commissione europea ha approvato tisagenlecleucel, la terapia cellulare CAR-T (acronimo che sta per Chimeric Antigen Receptor T-cell, una tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall'interno) per pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B che non abbiano risposto alle terapie precedenti
Novartis ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato Kymriah (tisagenlecleucel, noto in precedenza come CTL019) per le seguenti indicazioni: pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica. Sviluppato in collaborazione con l’Università della Pennsylvania (Penn), tisagenlecleucel è un trattamento rivoluzionario, che utilizza le cellule T (linfociti T) del paziente stesso per combattere il cancro; inoltre, è l’unica terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che ha ricevuto l’approvazione regolatoria nella UE per queste due distinte neoplasie a cellule B. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
“L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche”, ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. “Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna”.
Tisagenlecleucel – una dispersione cellulare per infusione, con dosi variabili da 1,2 x 106 a 6 x 108 cellule T CAR-positive vitali – è un medicinale vivo, prodotto individualmente per ciascun paziente, mediante la riprogrammazione delle cellule del suo stesso sistema immunitario. Tisagenlecleucel è l’unica terapia cellulare CAR-T autorizzata a essere realizzata utilizzando il dominio costimolatorio 4-1BB, il quale è fondamentale per la piena attivazione della terapia, per il miglioramento dell’espansione cellulare e per la persistenza duratura delle cellule che combattono il cancro.
Questa approvazione è basata sulla revisione dei due unici studi clinici registrativi globali con CAR-T – JULIET ed ELIANA – che sono stati condotti su pazienti provenienti da otto Paesi europei. Nel corso di questi studi, tisagenlecleucel ha dimostrato tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare1. Nel 2012, Novartis e l’Università della Pennsylvania (Penn) hanno sottoscritto una collaborazione globale per continuare la ricerca e lo sviluppo (e infine intraprendere la commercializzazione) di terapie cellulari CAR-T – ivi incluso tisagenlecleucel – per il trattamento sperimentale dei tumori. Questa collaborazione tra industria e accademia è stata la prima del suo genere nella ricerca e sviluppo delle terapie CAR-T.
“Quando l’Università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia CAR-T, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana”, ha dichiarato Carl June, MD, Professore della cattedra Richard W. Vague di Immunoterapia presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio e direttore del Centro di Immunoterapie Cellulari presso l’Abramson Cancer Center. “Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie CAR-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza”.
Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di “medicinale orfano”, ed è una delle prime terapie designate come PRIME a ricevere l’approvazione comunitaria; PRIME (PRIority MEdicines) è un programma lanciato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA, European Medicines Agency) al fine di migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e di aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare significativamente la qualità della loro vita.
“Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche2”, ha affermato il Prof. Peter Bader, capo della Division for Stem Cell Transplantation and Immunology e Principal Investigator dello studio ELIANA presso la University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main.
La LLA a cellule B e il DLBCL sono entrambi neoplasie aggressive, caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti. In Europa, la LLA rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini e, per i pazienti che sperimentano recidiva dopo il trattamento standard, la prognosi è scarsa; questo basso tasso di sopravvivenza – nonostante i pazienti si sottopongano a diversi trattamenti, tra i quali chemioterapia, radioterapia, terapia mirata o trapianto di cellule staminali – pone in ulteriore evidenza la necessità di nuove opzioni di trattamento. Il DLBCL – il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso – rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e – per la maggior parte dei pazienti – i tassi di sopravvivenza sono bassi, a causa della non idoneità al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT, autologous stem cell transplant) o del fallimento della chemioterapia di salvataggio e dell’ASCT.
Fonte: Ufficio Stampa OmnicomGroup
“L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche”, ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. “Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna”.
Tisagenlecleucel – una dispersione cellulare per infusione, con dosi variabili da 1,2 x 106 a 6 x 108 cellule T CAR-positive vitali – è un medicinale vivo, prodotto individualmente per ciascun paziente, mediante la riprogrammazione delle cellule del suo stesso sistema immunitario. Tisagenlecleucel è l’unica terapia cellulare CAR-T autorizzata a essere realizzata utilizzando il dominio costimolatorio 4-1BB, il quale è fondamentale per la piena attivazione della terapia, per il miglioramento dell’espansione cellulare e per la persistenza duratura delle cellule che combattono il cancro.
Questa approvazione è basata sulla revisione dei due unici studi clinici registrativi globali con CAR-T – JULIET ed ELIANA – che sono stati condotti su pazienti provenienti da otto Paesi europei. Nel corso di questi studi, tisagenlecleucel ha dimostrato tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare1. Nel 2012, Novartis e l’Università della Pennsylvania (Penn) hanno sottoscritto una collaborazione globale per continuare la ricerca e lo sviluppo (e infine intraprendere la commercializzazione) di terapie cellulari CAR-T – ivi incluso tisagenlecleucel – per il trattamento sperimentale dei tumori. Questa collaborazione tra industria e accademia è stata la prima del suo genere nella ricerca e sviluppo delle terapie CAR-T.
“Quando l’Università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia CAR-T, il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana”, ha dichiarato Carl June, MD, Professore della cattedra Richard W. Vague di Immunoterapia presso il Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio e direttore del Centro di Immunoterapie Cellulari presso l’Abramson Cancer Center. “Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie CAR-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza”.
Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di “medicinale orfano”, ed è una delle prime terapie designate come PRIME a ricevere l’approvazione comunitaria; PRIME (PRIority MEdicines) è un programma lanciato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA, European Medicines Agency) al fine di migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e di aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare significativamente la qualità della loro vita.
“Per i pazienti della UE, la disponibilità di tisagenlecleucel rappresenta un progresso senza precedenti del paradigma terapeutico, e costituisce inoltre una terapia salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche2”, ha affermato il Prof. Peter Bader, capo della Division for Stem Cell Transplantation and Immunology e Principal Investigator dello studio ELIANA presso la University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main.
La LLA a cellule B e il DLBCL sono entrambi neoplasie aggressive, caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti. In Europa, la LLA rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini e, per i pazienti che sperimentano recidiva dopo il trattamento standard, la prognosi è scarsa; questo basso tasso di sopravvivenza – nonostante i pazienti si sottopongano a diversi trattamenti, tra i quali chemioterapia, radioterapia, terapia mirata o trapianto di cellule staminali – pone in ulteriore evidenza la necessità di nuove opzioni di trattamento. Il DLBCL – il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso – rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e – per la maggior parte dei pazienti – i tassi di sopravvivenza sono bassi, a causa della non idoneità al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT, autologous stem cell transplant) o del fallimento della chemioterapia di salvataggio e dell’ASCT.
Fonte: Ufficio Stampa OmnicomGroup
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