«Accogliamo con grande soddisfazione l’adozione del che dà attuazione all’articolo 4 della Legge 193/2023 sull’oblio oncologico. Si tratta di un passaggio atteso e fondamentale per garantire alle persone che hanno affrontato un tumore pari opportunità nell’accesso, nel rientro e nella permanenza nel mondo del lavoro.
Apprezziamo in particolare che il Ministero abbia recepito le osservazioni presentate da FAVO, confermando che la platea dei destinatari delle politiche di inclusione lavorativa comprende non solo i guariti dal cancro, ma anche coloro che, pur senza evidenza attuale di malattia, sono ancora sottoposti a trattamenti adiuvanti o a follow‑up, condizione che non consente di ritenere malate le persone ma non permette ancora di essere dichiarati guariti. È un chiarimento decisivo, da noi fortemente richiesto, che evita discriminazioni e tutela una fascia di lavoratrici e lavoratori oncologici che vivono una condizione di fragilità spesso invisibile. Naturalmente, i malati di cancro continuano a beneficiare delle tutele giuslavoristiche già vigenti.
Positivo anche il riferimento al Piano Oncologico Nazionale e al decreto legislativo 62/2024 sugli accomodamenti ragionevoli, che rafforza l’impianto del provvedimento e lo colloca in una cornice moderna di tutela dei diritti e di inclusione lavorativa.
Con questo decreto, che segue di pochi giorni il provvedimento IVASS per il settore assicurativo, si compie quasi integralmente il percorso di attuazione della Legge 193/2023: manca ormai soltanto il provvedimento del CICR per il settore bancario. Il provvedimento IVASS e il DM Lavoro–Salute danno attuazione alla legge in due ambiti cruciali per il ritorno a una vita piena e dignitosa dei guariti dal cancro, proteggendoli da odiose e inaccettabili discriminazioni. Assicurazioni e lavoro sono stati i motori che hanno permesso di arrivare al riconoscimento effettivo del diritto all’oblio oncologico.
Resta ancora molto da fare per rendere effettivi gli accomodamenti ragionevoli, anche attraverso una maggiore diffusione delle modalità flessibili di lavoro, ma questo decreto rappresenta un passo concreto nella direzione giusta. FAVO continuerà a collaborare con le istituzioni affinché i diritti sanciti sulla carta diventino realtà nella vita quotidiana delle persone che hanno affrontato un tumore.»

• L’anemia è una delle manifestazioni più gravi e colpisce il 40% dei pazienti fin dall’esordio.
• Gli ultimi dati rafforzano il ruolo del momelotinib come opzione terapeutica efficace per i pazienti con mielofibrosi e anemia associata, evidenziando l'importanza di intervenire precocemente proprio sull'anemia per massimizzare i benefici clinici.
 A telecamera appena spenta, si è avvicinata e quasi con pudore ha sussurrato: “mi son dimenticata di dire una cosa importante: riesco di nuovo a tenere in braccio mia nipote. Prima non ce la facevo”. Prima è prima di momelotinib: prima cioè di iniziare la terapia che a Barbara Bincoletto, romana, da poco in pensione, “ha cambiato la vita”, sono parole sue.
In ogni storia c’è un prima e un dopo. Uno spartiacque, bello o brutto che sia. Nel caso della signora Barbara, in cura al Gemelli dalla prof. Elena Rossi, il prima è una storia di malattia pesante: una mielofibrosi diagnosticata nel 2019, controllata all’inizio, ma poi andata via via peggiorando nel corso del tempo. Fino al 2023, quando a scandire il suo tempo sono diventate le trasfusioni. Una ogni 15 giorni, per cercare di riportare i livelli di emoglobina almeno in doppia cifra e far fronte così ad un’anemia che condizionava pesantemente la sua quotidianità.
“Non mi reggevo in piedi – racconta -. Non riuscivo nemmeno rifare il letto o cucinare, per dire. La notte avevo un continuo rimbombo in testa, come se il cuore mi battesse proprio lì: una sensazione bruttissima che mi impediva anche di riposare bene”. Quindici giorni. Due settimane. Era questo il suo orizzonte di programmazione, anche se da programmare c’era ben poco, visto che “non ero più in grado di uscire di casa”. E adesso, nel dirlo, Barbara sorride.
Alla fine di ogni anno tutti noi stiliamo una lista di buoni propositi e ci auguriamo, lo speriamo perlomeno, in qualcosa di buono. “Arrivati agli sgoccioli del 2023 – ero da poco stata inserita in un protocollo con un farmaco innovativo - mi son detta che sarebbe stato bello smetterla con le trasfusioni. Ecco, mi è capitato questo. Speriamo che duri”. Questo, è momelotinib.
“Il dato interessante – interviene la prof. Elena Rossi, Associato di Ematologia, Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, responsabile del Day Hospital di Ematologia del Policlinico Gemelli, che segue la paziente dall’inizio – è che l’esperienza di Barbara è oggi anche quella di Mario, Andrea, Giuseppina e metteteci voi i nomi che volete. Quello che abbiamo raggiunto è una tappa importante. Circa il 40% dei pazienti con mielofibrosi presenta infatti un'anemia da moderata a grave già al momento della diagnosi, ma quasi tutti la svilupperanno nel corso della malattia. Questa condizione richiede cure di supporto aggiuntive, tra cui appunto le trasfusioni. Con momelotinib – prosegue Rossi - siamo riusciti a migliorare i livelli di emoglobina, restituendo loro l’indipendenza, la quotidianità. Ma, come dicevo prima, è una tappa vincente che accogliamo con piacere, consapevoli che la mielofibrosi rimane una malattia grave e che c’è bisogno di proseguire nella ricerca, con soluzioni innovative, che coinvolgono lo stesso momelotinib”.
La mielofibrosi è un tumore del sangue che colpisce il midollo osseo. Tra le neoplasie mieloproliferative philadelfia negative, è considerata quella più aggressiva. In Italia ogni anno si stimano circa 900 nuovi casi e l’incidenza maggiore si registra tra i 60 e i 70 anni, età in cui la maggior parte delle persone è ancora professionalmente attiva.
“Parliamo di una patologia – spiega il prof. Francesco Passamonti, direttore di Struttura Complessa Ematologia del Policlinico di Milano e Ordinario di Ematologia, Università degli Studi di Milano – che può peggiorare più o meno lentamente nell’arco di diversi anni con modalità variabili a seconda del paziente. In genere la fase iniziale consiste in un danno alla struttura del midollo osseo. È detta fase precoce, o pre-fibrotica, poiché non è ancora presente la fibrosi del midollo osseo. Nella fase avanzata, invece, aumenta la fibrosi midollare con le cellule staminali che migrano dal midollo al sangue periferico e si annidano nella milza, fegato e altri organi. Solitamente, quando la malattia si manifesta, sono già presenti le alterazioni cliniche tipiche quali l’anemia, l’ingrossamento della milza e i sintomi sistemici (febbre, sudorazione notturna, calo ponderale). In alcuni casi (circa 10 su 100) la mielofibrosi può evolvere in una patologia più severa: la leucemia mieloide acuta”.
Sono ormai tanti i pazienti italiani in cura con momelotinib, inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'activina A di tipo 1 (ACVR1), primo medicinale autorizzato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi.
“L’unica terapia ad oggi potenzialmente in grado di guarire – aggiunge il prof. Passamonti - è il trapianto di midollo osseo, ma è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni, a causa della complessità e dei rischi ad esso associati. La terapia cardine della mielofibrosi è rappresentata dai JAK inibitori. Rispetto agli altri JAK inibitori già utilizzati, momelotinib, somministrato oralmente una vol ta al giorno ha dimostrato di avere un impatto favorevole sull’anemia oltre che su splenomegalia e sintomi. Momelotinib riduce in modo significativo il carico trasfusionale, risolvendo un grande problema clinico”.
“I nuovi dati presentati all’ultimo congresso europeo di ematologia a Milano – dice ancora la prof. Rossi - hanno evidenziato l'importanza di intervenire precocemente sull'anemia per massimizzare i benefici clinici. In particolare, il raggiungimento di livelli di emoglobina superiori a 10 g/dL è stato associato a una maggiore sopravvivenza globale. Gli studi confermano inoltre un beneficio sulla prognosi del paziente, per quelli che raggiungono un’indipendenza dalle trasfusioni associata o meno al controllo della splenomegalia.
“La storia di Barbara – afferma Elisabetta Campagnoli, direttore medico oncoematologia di GSK - rappresenta ciò per cui lavoriamo ogni giorno: riportare autonomia, dignità e qualità di vita alle persone colpite da malattie ematologiche complesse. In GSK il nostro impegno non è solo sviluppare farmaci efficaci, ma farlo con un approccio centrato sul paziente, che tenga insieme evidenza scientifica, sicurezza e impatto concreto sulla vita quotidiana. Momelotinib è un esempio tangibile di questo approccio. Per questo – conclude Campagnoli - continueremo a investire nella ricerca e nelle collaborazioni con centri clinici e investigatori italiani per approfondire i benefici per i pazienti, ottimizzare i percorsi terapeutici e garantire accesso alle soluzioni più innovative. La nostra priorità rimane la persona: ogni miglioramento nei parametri clinici deve tradursi in un miglioramento della vita di chi convive con la malattia”.

Nello studio TRANSFORM liso-cel ha dimostrato di essere un trattamento efficace, di breve durata perché basta una singola infusione, in grado di garantire una buona qualità di vita e un miglioramento delle possibilità di guarigione. È un passo avanti importante del modo di trattare i linfomi a grandi cellule B. Il tasso di risposta completa ha raggiunto il 74% rispetto al 43% con la terapia standard

 
 Aumentano le possibilità di guarigione per i pazienti colpiti da linfomi. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità della terapia cellulare con CAR-T, lisocabtagene maraleucel (liso-cel), per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma a cellule B ad alto grado (HGBCL), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B), che sono refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea. Nello studio TRANSFORM, che ha coinvolto 184 pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, la sopravvivenza mediana libera da eventi, a un follow-up mediano di 33,9 mesi, ha raggiunto 29,5 mesi con liso-cel rispetto a 2,4 mesi con lo standard di cura, costituito da chemioterapia seguita dal trapianto autologo. La risposta completa ha raggiunto il 74% rispetto al 43%.  A tre anni, la sopravvivenza libera da eventi è stata pari al 46% rispetto al 19%, la sopravvivenza libera da progressione al 51% rispetto al 26,5% e la sopravvivenza globale al 63% rispetto al 52%. I progressi nella cura dei linfomi sono approfonditi oggi a Milano nella conferenza stampa promossa da Bristol Myers Squibb.
In Italia, ogni anno, si stimano circa 15.500 nuovi casi di linfomi (13.300 linfomi non Hodgkin e 2.200 linfomi di Hodgkin). “I linfomi non Hodgkin sono i più frequenti – spiega Paolo Corradini, Professore di Ematologia all’Università degli Studi di Milano e Direttore della Divisione di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo alla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Rappresentano un gruppo eterogeneo di neoplasie del sistema immunitario, che originano dai linfociti di tipo B, T o NK e che possono avere un comportamento indolente o aggressivo. Il rischio di sviluppare la malattia aumenta con l’esposizione a radiazioni ionizzanti o a sostanze chimiche come i pesticidi e quando il sistema immunitario è compromesso”.
“I linfomi – continua il Prof. Corradini - sono patologie curabili e in molti casi guaribili, grazie alla disponibilità di numerose terapie che, negli ultimi anni, hanno cambiato lo scenario del trattamento. Circa il 70% dei pazienti con linfomi aggressivi può guarire e le persone con linfomi indolenti possono ottenere una sopravvivenza libera da malattia molto lunga, fino a 15 anni. Le CAR-T sono ‘chemio-free’, cioè non prevedono l’utilizzo in associazione alla chemioterapia, con importanti vantaggi per i pazienti. Inoltre, nei pazienti refrattari alla chemioterapia, le CAR-T possono determinare guarigione quando le cure tradizionali, come la chemioterapia, il trapianto o la radioterapia, non offrono vantaggi”.
Liso-cel è già disponibile in Italia da giugno 2024 per i pazienti in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. “L’estensione della rimborsabilità di liso-cel da parte di AIFA riguarda i pazienti che presentano recidiva dopo la prima linea. In questo modo, viene anticipato il trattamento con la terapia cellulare – afferma il Prof. Corradini -. Nello studio TRANSFORM, dopo un follow-up mediano di quasi 34 mesi, i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B trattati con liso-cel continuano a mostrare un miglioramento della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza libera da progressione. Non solo. Migliora il tasso di risposta obiettiva, che ha raggiunto l’87% rispetto al 49% con la terapia standard. Il tasso di risposta completa, che in una malattia aggressiva come il linfoma a grandi cellule B è il prerequisito per guarire, è stato pari al 74% rispetto al 43%. Questo aumento della risposta completa nel braccio sperimentale con liso-cel si traduce in un miglioramento della sopravvivenza”.
I linfomi a grandi cellule B rappresentano un terzo dei casi di linfoma non Hodgkin. L’approvazione della rimborsabilità di liso-cel da parte di AIFA riguarda anche pazienti, refrattari o recidivati alla terapia di prima linea, colpiti da linfoma a cellule B ad alto grado, una forma di linfoma non-Hodgkin (NHL) aggressiva e a rapida crescita, da linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, un raro sottotipo di NHL che si presenta sempre più spesso negli adolescenti e nei giovani adulti, e da linfoma follicolare di grado 3B, un’altra forma aggressiva di NHL.
“La terapia CAR-T consiste in una modifica genetica dei linfociti T del paziente, che vengono indotti ad eliminare le cellule neoplastiche una volta reinfusi – sottolinea il Prof. Corradini -. Nello studio TRANSFORM, liso-cel ha dimostrato di essere un trattamento efficace, di breve durata perché basta una singola infusione, in grado di garantire una buona qualità di vita e un miglioramento delle possibilità di cura. Siamo di fronte a un passo avanti importante del modo di trattare i linfomi a grandi cellule B, quando sono refrattari all’esordio o ricadono precocemente”.
“I rilevanti progressi compiuti negli ultimi anni nella cura delle neoplasie del sangue, come l’impiego delle terapie CAR-T, hanno profondamente cambiato il percorso terapeutico di molti pazienti, aprendo nuove prospettive anche per chi fino a poco tempo fa aveva opzioni limitate – afferma Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma) -. In questo scenario in rapida evoluzione, è fondamentale che i pazienti non si sentano soli e possano contare su una presa in carico che vada oltre l’aspetto strettamente clinico. I bisogni dei pazienti con linfoma sono complessi e riguardano anche il supporto psicologico, l’accesso a informazioni mediche corrette e certificate, l’orientamento nei percorsi di cura e l’assistenza costante durante tutte le fasi della malattia. AIL è da sempre impegnata a rispondere a queste esigenze, sensibilizzando e informando cittadini, pazienti e caregiver e offrendo un supporto concreto attraverso la rete dei volontari, più di 17.000 in tutta Italia, e delle Case alloggio AIL, che permettono ai malati e alle loro famiglie di affrontare le cure con maggiore serenità, vicino ai Centri Ematologici. Accompagnare i pazienti prima, durante e dopo le terapie significa contribuire in modo significativo al miglioramento della loro qualità di vita”.
I dati relativi all’efficacia di liso-cel in seconda linea, emersi dallo studio registrativo TRANSFORM, sono stati confermati anche da evidenze di ‘real life’, cioè dalla pratica clinica quotidiana. “Uno studio ha paragonato liso-cel con altre CAR-T disponibili – continua il Prof. Corradini -. Liso-cel ha dimostrato un’efficacia paragonabile alle altre terapie cellulari, ma il profilo di tollerabilità è stato migliore. Questo può tradursi in una riduzione delle ospedalizzazioni e dei posti letto occupati, con ricadute positive sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale”.
“Siamo orgogliosi dell’importante traguardo raggiunto con l’estensione della rimborsabilità di liso-cel, che consentirà ai pazienti di accedere a questa terapia CAR-T anche nelle linee più precoci - conclude Alessandro Bigagli, Senior Medical Head, Bristol Myers Squibb, Italia -. AIFA ha, inoltre, riconosciuto a liso-cel lo status di farmaco innovativo, attribuito sulla base di tre criteri fondamentali: bisogno terapeutico, vantaggio clinico aggiunto e solidità delle evidenze. Questo riconoscimento garantisce l’accesso immediato alla rimborsabilità e l’inserimento automatico nei prontuari terapeutici regionali. Siamo stati pionieri nelle terapie cellulari e continuiamo a trasformare lo scenario terapeutico in ematologia, sviluppando soluzioni che rappresentano un vero cambio di paradigma. Oggi siamo impegnati, infatti, nello sviluppo della seconda generazione di CAR-T autologhe, prodotte direttamente nel paziente senza necessità di estrazione e ingegnerizzazione in laboratorio, e sono in corso studi anche sulle CAR-T allogeniche, ottenute da donatori sani o da cellule staminali pluripotenti. Queste innovazioni ci consentiranno di accelerare i tempi di produzione, migliorare efficacia e tollerabilità delle cure, offrendo nuove opportunità a un numero sempre maggiore di pazienti”. 

 Da qualche giorno i pazienti della Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS possono accedere a un test innovativo di biopsia liquida direttamente in ospedale, senza necessità di inviare i campioni presso hub europei o oltre-oceano, riducendo in modo significativo i tempi di refertazione e quindi l’attesa di risultati cruciali ai fini delle decisioni terapeutiche. Nel corso del 2026 la piattaforma sarà accessibile anche ad altri ospedali, IRCCS e reti territoriali, attraverso un programma di service dedicato. Il Gemelli potrà quindi servire il Paese supportando i percorsi oncologici, integrando diagnosi molecolari basate su questa tecnologia con procedure standardizzate, valutazioni clinico-scientifiche e un modello organizzativo di riferimento nazionale.
 
“È un traguardo molto importante per noi - sottolinea il Direttore Generale della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Daniele Piacentini - reso possibile grazie a una combinazione virtuosa di investimenti strategici, partnership industriali e donazioni filantropiche, come quelle raccolte nell’ultima Charity Dinner del Gemelli. Tutto ciò ci ha consentito l’acquisizione di nuove tecnologie e la formazione del personale a queste nuove expertise. Siamo davvero grati a tutti coloro che hanno scelto di sostenere un progetto ad alto impatto sociale, scientifico e clinico come FPG 360”.
 
“Questa collaborazione tra sanità pubblica e innovazione privata consente un accesso più ampio al profiling del cancro tramite analisi del sangue e alle informazioni genomiche - dichiara Helmy Eltoukhy, presidente e co-CEO di Guardant Health -. Portare la nostra tecnologia di biopsia liquida in uno dei principali centri oncologici europei rappresenta un ulteriore passo nella nostra missione di aiutare i clinici di tutto il mondo a creare piani di trattamento più personalizzati e migliorare gli esiti terapeutici.»”.
 
“Il Technology Transfer - spiega il professor Antonio Gasbarrini, Direttore Scientifico dell'IRCCS Gemelli e Ordinario di Medicina Interna dell'Università Cattolica del Sacro Cuore - consiste nell’acquisizione della capacità di svolgere procedure, normalmente effettuate in ambito industriale. In questo caso, il nostro laboratorio di genomica, diretto dal dottor Angelo Minucci, ha dovuto apprendere tutti i passaggi per realizzare un test di biopsia liquida di nuova generazione (ovvero l’analisi del DNA tumorale circolante o ctDNA) esattamente come lo farebbe il laboratorio centrale industriale di Palo Alto di Guardant Health, l’azienda con la quale un anno fa abbiamo siglato un accordo. Questo significa che da adesso possiamo effettuare in house questi esami, senza doverli inviare a un laboratorio centrale all’estero, con un notevole risparmio di tempo. Fino alla fine dell’anno il nostro laboratorio processerà solo gli esami interni, mentre nel corso del 2026 ci apriremo anche a richieste provenienti da altri ospedali. Con la prospettiva ulteriore di diventare nell’arco dei prossimi anni un hub per tutto il Centro-Sud Europa, insieme a un laboratorio analogo al nostro, situato presso l’Ospedale Val d’Hebron/VHIO di Barcellona e al Royal Marsden Hospital di Londra, gli unici centri che hanno completato questo processo di acquisizione del Technology Transfer nella regione europea”.
 
“Quello di Guardant Health è uno dei test di biopsia liquida più precisi sul mercato e questo evita ad esempio il ‘doppio test’, cioè di doverlo ripetere per confermare i risultati – spiega il professor Giampaolo Tortora, Ordinario di Oncologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore del Comprehensive Cancer Center del Gemelli -. Farlo ‘in casa’ inoltre ci consente di accorciare i tempi diagnostici. Un dato non trascurabile perché quell’attesa ha un costo enorme, in termini di ansia del paziente, di opportunità terapeutiche e di progressione della malattia. Siamo infine orgogliosi del fatto che la Guardant abbia scelto il Gemelli per questo Technology Transfer, essendo noi uno dei centri oncologici più grandi d’Europa (seguiamo quasi 65.000 pazienti oncologici l’anno) e questo costituisce un vantaggio per le possibilità di espansione del test”. 
 
 
Cosa si può fare oggi con la biopsia liquida FPG360 in uso al Gemelli. “Questo test - spiega la dottoressa Camilla Nero, Ricercatrice in Ginecologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Responsabile della UOS Open Innovation presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS - è, per il momento, destinato allo studio della malattia oncologica solida avanzata o metastatica. Il nostro Servizio Sanitario Nazionale, attualmente, ne rimborsa tre indicazioni: la prima riguarda la mancanza di tessuto tumorale adeguato a effettuare l’analisi genomica; in assenza di tessuto sul quale eseguire l’analisi molecolare, che rimane il golden standard, la biopsia liquida può essere utilizzata in alternativa. La seconda indicazione è l’individuazione della mutazione ERS1 in caso di progressione del tumore della mammella in corso di terapia ormonale; la terza è lo studio delle mutazioni EGFR nel tumore del polmone. In questa fase, la biopsia liquida, limitatamente a queste tre indicazioni, viene eseguita per valutare la possibilità di prescrivere terapie oncologiche target”.
 
“Al Gemelli - ricorda il professor Andrea Urbani, Ordinario di Biochimica Clinica e Biologia Molecolare Clinica all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOC Chimica, Biochimica e Biologia Molecolare Clinica del Gemelli - l’attività scientifica nelle scienze ‘omiche’ (dalla genomica alla proteomica) alimenta percorsi di innovazione clinica e costruisce infrastrutture che abilitano tecnologie emergenti in oncologia. Nel corso del XIX Congresso Internazionale della Società Italiana di Proteomica (ItPA), che abbiamo di recente ospitato presso il nostro Auditorium, abbiamo affidato la lettura di apertura alla professoressa Catherine Alix-Panabières, tra le più grandi esperte di biopsia liquida nel mondo e co-autrice del termine stesso (comparso per la prima volta in una review del 2010 pubblicata su Trends in Molecular Medicine) insieme a Klaus Pantel. La sua presenza sottolinea la continuità tra la visione pionieristica del concetto di ‘liquid biopsy’ e la sua maturità clinica: oggi, l’evoluzione di questi studi pionieristici entra concretamente nel percorso assistenziale del Gemelli, diventando un pilastro della diagnostica molecolare per i pazienti oncologici italiani. Portare innovazione diagnostica rappresenta inoltre un importante tassello nella formazione dei nostri studenti che presso il campus di Roma dell’Università Cattolica vengono continuamente esposti all’evoluzione del settore biomedico”.
 

Finora conosciuto solo come target molecolare nei processi degenerativi, l’enzima JNK3 è stato ora identificato anche nel plasma come indicatore del danno neuronale, aprendo così la strada a nuove applicazioni diagnostiche e cliniche. La ricerca, pubblicata su Nature Parkinson’s Disease, è coordinata dalla Prof.ssa Tiziana Borsello, docente dell’Università Statale di Milano, responsabile del laboratorio Morte neuronale e neuroprotezione all’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e fondatrice della spin-off dell’Università di Milano PepTiDa, ed è frutto di una collaborazione interdisciplinare con il Prof. Domenico Raimondo della Sapienza Università di Roma, la Prof.ssa Mariaelena Repici dell’Università di Aston UK, il Dr. Nunzio Perta dell’Università Politecnica delle Marche e del Mario Negri IRCCS e la Prof.ssa Giorgia Melli, dell’Università della Svizzera Italiana.
“Questi risultati rappresentano una svolta nella comprensione del Parkinson e delle malattie neurodegenerative. JNK3, conosciuta finora come un target molecolare cruciale nei processi degenerativi, emerge oggi come un nuovo biomarcatore, in grado di guidare la diagnosi precoce, monitorare l’evoluzione della malattia e potenzialmente aprire nuove strade terapeutiche”, spiega Tiziana Borsello - Professoressa del dipartimento di Scienze farmacologiche e biomolecolari Rodolfo Paoletti della Statale e responsabile del laboratorio morte neuronale e neuroprotezione all’Istituto Mario Negri -, il cui gruppo di ricerca è stato tra i primi a ipotizzare che JNK3 potesse rappresentare non solo un bersaglio terapeutico, ma anche un segnale tangibile della disfunzione neuronale.
Questa intuizione ha preso forma concreta grazie alla collaborazione con il gruppo della professoressa Melli, che ha fornito una coorte di pazienti attentamente selezionata per testare l’ipotesi in ambito clinico, riuscendo a traslare per la prima volta la biologia di JNK3 dalla ricerca di laboratorio alla ricerca clinica, e costruendo quindi una relazione tra sperimentazione scientifica e applicazioni mediche concrete. 
Il lavoro sinergico dell’intero team ha consentito di contribuire ad una visione più completa dei meccanismi patologici coinvolti nelle malattie neurologiche degenerative: JNK3 emerge infatti come un nuovo biomarcatore ematico associato alla neurodegenerazione, mostra alta specificità nel distinguere pazienti con Parkinson da soggetti sani, è rilevabile tramite un semplice prelievo di sangue ed è quindi potenzialmente utile per la diagnosi precoce, la stratificazione dei pazienti e la selezione dei pazienti per trial clinici.
“Questa scoperta si inserisce in una visione più ampia: comprendere come vie di risposta allo stress, disfunzione e vulnerabilità neuronale si intreccino nelle diverse malattie del cervello siano esse croniche come il Parkinson e l’Alzheimer, che acute come l’ischemia cerebrale” aggiunge il professor Domenico Raimondo della Sapienza.
“Biomarcatori come JNK3, insieme a strategie terapeutiche innovative, permetteranno di accelerare la traduzione clinica e di aprire la strada a una medicina realmente personalizzata per i pazienti affetti da malattie del cervello, per accelerare la translazione di terapie innovative abbiamo fondato PepTiDa, start-up innovativa e spin-off dell’Università di Milano” conclude Tiziana Borsello.

Non tutti i pazienti con disturbo cognitivo lieve (Mild Cognitive Impairment, MCI, una condizione intermedia tra il normale invecchiamento cerebrale e la demenza) sviluppano una demenza: alcuni, pur presentando numerosi fattori di rischio biologico e alterazioni di specifici biomarcatori, mostrano una sorprendente capacità di resistenza alla progressione della malattia.
Il dato emerso non rappresenta una novità assoluta ed è in linea con quanto confermato da un gruppo di ricercatori italiani che ha tuttavia sviluppato un approccio particolarmente innovativo. I risultati sono descritti nell’articolo “Electroencephalography-based signatures of cognitive resilience in individuals with stable mild cognitive impairment despite carrying a high-risk for dementia” pubblicato sulla prestigiosa rivista statunitense Alzheimer’s & Dementia.
Lo studio, il cui primo autore è Chiara Pappalettera ingegnere biomedico e ricercatrice dell’IRCCS San Raffaele di Roma, si inserisce nell’ambito del progetto INTERCEPTOR, un ampio programma di ricerca avviato nel 2018 e finanziato dal Ministero della Salute e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), dedicato all’identificazione precoce dei meccanismi che conducono allo sviluppo delle demenze.
“La ricerca” spiega il prof. Paolo Maria Rossini, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze dell’Istituto romano, responsabile di Interceptor e dello studio, “ha coinvolto 351 soggetti con disturbo cognitivo lieve, seguiti per tre anni”. Al momento dell’arruolamento i partecipanti sono stati sottoposti a una valutazione estremamente approfondita: biomarcatori liquorali e plasmatici (amiloide e tau), genetica (APOE), neuroimmagini (risonanza magnetica e PET), elettroencefalogramma con studio della connettività cerebrale, oltre a test neuropsicologici e valutazioni cliniche complete.
Al termine del follow-up circa un terzo dei pazienti ha sviluppato una forma di demenza, il 22% una forma clinicamente riconducibile alla malattia di Alzheimer. Una quota significativa di soggetti, oltre il 52% di quelli con 2 importanti biomarcatori di rischio alterati (il volume dell'ippocampo misurato con la risonanza e la PET), non ha tuttavia mostrato alcuna progressione verso la demenza al termine dei 3 anni di follow-up.
“È stato a questo punto che ci siamo posti la domanda cruciale”, prosegue Rossini, “come mai soggetti con disturbo cognitivo lieve, quindi già a rischio, e con biomarcatori alterati come la PET e la volumetria dell'ippocampo non sviluppano la malattia?”.
Per dare una prima risposta i ricercatori hanno confrontato l’elettroencefalogramma dei pazienti che hanno sviluppato demenza con quello dei soggetti rimasti clinicamente stabili, definiti “stabili resilienti”. L’analisi della connettività cerebrale (un metodo avanzatissimo di analisi del segnale elettroencefalografico) ha messo in evidenza pattern EEG distintivi nei soggetti resilienti.
“Abbiamo osservato una maggiore capacità di sincronizzazione e di connessione dei lobi frontali per specifici ritmi cerebrali, come se queste aree fossero fortemente interconnesse tra loro”, spiega Rossini, “inoltre abbiamo riscontrato differenze significative nel rapporto tra ritmo alfa e ritmo delta, in particolare a livello del lobo temporale destro. Il ritmo alfa è tipico del cervello vigile e rilassato, mentre il delta è più rappresentativo delle fasi di sonno profondo”.
Secondo i ricercatori, queste caratteristiche neurofisiologiche rappresentano veri e propri segni di resilienza cerebrale, meccanismi che consentono al cervello di compensare il danno potenziale associato ai fattori di rischio biologici, mantenendo più a lungo le funzioni cognitive.
“Lo studio dei fattori di resilienza rappresenta un approccio nuovo e strategico”, conclude Rossini, “non si tratta solo di ridurre il rischio, ma di identificare e potenziare ciò che rende il cervello capace di resistere. In futuro, questi meccanismi potrebbero diventare un target terapeutico, con l’obiettivo di rafforzare la resilienza cerebrale e preservare l’autonomia delle persone il più a lungo possibile”.
La ricerca propone così una nuova visione delle malattie neurodegenerative, non più considerate esclusivamente come l’esito inevitabile dell’accumulo di fattori di rischio, ma come il risultato di un equilibrio dinamico tra rischio e resilienza. Una prospettiva che apre la strada a nuovi strumenti diagnostici, a strategie di prevenzione più mirate e a percorsi di cura sempre più personalizzati.

CUORE NUOVO A NATALE: DOPPIO TRAPIANTO AL BAMBINO GESÙ PER DUE CADIOPATICI DI 6 E 8 ANNI
Operati tra il 18 e il 20 dicembre, i due bambini sono stati risvegliati il 24 dicembre e hanno potuto passare il Natale con le rispettive famiglie
 
Due bambini, di 6 e 8 anni, hanno ricevuto il regalo più importante e atteso: un cuore nuovo. Marco e Andrea (nomi di fantasia) sono stati infatti trapiantati di cuore il 18 e il 20 dicembre all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e hanno potuto così trascorrere il Natale con le rispettive famiglie. «Ma qui da me Babbo Natale non ci viene?» ha chiesto poco dopo il risveglio Marco, 6 anni, affetto da una cardiomiopatia restrittiva e in attesa di un cuore dal mese di ottobre. Andrea, di 8 anni, ha invece una cardiopatia congenita complessa già sottoposta ad intervento correttivo ed era in attesa di trapianto da un anno e mezzo.
 
La condizione clinica di Andrea era particolarmente complessa. A causa della sua patologia e dei precedenti interventi aveva infatti sviluppato una sensibilizzazione continua del sistema immunitario che rendeva impossibile il trapianto. Per “disattivare” temporaneamente questa iperimmunità, è stato utilizzato per la prima volta in campo pediatrico un nuovo farmaco che agisce sulle cellule della memoria immunitaria abbassando il numero di anticorpi e consentendo così il trapianto di cuore. Sia Marco che Andrea sono stati risvegliati la vigilia di Natale e hanno potuto così passare il giorno di Natale con i loro genitori.
 
I trapianti sono stati realizzati rispettivamente da due differenti equipe cardiochirurgiche guidate dal dottor Lorenzo Galletti e dal dottor Adriano Carotti. I due bambini, seguiti presso il nostro ospedale dalla dottoressa Rachele Adorisio, sono entrambi ricoverati presso l’unità di Anestesia e Rianimazione Cardiochirurgica guidata dal dottor Luca Di Chiara

In occasione della Giornata Mondiale contro l’AIDS, che si celebra ogni anno il 1° dicembre, parte la campagna di sensibilizzazione “Choose You = La scelta sei Tu” di Gilead Sciences, rivolta alle persone che vivono con HIV

• In Italia nel 2024 ci sono stati 2.379 nuovi casi, un numero in aumento rispetto agli anni precedenti ed è per questo che è necessario continuare a promuovere le attività di prevenzione e di accesso immediato alle cure

• La campagna “Choose You = La scelta sei Tu” è promossa da Gilead Sciences con il patrocinio di 17 Associazioni di pazienti

 In occasione della Giornata Mondiale contro l'AIDS, Gilead Sciences annuncia il lancio di “Choose You = La scelta sei Tu”, la nuova campagna di sensibilizzazione rivolta alle persone con HIV per promuovere una salute e un benessere a lungo termine. Vivere con l’HIV oggi non significa rinunciare alla qualità della propria vita, ma scegliere di ascoltarsi, prendersi cura di sé e guardare al futuro con fiducia. Il primo passo è parlarne con il medico, e iniziare subito il trattamento, così da raggiungere il prima possibile la soppressione della carica virale e la non trasmissibilità del virus.
L'HIV è ancora oggi una sfida sanitaria globale. Secondo i dati più recenti, si stima siano oltre 40 milioni le persone che vivono con HIV nel mondo.1 In Italia, le nuove diagnosi hanno registrato un trend in aumento rispetto agli anni precedenti, con 2.379 nuovi casi nel 2024,2 mantenendo alta l'attenzione sulla necessità di prevenzione, screening ma anche di accesso immediato alle cure e di miglioramento della qualità di vita di chi vive con l’infezione.
Oggi i progressi nel campo terapeutico hanno permesso di trasformare la gestione dell’HIV. Grazie alle terapie antiretrovirali (ART), le persone con questa infezione possono condurre una vita lunga e in salute, con un’aspettativa di vita equiparabile alla popolazione generale. Ma c’è ancora molto lavoro da fare per abbattere la disinformazione, lo stigma e l’autostigma che ancora circondano l’HIV.
Un traguardo fondamentale è rappresentato dal principio scientifico di U=U (Undetectable = Untransmittable, ovvero Non rilevabile = Non trasmissibile), secondo il quale, assumere la terapia seguendo lo schema terapeutico prescritto, consente di ridurre la quantità di virus nel sangue fino a raggiungere livelli non rilevabili dai test di laboratorio e quindi di non trasmetterlo ad altri.
"U=U è la dimostrazione scientifica che la terapia non è solo un salvavita, ma uno strumento potentissimo di salute pubblica e di destigmatizzazione. Le persone con carica virale stabilmente soppressa possono vivere pienamente le proprie relazioni sociali e personali, senza il timore di trasmettere il virus. Questa certezza permette alle persone con HIV di guardare al proprio futuro con fiducia, senza rinunciare a sé stessi e alle proprie aspirazioni" – dichiara Viviana Rizzo, Infettivologa dell’Azienda Ospedaliera dei Colli - PO D. Cotugno di Napoli.
Con l'aumentare dell'aspettativa di vita, le esigenze delle persone con HIV sono cambiate. L'attenzione si è spostata sulla gestione delle comorbilità legate all'età e all'infiammazione cronica, e sul benessere psicologico, fisico ed emotivo. L'obiettivo non è più solo tenere sotto controllo il virus, ma garantire una buona qualità di vita nel lungo termine.
 
"Oggi, trattare l'HIV significa prendersi cura della persona nella sua totalità. È fondamentale che il dialogo medico e paziente sia continuo e aperto, non solo sulle necessità cliniche ma anche sulle esigenze personali. Questo consente di affrontare tempestivamente qualsiasi aspetto che possa influire sull’efficacia dei trattamenti o sul benessere complessivo della persona, garantendo un percorso terapeutico su misura, capace di assicurare una buona qualità di vita e di porre sempre il paziente al centro dell’attenzione clinica” – spiega Davide Moschese, Infettivologo dell’ASST Fatebenefratelli Sacco di Milano.
La campagna “Choose You = La scelta sei Tu” - promossa da Gilead Sciences con il patrocinio di 17 Associazioni di pazienti italiane - nasce proprio da questa consapevolezza. Attraverso le storie di persone con HIV che hanno scelto di mettere al centro i propri bisogni, sogni e obiettivi (Choose You = La scelta sei Tu), la campagna vuole ispirare, informare e promuovere un dialogo aperto con il medico, offrendo strumenti concreti per proteggersi, stare bene e vivere una vita piena. Sul sito www.chooseyouhiv.it sono disponibili materiali informativi e i video dei protagonisti della campagna che hanno deciso di raccontarsi per ispirare con la propria storia chi vive con questa infezione.
“Io scelgo la mia famiglia. Scelgo il mio lavoro. Scelgo gli amici. Io scelgo la vita che mi sto costruendo”.
“Riuscire a parlare del fatto che avessi l’HIV con i miei amici, e non solo, mi ha piano piano liberato da questo peso. È stato davvero, davvero liberatorio”.
“Io scelgo di non avere vergogna, perché non c’è da avere vergogna. Alla fine, è un virus”.
“La mia personale storia è molto legata all’associazione che ho fondato. È stato un modo per crescere per aiutarmi, e se è stato importante per me forse può essere importante anche per altri”.
Sono le dichiarazioni di Daria, Salvio, Nicoletta e Sandro, i quattro protagonisti della campagna che hanno condiviso le loro esperienze di vita, dimostrando che è possibile non solo vivere con il virus, ma scegliere di diventare protagonisti della propria storia.
“Choose You = La scelta sei Tu” è una campagna globale creata insieme alle Associazioni Pazienti di tutto il mondo per fornire alle persone che vivono con HIV gli strumenti informativi per affrontare con consapevolezza un percorso di miglioramento della propria qualità di vita e costruire un futuro di salute e benessere.
 
 

Casi di botulismo in Calabria e Sardegna
Carlo Locatelli, Direttore del Centro Antiveleni Maugeri Pavia: “Nessun allarme, ma attenzione alla preparazione delle conserve domestiche”
In relazione ai recenti casi di sospetta intossicazione da botulino in Calabria e Sardegna, il prof. Carlo Alessandro Locatelli, Direttore del Centro Antiveleni Maugeri Pavia spiega che “È una malattia rara: in Italia si registrano circa 40 casi l’anno di intossicazione da botulino, un numero stabile da tempo e nella maggior parte dei casi dovuti a contaminazione di conserve casalinghe. I casi emersi in questi giorni appartengo a due cluster diversi. Nel primo evento avvenuto in Sardegna il cibo responsabile è stato identificato e si tratta di una salsa industriale. Il Ministero ha già diramato le allerte del caso attraverso le procedure che in Italia sono molto efficienti. Per il secondo evento in Calabria sono tuttora in corso analisi anche se tutti i pazienti hanno in comune un cibo consumato in un esercizio pubblico. I cibi vengono contaminati dalla tossina che il Clostridium botulinum produce in particolari condizioni”.
Il botulismo, infatti, è un’intossicazione causata dalla tossina prodotta dal Clostridium botulinum, il veleno più potente conosciuto. I sintomi più comuni sono annebbiamento e sdoppiamento della vista (diplopia), dilatazione delle pupille (midriasi bilaterale), difficoltà a mantenere aperte le palpebre (ptosi), difficoltà nell’articolazione della parola (disartria), difficoltà di deglutizione, secchezza della bocca e delle fauci (xerostomia), stipsi. Nei casi più gravi può verificarsi una graduale perdita di forza nei muscoli di braccia, gambe e in quelli coinvolti nella respirazione, fino ad arrivare alla paralisi dei muscoli respiratori e rendere necessaria l’intubazione. I sintomi neurologici possono essere preceduti da manifestazioni gastroenteriche e compaiono con una latenza variabile da 6 ore a 7 giorni dall’ingestione del cibo contaminato. Se non sopravvengono complicanze, la malattia è reversibile anche se nei casi più gravi il recupero può essere molto lento.
“La tossina botulinica non si vede e spesso non altera il sapore dei cibi. L’antidoto è efficace nella fase iniziale dell’intossicazione, quando la tossina è ancora circolante. Mentre successivamente la tossina si lega ai nervi e il recupero è difficile e molto lento. La prevenzione è quindi fondamentale: sterilizzazione accurata, rispetto delle linee guida del Ministero della Salute e mai dare miele o conserve casalinghe ai bambini sotto l’anno” ricorda Locatelli.
Il sistema di controllo alimentare in Italia è tra i più rapidi ed efficaci in Europa, con ritiri immediati dei lotti contaminati e verifiche capillari nei locali pubblici. In seguito a quanto verificatosi in Calabria e Sardegna, sono state distribuite dosi di antidoto verso gli ospedali che potrebbero essere interessati da altri casi.
 
 
Come prevenire il botulismo? Seguire le linee guida (reperibili in rete) e di igiene per la preparazione dei cibi e delle conserve fatte in casa elaborate dal Centro Nazionale di Riferimento per il Botulismo dell’Istituto Superiore di Sanità in collaborazione con il Ministero della Salute, l’Università degli Studi di Teramo e il Centro Antiveleni Maugeri Pavia.
I sintomi a cui prestare attenzione. Se si ha il sospetto di aver ingerito cibo contaminato è bene monitorare eventuali sintomi quali annebbiamento e sdoppiamento della vista (diplopia), dilatazione delle pupille (midriasi bilaterale), difficoltà a mantenere aperte le palpebre (ptosi), difficoltà nell’articolazione della parola (disartria), difficoltà di deglutizione, secchezza della bocca e delle fauci (xerostomia), stipsi. I sintomi iniziali sono molto aspecifici e comuni: è pertanto importante sottoporsi ad un accurato esame clinico da parte di un medico.
Cosa fare in caso di sospetta ingestione di cibo contaminato? Recarsi al Pronto Soccorso più vicino o per le prime informazioni è possibile rivolgersi al Centro Antiveleni Maugeri Pavia al numero 0382 24444 (h24 – 7/7)

Recupera la vista un giovane 38enne con la sindrome di Usher di tipo 1B, una rara malattia genetica che si manifesta con cecità e sordità, sottoposto per la prima volta al mondo a un’innovativa terapia genica presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”. A un anno dall’intervento, realizzato a luglio 2024, la vista è stata recuperata da vicino e da lontano, anche in condizioni di scarsa luminosità. Si tratta della prima dimostrazione dell’efficacia clinica della nuova terapia genica, che nell’istituto partenopeo è stata applicata tra ottobre 2024 e aprile 2025 ad altri 7 pazienti, confermandone tollerabilità e sicurezza. Napoli è il centro capofila della sperimentazione, l’unico al mondo presso cui sono stati avviati i trattamenti per testare l’efficacia di questo nuovo approccio.
 
 “Ho accettato di essere il primo paziente, non solo per me, ma per tutti quelli che vivono le mie stesse difficoltà. Prima della terapia genica tutto era confuso, indistinto. Ora riesco a uscire la sera da solo, riconosco i colleghi, le forme degli oggetti, leggo i sottotitoli in TV anche da lontano, vedo le corsie del magazzino dove lavoro senza inciampare. Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere”. Questo è il commento del primo paziente al mondo trattato con un’innovativa terapia genica per una rara malattia ereditaria della retina associata a sordità e cecità progressiva. Il 38enne italiano, operato a luglio scorso presso la Clinica Oculistica dell’Università della Campania “Luigi Vanvitelli”, a distanza di un anno non è più ipovedente ed è riemerso dal buio. Aveva una vista inferiore a un decimo e oggi non vede più il mondo come se lo osservasse dal buco della serratura, ma riesce a percepire anche i contorni del campo visivo. Un risultato straordinario ottenuto grazie a un’innovativa modalità di terapia genica messa a punto dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli (TIGEM) che è stata impiegata anche su altri 7 pazienti italiani, trattati anch’essi nel centro partenopeo, tra ottobre 2024 e aprile 2025. I dati preliminari di questi 7 casi, confermano tollerabilità e sicurezza dell’approccio e a essi si stanno per aggiungere ulteriori 7 pazienti che saranno operati a breve. 
 
“L’intervento di terapia genica non è, in sé, particolarmente complesso – spiega Francesca Simonelli, Ordinaria di Oftalmologia, Direttrice della Clinica Oculistica e Responsabile del Centro di Terapie Avanzate Oculari dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” - Si svolge in anestesia generale e prevede di iniettare nello spazio al di sotto della retina due vettori virali distinti, che trasportano ciascuno metà dell’informazione genetica necessaria per produrre la proteina che manca nei pazienti. Il recupero dall’intervento è rapido e l’effetto sull’acuità visiva è visibile già dopo pochi giorni: a due settimane di distanza, per esempio, il primo paziente trattato mostrava già un miglioramento della capacità visiva e a un mese era in grado di vedere meglio anche in condizioni di scarsa luminosità. A oggi, di fatto, gli è stata restituita la vista”. 
 
Il primo paziente è stato trattato con la dose più bassa prevista nello studio internazionale di fase I/II LUCE-1, sponsorizzato da AAVantgarde Bio, azienda biotecnologica nata nel 2021 come spin-off dell’Istituto della Fondazione Telethon. Lo studio coinvolge, oltre all’Università della Campania Luigi Vanvitelli, il Moorsfield Eye Hospital e la The Retina Clinic di Londra. La clinica partenopea a oggi è l’unica al mondo ad avere iniziato i trattamenti, intervenendo anche su altri 7 pazienti con sindrome di Usher di tipo 1B che sono stati trattati per metà con la dose più bassa di terapia genica, per metà con una dose intermedia. A breve saranno coinvolti nella sperimentazione altri 7 pazienti, nei quali sarà testato anche un terzo dosaggio più elevato. “I dati preliminari raccolti sugli altri 7 pazienti trattati finora, confermano la sicurezza e tollerabilità della terapia genica – aggiunge Simonelli -. Non si sono registrati eventi avversi seri a nessuna delle due dosi testate e l’infiammazione oculare osservata in alcuni pazienti è poco frequente, limitata e si risolve con una terapia a base di corticosteroidi. Questi risultati molto incoraggianti costituiscono una speranza per tanti pazienti con malattie retiniche ereditarie. Il nuovo metodo, frutto della ricerca italiana, potrà aiutare a recuperare o preservare la funzione visiva di chi soffre della sindrome di Usher di tipo 1B, ma anche di pazienti con altre patologie ereditarie dell’occhio che dipendono da difetti in geni che finora non potevano essere trasferiti attraverso le procedure standard di terapia genica”.
 
 
LA NUOVA TERAPIA GENICA
 
“L’innovativo trattamento che ha permesso un importante recupero della vista in questo giovane uomo, che oggi ci ha portato la sua testimonianza, è frutto di oltre dieci anni di ricerca condotta al TIGEM grazie al costante supporto della Fondazione Telethon - commenta Alberto Auricchio, direttore del TIGEM e della ricerca di AAVantgarde Bio, oltre che professore ordinario di Genetica medica all’Università Federico II di Napoli. La terapia genica è oggi una realtà terapeutica per diverse malattie, ma ci sono ancora degli ostacoli che ne limitano l’applicazione: tra questi c’è la capienza limitata dei vettori virali, i virus modificati utilizzati per trasferire nelle cellule dei pazienti versioni corrette dei geni responsabili delle loro patologie. Nel nostro istituto abbiamo sviluppato l’innovativa piattaforma che consente di superare questo limite tecnico e di poter applicare la terapia genica anche in malattie che dipendono da geni troppo ‘grandi’ per essere inseriti nei vettori attuali. Una volta iniettati nella cellula, questi vettori contenenti ciascuno metà delle istruzioni per la proteina terapeutica consentono di produrla nella sua forma completa e funzionante. Oggi celebriamo i primi risultati positivi per la sindrome di Usher di tipo 1B: l’auspicio è di poterli presto replicare anche in altre malattie oculari ereditarie dovute a geni troppo grandi, offrendo così un’opportunità di cura laddove finora era preclusa”.
 
 
LA SINDROME DI USHER
 
La sindrome di Usher di tipo 1B è una malattia ereditaria rara, che si stima colpisca circa 20.000 persone tra Stati Uniti ed Europa. È provocata da mutazioni del gene MYO7A e si manifesta con sordità alla nascita, disfunzioni vestibolari e con la perdita progressiva della vista nei primi dieci anni di vita, a causa dello sviluppo di una retinite pigmentosa. “Mentre è possibile trattare la sordità, non esistono terapie che possano curare la Retinite pigmentosa. La terapia genica, con cui si trasferiscono nei pazienti versioni corrette dei geni responsabili della loro malattia, è una possibilità di intervento ma finora nella sindrome di Usher di tipo 1B era impraticabile a causa delle caratteristiche del gene MYO7A, troppo grande per essere trasferito con uno dei vettori virali usati oggi per correggere i difetti genetici oculari”, riferisce Simonelli.
 
“La Sindrome di Usher rappresenta una delle sfide più complesse della medicina moderna. Grazie al talento, alla competenza e alla collaborazione virtuosa tra Istituzioni, mondo accademico, ricerca e territorio, oggi celebriamo con orgoglio un risultato concreto e tangibile. Questo traguardo descrive l’eccellenza della ricerca pubblica italiana e la sua straordinaria capacità di trasformare visione e dedizione in progresso reale per il Paese. Il trattamento sperimentale di terapia genica a doppio vettore, applicato dalla Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli rappresenta una pietra miliare nel campo delle malattie genetiche rare - afferma Maria Rosaria Campitiello, Capo Dipartimento della prevenzione, della ricerca e delle emergenze sanitarie del Ministero della Salute -. Come Ministero della Salute, attraverso la Direzione Generale della Ricerca, sosteniamo con determinazione la ricerca. In ambito oculistico abbiamo finanziato un progetto dedicato al glioma del nervo ottico e con le risorse del PNRR abbiamo sostenuto altri 11 progetti. Il nostro impegno però è sistemico: con oltre 524 milioni di euro destinati alla ricerca sanitaria attraverso il PNRR, stiamo promuovendo innovazione, equità e sostenibilità su tutto il territorio nazionale. Questo è il nostro compito: trasformare ogni scoperta in cura, ogni dato in azione, ogni visione in realtà”, sottolinea Campitiello.
 
“L’Università è un luogo privilegiato per la ricerca e la sperimentazione di nuove terapie e l’Ateneo Vanvitelli si distingue da sempre per la presenza di ricercatori e scienziati di livello internazionale. In questo scenario, sono particolarmente orgoglioso che la nostra Clinica Oculistica, diretta dalla professoressa Simonelli, in sinergia con il TIGEM, abbia realizzato questo importante risultato – conclude il professore Gianfranco Nicoletti, Rettore dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” –. Ritengo infatti che la ricerca scientifica sia, per sua natura, al servizio della comunità, in particolare quando consente il trattamento e la cura di patologie rare, ritenute finora incurabili, come la Sindrome di Usher, migliorando significativamente la qualità della vita dei nostri pazienti e consentendo risultati clinici di avanguardia. Ringrazio quindi tutta l’equipe della professoressa Simonelli che, con la sua professionalità e dedizione, ha reso possibile questo importante obiettivo”.

Tirzepatide ha raggiunto l’obiettivo primario di non inferiorità rispetto a dulaglutide, registrando un tasso di eventi MACE-3 inferiore dell’8%, ottenendo al contempo riduzioni superiori di emoglobina glicata (HbA1c) e peso corporeo.
Nello studio, tirzepatide è stato associato a un tasso di mortalità per tutte le cause inferiore del 16% rispetto a dulaglutide, suggerendo benefici per la salute più ampi e completi.
SURPASS-CVOT, che ha coinvolto oltre 13.000 pazienti, rappresenta il più ampio e prolungato studio condotto
su tirzepatide e ha confermato il suo consolidato profilo di sicurezza e tollerabilità.
 Eli Lilly and Company ha annunciato oggi i risultati principali di SURPASS-CVOT, uno studio pionieristico di Fase 3 sugli esiti cardiovascolari che ha confrontato direttamente due terapie incretiniche in adulti con diabete mellito di tipo 2 e malattia cardiovascolare aterosclerotica conclamata. Tirzepatide, doppio agonista dei recettori GIP/GLP-1, è stato confrontato con dulaglutide, un agonista del recettore del GLP-1 che, nello studio REWIND, ha dimostrato un chiaro beneficio cardiovascolare. Nello studio SURPASS-CVOT, tirzepatide ha raggiunto l’obiettivo primario, dimostrando una non inferiorità nel tasso di eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE-3), che includevano morte cardiovascolare, infarto del miocardio o ictus, rispetto a dulaglutide. Inoltre, pur non essendo stati applicati controlli per il tasso di errore tipo 1 corretto per la molteplicità, tirzepatide ha mostrato benefici superiori su parametri chiave quali l’emoglobina glicata (HbA1c), il peso, la funzione renale e la mortalità per tutte le cause. Lo studio, che ha coinvolto oltre 13.000 partecipanti in 30 paesi e si è protratto per più di quattro anni e mezzo, rappresenta il più ampio e lungo studio mai condotto su tirzepatide.
«Come classe medica siamo lieti di accogliere i risultati positivi di SURPASS-CVOT – spiega Francesco Giorgino, Professore Ordinario di Endocrinologia, Università degli Studi di Bari Aldo Moro e Direttore UO Endocrinologia, Policlinico di Bari – Uno studio solido, costruito su un’ampia popolazione di pazienti, oltre 13mila, con diabete di tipo 2 e malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata. Il diabete è una patologia cronica, sistemica e multifattoriale: avere a disposizione terapie di comprovata efficacia sulla correzione della iperglicemia e del peso eccessivo che offrano anche una protezione cardiovascolare, come tirzepatide ha dimostrato in questo studio, permette di gestire al meglio la complessità della malattia».
Nello studio, il rischio di morte cardiovascolare, infarto miocardico o ictus è risultato inferiore dell’8% per tirzepatide rispetto a dulaglutide, soddisfacendo i criteri predefiniti di non inferiorità. Tale risultato implica automaticamente una superiorità rispetto a un ipotetico placebo. Inoltre, tirzepatide ha mostrato risultati coerenti su tutte e tre le componenti dell’endpoint composito MACE-3. Il tasso di mortalità per tutte le cause è stato inferiore del 16% con tirzepatide rispetto a dulaglutide 

 
Un’analisi di confronto indiretto pre-specificata su dati individuali abbinati provenienti dagli studi REWIND e SURPASS-CVOT ha dimostrato che tirzepatide ha ridotto il rischio di eventi MACE-3 del 28%  e la mortalità per tutte le cause del 39%  rispetto a un placebo ipotetico.3 In un’altra analisi chiave predefinita condotta su partecipanti a rischio elevato o molto elevato di malattia renale cronica, tirzepatide ha rallentato il declino del tasso di filtrazione glomerulare stimato 
«L’obiettivo principale dello studio SURPASS-CVOT era dimostrare una efficacia sul rischio cardiovascolare di soggetti con diabete di tipo 2 che già avevano sofferto di un precedente evento cardiovascolare, almeno paragonabile a quella di dulaglutide, farmaco già riconosciuto per i suoi benefici cardiaci. Il raggiungimento di tale obiettivo è la conferma della protezione cardiovascolare offerta da tirzepatide – commenta Stefano Del Prato, Affiliate Professor, Centro di Ricerca Interdisciplinare Health Science, Scuola Universitaria Superiore Sant’Anna di Pisa – Si tratta di un risultato di grande rilievo, in quanto per la prima volta l’efficacia cardiovascolare di un nuovo trattamento per il diabete di tipo 2 è stata confrontata con una terapia con comprovata evidenza di beneficio cardiovascolare, aprendo nuove prospettive per il trattamento integrato del diabete di tipo 2».

Nello studio, tirzepatide ha determinato miglioramenti superiori nei livelli di emoglobina glicata (HbA1c), nel peso corporeo e nei biomarcatori cardiovascolari, inclusi i lipidi plasmatici e la pressione arteriosa sistolica, rispetto a dulaglutide. Il profilo di sicurezza e tollerabilità di tirzepatide e dulaglutide si è mantenuto in linea con quanto già noto per ciascun farmaco. Gli eventi avversi più comunemente riportati nello studio SURPASS-CVOT per entrambi i trattamenti sono stati di natura gastrointestinale, generalmente di entità lieve o moderata, e nella maggior parte dei casi si sono risolti una volta completata la fase di titolazione della dose. Durante lo studio, il 13,3% dei partecipanti trattati con tirzepatide ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi, rispetto al 10,2% dei partecipanti trattati con dulaglutide.
«Annunciamo con soddisfazione i risultati positivi dello studio di outcome cardiovascolare SURPASS condotto su tirzepatide» dichiara Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Eli Lilly. «I dati confermano che tirzepatide conserva il beneficio cardioprotettivo tipico degli agonisti del recettore GLP-1, offrendo al contempo vantaggi clinici più ampi rispetto a un GLP-1 quale dulaglutide, tra cui una maggiore protezione renale e una riduzione del rischio di morte per tutte le cause. Queste evidenze, insieme all’eccellente profilo di tirzepatide nel controllo glicemico e nella riduzione del peso corporeo, ne rafforzano il valore come opzione terapeutica solida e innovativa per le persone con condizioni cardiometaboliche».
I risultati dettagliati dello studio SURPASS-CVOT verranno presentati nel corso del Congresso annuale dell’European Association for the Study of Diabetes (EASD) 2025, in programma a settembre, e saranno pubblicati su una rivista scientifica peer-reviewed. Lilly prevede di sottoporre questi dati alle autorità regolatorie globali entro la fine dell’anno.

Informazioni su tirzepatide
Tirzepatide è un agonista duale dei recettori GIP (polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente) e GLP-1 (peptide-1 glucagone simile), somministrato una volta a settimana. Tirzepatide è una singola molecola in grado di attivare i recettori endogeni per GIP e GLP-1, due ormoni incretinici naturali. Entrambi i recettori GIP e GLP-1 sono presenti in aree del cervello umano coinvolte nella regolazione dell’appetito. Tirzepatide riduce l’assunzione calorica e i suoi effetti sembrano mediati da un’azione sull’appetito. Sono attualmente in corso studi clinici su tirzepatide nella malattia renale cronica (CKD) e sulla morbilità/mortalità correlata all’obesità (MMO).
In Italia, tirzepatide è attualmente rimborsato per il trattamento degli adulti con diabete mellito di tipo 2 non adeguatamente controllato, in aggiunta a dieta ed esercizio fisico, sia in monoterapia, quando l’uso della metformina è ritenuto inappropriato per intolleranza o controindicazioni, sia in associazione ad altri farmaci per il trattamento del diabete. Inoltre, tirzepatide è disponibile e commercializzato in Italia per la gestione del peso corporeo, sia per la riduzione del peso sia per il mantenimento del peso, in pazienti adulti con indice di massa corporea (IMC) iniziale ≥ 30 kg/m² (obesità) oppure con IMC compreso tra ≥ 27 kg/m² e < 30 kg/m² (sovrappeso) in presenza di almeno una co-morbidità correlata al peso (quali ipertensione, dislipidemia, apnea ostruttiva del sonno, malattia cardiovascolare, prediabete o diabete mellito di tipo 2). Il trattamento deve essere associato a una dieta ipocalorica e a un aumento dell’attività fisica.

Informazioni su dulaglutide
Dulaglutide è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 10 anni affetti da diabete mellito di tipo 2 non adeguatamente controllato in aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico come monoterapia quando l’uso di metformina è considerato inappropriato a causa di intolleranza o controindicazioni; in aggiunta ad altri medicinali per il trattamento del diabete.
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 GSK ha annunciato oggi l'approvazione di belantamab mafodotin nell'Unione Europea (UE) per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario sia in combinazione con bortezomib più desametasone (BVd), in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, sia in combinazione con pomalidomide più desametasone (BPd) in pazienti che sono stati sottoposti almeno ad una precedente terapia a base di lenalidomide.
 
L'approvazione si basa sui risultati superiori di efficacia dimostrati dalle combinazioni con belantamab mafodotin negli studi registrativi di fase III DREAMM-7 e DREAMM-8 nel trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Entrambi gli studi hanno visto una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) statisticamente e clinicamente significative per le triplette che includevano belantamab mafodotin rispetto alle triplette standard di cura e rispetto alla tripletta a base di daratumumab nello studio DREAMM-7.
 
I profili di sicurezza e tollerabilità delle combinazioni con il nostro anti BCMA sono risultati ampiamente coerenti con i profili noti dei singoli agenti.
 
Hesham Abdullah, Senior Vicepresident, Responsabile Globale di Oncologia, Ricerca e Sviluppo di GSK, ha dichiarato: "L'approvazione odierna delle combinazioni con belentamab mafodotin rappresenta un momento di svolta per i pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario nell'UE. Belantamab mafodotin ha il potenziale per prolungare la remissione e la sopravvivenza, con un'efficacia superiore rispetto alle terapie standard nel nostro programma di studi clinici DREAMM e la possibilità di essere somministrato sia in ambito accademico che comunitario".
 
Ogni anno in Europa vengono diagnosticati più di 50.000 casi di mieloma multiplo, che rappresentano oltre un quarto dell'incidenza globale. Belantamab mafodotin è l'unico anticorpo farmaco coniugato (ADC) anti-BCMA (antigene di maturazione delle cellule B) approvato per il mieloma multiplo, che offre ai pazienti un meccanismo d'azione differenziato che contribuisce potenzialmente a rallentare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza.
Le combinazioni possono essere somministrate a diverse tipologie di pazienti in diversi contesti di trattamento oncologico, consentendo un'ampia accessibilità a una terapia anti-BCMA.
 
María-Victoria Mateos, MD, PhD, Responsabile dell'Unità Mieloma e Sperimentazioni Cliniche del Dipartimento di Ematologia e Professoressa di Medicina presso l'Università di Salamanca, Spagna, ricercatrice principale dello studio DREAMM-7, ha dichiarato: "Con l'approvazione delle combinazioni nell'UE, ora disponiamo di ulteriori strumenti per mantenere i pazienti in remissione più a lungo, preservare la qualità di vita e prolungare la sopravvivenza. La solida efficacia supportata dagli studi DREAMM-7 e DREAMM-8, insieme alla somministrazione ambulatoriale gestibile in ambito accademico e comunitario, posiziona le combinazioni di belantamab mafodotin come un approccio terapeutico differenziato per i pazienti affetti da mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva".
 
Sia DREAMM-7 che DREAMM-8 hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi  della PFS per le combinazioni con belantamab rispetto alle triplette standard nella seconda linea o nel trattamento successivo del mieloma multiplo. In DREAMM-7, la combinazione con belantamab mafodotin (n=243) ha quasi triplicato la PFS mediana rispetto al comparatore basato su daratumumab (n=251) (rispettivamente 36,6 mesi contro 13,4 mesi (hazard ratio [HR]: 0,41 [intervallo di confidenza al 95% (CI): 0,31-0,53], valore p <0,00001). DREAMM-7 ha inoltre raggiunto l'endpoint secondario chiave della OS, mostrando una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del 42% del rischio di morte a un follow-up mediano di 39,4 mesi a favore della combinazione con belentamab mafodotin rispetto al comparatore basato sempre su daratumumab (HR 0,58; 95% CI: 0,43-0,79; p=0,00023). La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta in nessuno dei due bracci dello studio. Il tasso di OS a tre anni è stato del 74% nel braccio di combinazione con belantamab mafodotin e del 60% nel braccio di combinazione con daratumumab.
 
Nello studio DREAMM-8, a un follow-up mediano di 21,8 mesi, al momento dell’analisi primaria la PFS mediana non è stata ancora raggiunta (IC al 95%: 20,6-non ancora raggiunta [NR]) con la combinazione con belantamab mafodotin rispetto ai 12,7 mesi nella combinazione con bortezomib (IC al 95%: 9,1-18,5).
 
Delle combinazioni con belantamab mafodotin hanno costantemente beneficiato un'ampia gamma di pazienti, inclusi quelli con caratteristiche o esiti prognostici sfavorevoli, con citogenetica ad alto rischio o quelli refrattari a lenalidomide. Entrambi gli studi hanno inoltre mostrato miglioramenti clinicamente significativi in tutti gli altri endpoint secondari di efficacia, tra cui risposte più profonde e durature rispetto ai rispettivi comparatori.
 
DREAMM-7 e DREAMM-8 hanno dimostrato che gli effetti collaterali oculari associati a belantamab mafodotin possono essere gestiti e reversibili con appropriate modifiche del dosaggio e follow-up. Ciò ha consentito ai pazienti di mantenere il beneficio e ha portato a bassi tassi di interruzione del trattamento a causa di effetti collaterali oculari (≤9%) in entrambi gli studi. Gli eventi avversi non oculari più comunemente segnalati (>30% dei partecipanti) nel braccio di combinazione con belantamab mafodotin sono stati trombocitopenia (87%) e diarrea (32%) in DREAMM-7, e neutropenia (63%), trombocitopenia (55%) e COVID-19 (37%) in DREAMM-8.
 
Le combinazioni di belantamab mafodotin sono approvate per il mieloma multiplo recidivante o refrattario negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Giappone, nonché in altri paesi, tra cui la Svizzera (sulla base dei risultati dello studio DREAMM-8). Le domande di autorizzazione sono attualmente in fase di valutazione in tutti i principali mercati globali, inclusi Stati Uniti e Cina (sulla base dei risultati dello studio DREAMM-7, con la designazione di terapia innovativa per la combinazione e la revisione prioritaria per la domanda).
 
 
Informazioni sul mieloma multiplo
 
Il mieloma multiplo è il terzo tumore del sangue più comune a livello globale ed è generalmente considerato trattabile ma non guaribile. Ogni anno vengono diagnosticati a livello globale circa 180.000 nuovi casi di mieloma multiplo. La ricerca su nuove terapie è necessaria poiché il mieloma multiplo diventa comunemente refrattario ai trattamenti disponibili. Molti pazienti con mieloma multiplo vengono trattati in un contesto oncologico comunitario, il che determina un'urgente necessità di nuove terapie efficaci con effetti collaterali gestibili che possano essere somministrate al di fuori di un centro accademico.
 

Per la prima volta, usando algoritmi quantistici è stato creato un avatar del metabolismo umano per studiare tutte le possibili reazioni biochimiche metaboliche all'interno del nostro corpo, con la possibilità di sviluppare avatar personalizzati per pazienti con svariate malattie, dal diabete alla suscettibilità al sovrappeso, sui quali testare le terapie per scegliere la migliore. In pratica siamo di fronte a un “gemello digitale” che impara, si adatta, e simula come funziona il nostro corpo quando mangiamo, ci muoviamo o cambiamo stile di vita.
Battezzato “Quantum Metabolic Avatar”, è stato sviluppato dal team del professor Giuseppe Maulucci, Associato di Fisica per le scienze della vita, l'ambiente e i beni culturali e direttore del Laboratorio di Intelligenza metabolica presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università Cattolica, campus di Roma. Si tratta del frutto di un lavoro pubblicato su Expert Systems with Applications, insieme con i colleghi della UOC Fisica per le Scienze della Vita della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS diretta dal professor Marco De Spirito, Ordinario di Fisica per le scienze della vita, l'ambiente e i beni culturali all’Università Cattolica, che spiega: “L’informatica quantistica ha oggi pochissime applicazioni pratiche nel mondo reale, e ancora meno nel campo della medicina. Questo progetto rappresenta uno dei primi esempi concreti di utilizzo della computazione quantistica su dati fisiologici reali, con potenziali ricadute dirette sulla salute delle persone. È un traguardo che segna non solo un avanzamento scientifico, ma anche un passo verso una medicina personalizzata, predittiva e intelligente”.
Il gruppo include giovani ricercatori dell’Università Cattolica e della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS Cassandra Serantoni, Michele Maria De Giulio, Alessia Riente, e partner industriali impegnati nello sviluppo di tecnologie per la salute digitale (Stefano Capezzone, Rosita Esposito, Fastal S.r.L. e Chirale S.r.L.).
Il Quantum Metabolic Avatar è un modello intelligente, alimentato da dati reali di persone vere, ma ciò che lo rende speciale è che non si basa sull’ intelligenza artificiale classica, spiega il professor Maulucci. “Noi lo abbiamo fatto viaggiare sui binari della meccanica quantistica, usando computer quantistici, disponibili oggi attraverso connessioni cloud. Immaginate di avere a disposizione un “super-cervello” che non pensa in modo lineare, ma che riesce a esplorare tantissimi scenari contemporaneamente, come se guardasse tutte le possibili strade che il metabolismo potrebbe prendere — in un solo sguardo - aggiunge. Nel nostro avatar metabolico, inseriamo informazioni quotidiane: la dieta di una persona, quanto si muove, come varia il suo peso. E il sistema prova a prevedere — con una settimana di anticipo — dove sta andando il suo corpo. È come un navigatore metabolico: anziché dirti il percorso in auto, ti dice dove andrà il tuo metabolismo se continui su quella strada. E la bellezza è che questo sistema può imparare anche da pochi dati, anche se i dati sono “sporchi”, incompleti, irregolari — proprio come succede nella vita vera. Mentre gli algoritmi classici, per dare buoni risultati, hanno bisogno di dati ordinati e abbondanti (come un treno su binari perfetti), gli algoritmi quantistici si comportano più come un fuoristrada, capace di avanzare anche su terreni difficili, e vedere strade alternative”.
BACKGROUNDSe un algoritmo classico è come un treno che corre su un solo binario, esplorando una sola soluzione possibile alla volta, un algoritmo quantistico è come un treno magico capace di percorrere simultaneamente tutti i binari, esplorando in parallelo tutte le soluzioni possibili a un problema. Questo è possibile grazie a due straordinarie proprietà della fisica quantistica: la sovrapposizione e l’entanglement, spiega il professore. Un qubit, cioè l’unità base dell’informazione in un computer quantistico (l’equivalente quantistico del bit), non è solo acceso o spento, 0 o 1, come nei computer tradizionali. Un qubit può essere in una combinazione di entrambi gli stati allo stesso tempo: questa è la sovrapposizione. È come se in un quiz tu potessi contemporaneamente scegliere tutte le risposte, aspettando che sia la realtà — o la misurazione — a svelare quella giusta. E poi quando più qubit vengono interconnessi tra loro in modo profondo, allora anche se li separi fisicamente, il loro comportamento resta collegato. È come se due strumenti musicali, anche in stanze diverse, suonassero in perfetta armonia senza bisogno di comunicare: se uno cambia nota, l’altro si adegua all’istante. Questo fenomeno, chiamato entanglement, permette agli algoritmi quantistici di cogliere relazioni complesse tra dati che i modelli classici non riescono nemmeno a immaginare.
LO STUDIO
Nel lavoro gli esperti sono partiti da dati fisiologici reali: ad esempio, i cibi mangiati da una persona, il suo consumo energetico, come è cambiato il suo peso negli ultimi sette giorni. Questi dati vengono trasformati in una “forma quantistica”: codificati in diverse probabilità all’interno di uno stato quantico. Questa informazione viene poi ‘metabolizzata’ dai computer quantistici e il risultato è un “vettore quantico”, “cioè un insieme di probabilità che ci raccontano qual è la direzione in cui si sta muovendo il metabolismo di quella persona. Ad esempio, ci può dire quanto peserà tra una settimana, o se è in una fase in cui il corpo tende ad accumulare energia o a bruciarla, o se aumenterà la sua massa magra, o se il suo microbiota muterà – spiegano i professori. È una previsione intelligente, costruita su una dinamica temporale che non si limita a ripetere il passato, ma lo interpreta per generare futuri possibili, tutti valutati in parallelo. In pratica consente di vedere più strade nello stesso momento, e scegliere quella che funziona meglio per rappresentare la realtà biologica di ciascuno”.
LE PROSPETTIVEL’ambizione è che ogni persona potrà avere il suo avatar metabolico personale, un modello che lo rappresenta in modo dinamico, unico. Questo gemello digitale potrà aiutarci a rispondere a domande complesse come ‘perché questa persona ingrassa facilmente anche se mangia poco? Perché un’altra fatica a dimagrire nonostante la dieta? Quale farmaco sarebbe più adatto al suo metabolismo? Quale dieta potrebbe proteggerla da malattie future?’ “In questo senso, il nostro avatar diventa un alleato della medicina di precisione. Non più trattamenti standard, ma strategie costruite su misura, come un abito sartoriale cucito sul corpo e sulla biologia di ciascuno. Potremmo inoltre usare questi modelli per testare digitalmente — in silico — l’effetto di nuovi farmaci o di integratori, prima ancora che vengano somministrati a un paziente. Non per sostituire gli studi clinici, ma per renderli più rapidi, mirati, sicuri”.
“Abbiamo già messo alla prova il nostro avatar su dati reali, raccolti da persone monitorate quotidianamente con bilance intelligenti, dispositivi indossabili e app. In quasi tutti i casi, il modello quantistico ha superato il modello classico in precisione, soprattutto quando i dati erano pochi o rumorosi. È un segnale molto forte: questi sistemi potrebbero davvero funzionare in ambienti clinici reali, dove i dati non sono mai perfetti”, spiega Maulucci.  
I prossimi passi sono emozionanti. “Vogliamo estendere l’avatar anche ad altri processi metabolici, come il comportamento del glucosio, dei lipidi, o del microbiota intestinale. Inoltre, vogliamo costruire una versione generalizzata, che possa funzionare anche su persone nuove, anche se non abbiamo dati storici dettagliati. L’obiettivo è renderlo pronto per l’utilizzo pratico, come strumento di supporto per il clinico e per il paziente”, aggiunge.  
Il Quantum Metabolic Avatar è uno dei primi esempi di uso della quantistica su dati reali, fisiologici, legati alla salute quotidiana di persone comuni. Rispetto all’intelligenza artificiale classica, che oggi è già nei reparti ospedalieri, la quantistica ha ancora bisogno di tempo per diffondersi. Ma quel tempo è iniziato ora, e non è un futuro lontano: è già in corso. 

 Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo nell'ambito di una procedura accelerata che raccomanda lenacapavir, l'inibitore iniettabile del capside dell'HIV-1 dell'azienda, per l'uso come profilassi pre-esposizione (PrEP) per ridurre il rischio di HIV-1 acquisito sessualmente negli adulti e negli adolescenti con aumentato rischio di acquisizione dell'HIV-1.
 
La raccomandazione per l’autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) sarà ora esaminata dalla Commissione Europea che valuterà il lenacapavir come potenziale nuova strategia preventiva contro l'HIV in tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, nonché in Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Inoltre, se approvato, a lenacapavir sarà concesso un ulteriore anno di esclusiva di mercato nell'Unione Europea (UE) a seguito della nuova indicazione.
 
Il CHMP ha inoltre adottato un parere positivo nell’ambito della procedura Medicinali per tutti (EU-M4all), che consente una valutazione semplificata per la prequalificazione del medicinale da parte dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) e faciliterà le registrazioni nazionali nei paesi a reddito basso e medio-basso (LLMIC).
 
Nonostante i continui  i dati dell'analisi primaria hanno mostrato che la somministrazione di lenacapavir per via sottocutanea due volte all'anno ha portato a zero infezioni da HIV su 2.134 partecipanti, a una riduzione del 100% delle infezioni da HIV e a una superiorità nella prevenzione delle infezioni da HIV rispetto alla somministrazione orale una volta al giorno  di emtricitabina 200 mg e tenofovir disoproxil fumarato 300 mg (F/TDF) nelle donne cisgender nell'Africa subsahariana. Nello studio PURPOSE 2 (NCT04925752), ci sono state due infezioni da HIV su 2.179 partecipanti del gruppo di trattamento con lenacapavir per via sottocutanea due volte all'anno, dimostrando che il 99,9% dei partecipanti non ha contratto l'infezione da HIV e la superiorità nella prevenzione delle infezioni da HIV rispetto alla somministrazione orale una volta al giorno di emtricitabina 200 mg e tenofovir disoproxil fumarato 300 mg in un gruppo ampio e geograficamente diversificato di uomini cisgender e persone transgender di genere non binario. In entrambi gli studi, lenacapavir ha dimostrato una superiorità nella prevenzione delle infezioni da HIV rispetto all'incibase dell'HIV (bHIV) ed è stato generalmente ben tollerato, senza che siano stati identificati segnali di sicurezza significativi o nuovi. I dati di entrambi gli studi sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e, in parte sulla base dei risultati dello studio, nel dicembre 2024 la rivista Science ha nominato lenacapavir "Breakthrough of the Year" per il 2024”.
 
Gilead sta attuando una strategia globale di accesso, sostenuta da attivisti per la salute e organizzazioni, che dà priorità alla rapidità di accesso e abilita i percorsi più efficienti per la registrazione, l'approvazione e l'accesso a lenacapavir due volte all'anno per la PrEP.
 
Informazioni su Lenacapavir
 
Lenacapavir è approvato in diversi paesi per il trattamento dell'HIV multiresistente negli adulti, in combinazione con altri antiretrovirali. Lenacapavir è anche approvato negli Stati Uniti per ridurre il rischio di HIV acquisito sessualmente negli adulti e negli adolescenti di peso (≥35 kg) che sono a rischio di acquisizione dell'HIV.
 
Il meccanismo d'azione multistadio di lenacapavir è distinto da quello di altre classi di agenti antivirali attualmente approvate. Mentre la maggior parte degli antivirali agisce su una sola fase della replicazione virale, il lenacapavir è progettato per inibire l'HIV in più fasi del suo ciclo di vita e non presenta in vitro resistenza crociata nota rispetto ad altre classi di farmaci esistenti.
 
Lenacapavir è in fase di valutazione come opzione a lunga durata d'azione in molteplici studi clinici, sia in corso che pianificati, in fasi iniziali e avanzate del programma di ricerca sulla prevenzione e il trattamento dell'HIV di Gilead. Lenacapavir è in fase di sviluppo come base per potenziali future terapie per l'HIV con l'obiettivo di offrire opzioni sia orali che iniettabili a lunga durata d'azione con diverse frequenze di somministrazione, in combinazione o come agente singolo, per rispondere alle esigenze e alle preferenze individuali delle persone e delle comunità affette da HIV. La rivista Science ha nominato lenacapavir "Scoperta scientifica dell'anno 2024.
 
 

CARDIOMIOPATIE: IN ARRIVO IL PRIMO DOCUFILM “UN CUORE GRANDE”, QUATTRO STORIE ESEMPLARI DI SPERANZA, FIDUCIA E DETERMINAZIONE
Racconta le esperienze di Giorgia, Cristina, Antonio e Benedetta per dimostrare come sia possibile vivere appieno nonostante una malattia difficile, che però oggi si può gestire. Scritto e diretto da Donatella Romani e Roberto Amato e realizzato grazie al contributo non condizionante di Bristol Myers Squibb
La proiezione e la Masterclass all’edizione 2025 del Giffoni Film Festival

 “Un Cuore Grande” è il primo docufilm che ha al centro le storie di chi convive con una forma di cardiomiopatia. Sono malattie che interessano il muscolo cardiaco (miocardio) alterandone la struttura e la funzione. Tra queste la cardiomiopatia ipertrofica è la forma più comune e può causare sintomi debilitanti e gravi complicazioni. Sensazioni ben conosciute dalle oltre 100mila persone che in Italia presentano questa forma di patologia cardiaca. Eppure, molte di loro non si sono fatte fermare da un’aritmia, da un arresto cardiaco rianimato, dall’impianto di un defibrillatore o da un trapianto di cuore. Quattro storie di determinazione, speranza e fiducia per un futuro migliore raccontate nel docufilm andato in onda su LA7d e disponibile in streaming su LA7. In occasione dell’edizione 2025 del Giffoni Film Festival è organizzata una proiezione speciale della pellicola seguita da una Masterclass in collaborazione con Giffoni Innovation HUB. Il docufilm, scritto da Donatella Romani e diretto da Roberto Amato è prodotto da Telomero Produzioni. Il doppio evento si tiene al Palazzo Cinema di Giffoni e al Talk post-proiezione parteciperanno il prof. Franco Cecchi, Presidente AICARM APS – Associazione Italiana Cardiomiopatie – e i pazienti protagonisti, tra gli altri, del docufilm. L’iniziativa gode del patrocinio di AICARM APS (Associazione Italiana Cardiomiopatie) ed è realizzata con il contributo non condizionante di Bristol Myers Squibb.
“Un Cuore Grande” intende raccontare esperienze positive di chi ha voluto guardare al di là della malattia e vivere una vita piena, costruendo i propri sogni ogni giorno. “Le cardiomiopatie sono malattie spesso familiari, ereditarie e possono essere diagnosticate in ogni fascia d’età – sottolinea il prof. Iacopo Olivotto, Responsabile Centro Cardiomiopatie AOU Careggi e Meyer di Firenze e Docente del Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica dell’Università di Firenze -. Vengono diagnosticate soprattutto in adulti tra i 30 e i 50 anni e sono responsabili di buona parte delle morti improvvise giovanili, di aritmie e più raramente, di trapianto di cuore. Soprattutto, sono spesso responsabili di scompenso cardiaco che è al momento la terza causa di ricovero ospedaliero in Italia. La più diffusa è la cardiomiopatia ipertrofica che si caratterizza per un ispessimento delle pareti del cuore. È frequentemente provocata dalla presenza di alcune specifiche mutazioni genetiche che possono essere trasmesse anche ai figli”. “Nonostante indubbi problemi, limitazioni e complicanze,  oggi è possibile convivere  con una cardiomiopatia – sottolinea il prof. Franco Cecchi, Presidente di AICARM APS – Associazione Italiana Cardiomiopatie -. È quanto dimostra, con grande chiarezza, il docufilm che presentiamo oggi e che ha il merito di accendere i riflettori su queste malattie cardiache ancora poco conosciute. Per fortuna, grazie ai continui progressi della scienza e della ricerca, è possibile gestire la patologia in modo più efficace, migliorando significativamente la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti e offrendo nuove prospettive per il futuro”.
“Il momento della diagnosi è molto delicato perché dobbiamo far comprendere ai pazienti che insieme percorreremo un lungo percorso per gestire al meglio la patologia, un percorso in cui loro dovranno essere protagonisti, imparando a trovare un equilibrio fra i limiti della patologia e la possibilità, grazie anche all’innovazione terapeutica, di vivere una vita piena” sottolinea Samuela Carigi Cardiologa presso l’Ospedale Infermi di Rimini.
Il docufilm racconta la storia di Giorgia, attrice che dopo un arresto cardiaco a 20 anni ora passa la sua vita fra un set e l’altro. Un’altra protagonista è Cristina che a 13 anni, dopo la diagnosi, ha dovuto rinunciare allo sport agonistico. Tuttavia, ha scoperto la passione per i rally e ha girato il mondo. Antonio invece da quando ha scoperto che i suoi figli non avevano ereditato il gene mutato è riuscito a sentire meno il peso della malattia. Infine, c’è Benedetta che sognava di fare il medico fin da piccola. Tuttavia, dopo la morte del padre, per una cardiomiopatia che lo ha portato al trapianto, e proprio quando stava per iscriversi alla facoltà di medicina, ha vacillato per qualche mese. Poi è tornata sui suoi passi e oggi si impegna perché la scienza possa dare risposte ad altre famiglie come la sua. A fianco delle quattro testimonianze, l’attrice Pamela Villoresi con la sua voce racconta il momento esatto in cui i protagonisti hanno visto la loro vita cambiare improvvisamente.
“Ascoltare le storie dei protagonisti di “Un Cuore Grande” è stato un grande privilegio – concludono Donatella Romani e Roberto Amato -. Vedere come tutti siano riusciti a non farsi paralizzare dalla paura che da un momento all’altro possa succedere qualcosa, ci fa riflettere su come trovare un equilibrio. Anche quando il destino ti mette davanti ad un ostacolo apparentemente insuperabile è possibile andare avanti se i tuoi sogni sono più grandi dei limiti e la tua voglia di vivere è più forte delle difficoltà. Emozioni, lacrime e risate hanno accompagnato le riprese del docufilm e l’ironia di Giorgia, l’entusiasmo di Cristina, la determinazione di Benedetta e la serenità di Antonio sono ricordi preziosi. Hanno tutti appunto “un cuore grande” e non solo perché la cardiomiopatia tende ad ingrossarlo. Hanno soprattutto un grande cuore, pieno di passione e gioia di vivere e questo rappresenta un messaggio straordinario per tutti noi”.

Patient Access significa garantire a ogni persona – indipendentemente da condizione sociale, genere, luogo di residenza o patologia – la possibilità concreta di accedere, nel momento giusto, alle cure appropriate, superando barriere strutturali, economiche, culturali e comportamentali.
La Senatrice Daniela Sbrollini, promotrice dell’iniziativa, ha dichiarato: “La salute è un diritto costituzionale e un bene collettivo. In un contesto segnato da squilibri regionali, sfide epidemiologiche, emergenze croniche e innovazioni tecnologiche, diventa cruciale lavorare insieme per rimuovere le barriere che negano o rallentano l’accesso alle cure. Il Patient Access Monitor è un contributo prezioso a questo percorso.”
Il Patient Access Monitor è frutto di un lavoro congiunto tra accademici, società scientifiche, istituzioni e associazioni civiche e di pazienti e affronta criticità trasversali: dalla cronicità all’innovazione digitale, dalle malattie rare alla salute mentale, dall’equità di genere alle nuove vulnerabilità sociali.
Tra i temi esposti durante l’incontro, è stata lanciata l’iniziativa che il Patient Access Think Tank propone per ridurre il ritardo diagnostico dell’emicrania, una condizione che colpisce milioni di persone ma che spesso resta sottodiagnosticata. Solo il 40% dei pazienti riceve una diagnosi entro sei mesi, con frequenti accessi impropri al pronto soccorso. Il progetto propone un approccio integrato di interventi comportamentali e organizzativi per migliorare diagnosi precoce, accesso alle cure e formazione dei professionisti. Tra i prossimi passi, l’avvio di un pilota regionale con percorsi diagnostici semplificati, l’ampliamento delle indagini su fattori scatenanti e il monitoraggio dell’efficacia dei trattamenti innovativi attraverso dati real world.
Grande attenzione è stata posta anche al tema del Virus Sinciziale Respiratorio (RSV), che rappresenta un serio problema di salute pubblica. Durante la presentazione del documento, si è evidenziato che in un anno in Italia si registrano circa 25.000 ricoveri tra i bambini sotto i 5 anni, l’80% dei quali nel primo anno di vita. Anche gli anziani sono colpiti duramente, con 15.000–22.000 ricoveri e tassi di mortalità superiori al 7%. Il burden economico è significativo, gravando sul SSN e sui caregiver. Tuttavia, la consapevolezza clinica resta bassa, soprattutto negli adulti.
Il Patient Access Think Tank propone di aggiornare le definizioni di caso e rafforzare la sorveglianza (es. RespViNet). Negli ultimi anni, sono stati compiuti significativi progressi nella prevenzione dell'RSV, con l'introduzione di vaccini per la protezione di anziani e neonati (attraverso la vaccinazione della donna in gravidanza) e anticorpi monoclonali. È urgente integrare i dati RSV nella pianificazione sanitaria e promuovere studi di costo-efficacia per migliorare la prevenzione.
Altri aspetti analizzati durante la sessione riguardavano le disuguaglianze di accesso (genere, età, territorio, patologie trascurate), le unità comportamentali, la sanità territoriale e digitale, la transizione verso una medicina proattiva basata su prevenzione e anticipazione.
Il Monitor 2025 invita a un cambio di paradigma: salute come bene pubblico e trasversale alle politiche.
 
Un evento ad alto profilo
Tra i relatori: Istituto Superiore di Sanità, Società Scientifiche, Fondazione Onda, Uniamo, Salute Donna ODV, FAVO, esperti di sanità pubblica e rappresentanti parlamentari.
Attraverso Work Package tematici, il Monitor 2025 è stato realizzato grazie ad un contributo non condizionato di Dr. Falk, HAL-Allergy, Karl Storz, Kolinpharma, Pfizer. 

In un endpoint secondario, orforglipron ha inoltre determinato, alla dose più elevata, una perdita media di peso pari a 7,9% (16,0 libbre, circa 7 kg) entro la quarantesima settimana. Il profilo di sicurezza di orforglipron è risultato in linea con le altre molecole della classe dei GLP-1
 
 
Eli Lilly ha annunciato oggi i risultati completi dello studio ACHIEVE-1, una sperimentazione clinica di Fase 3 volta a valutare la sicurezza e l’efficacia di orforglipron, primo GLP-1 orale di Lilly, rispetto al placebo in adulti con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato mediante dieta ed esercizio fisico. Orforglipron è il primo farmaco orale non peptidico agonista del recettore del GLP-1 RA (Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonist) ad aver completato con successo uno studio di Fase 3.

I dati dettagliati dello studio ACHIEVE-1 confermano i dati positivi già comunicati ad aprile nei topline results dello studio. Alla quarantesima settimana, tutti e tre i dosaggi di orforglipron (3 mg, 12 mg, 36 mg) hanno raggiunto l’endpoint primario, dimostrando una riduzione dell’emoglobina glicata superiore rispetto al placebo. Ai dati già noti si aggiunge l’evidenza della velocità di azione di orforglipron nella riduzione dell’emoglobina glicata. Inoltre, le dosi di 12 mg e 36 mg hanno mostrato riduzioni clinicamente e statisticamente significative del peso corporeo rispetto al placebo. Nello studio, orforglipron ha presentato un profilo di sicurezza simile a quello della classe GLP-1e gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati di tipo gastrointestinale.

Grazie a questi risultati, presentati nell’ambito dell’85ª edizione delle Scientific Sessions dell’American Diabetes Association (ADA) 2025, orforglipron, che può essere assunto senza restrizioni su cibo e acqua, si presenta come opzione terapeutica importante per i pazienti che preferiscono la formulazione orale. Orforglipron ha infatti raggiunto l’endpoint primario di riduzione dell’emoglobina glicata superiore rispetto al placebo alla quarantesima settimana, con una diminuzione compresa tra l’1,3% e l’1,6% rispetto a un valore basale dell’8,0%, secondo l’estimand (obiettivo) di efficacia. Tra gli endpoint secondari chiave, fino al 76,2% dei partecipanti trattati con orforglipron ha raggiunto il target terapeutico definito dall’ADA di emoglobina glicata <7%, il 66,0% ha raggiunto un valore di emoglobina glicata ≤6,5% e il 25,8% ha ottenuto un valore <5,7%, riconosciuto come valore nella norma. I miglioramenti nei livelli di emoglobina glicata sono stati osservati già a partire dalla quarta settimana e sono stati accompagnati da riduzioni analoghe della glicemia a digiuno.
In un altro endpoint secondario chiave, i partecipanti che hanno assunto la dose più elevata di orforglipron hanno registrato una perdita media di peso pari a 7,9% (16,0 libbre). Sebbene nello studio ACHIEVE-1 non si sia osservato un plateau nella perdita di peso, ci aspettiamo che studi di durata più estesa, come quelli del programma ATTAIN, potranno fornire una valutazione completa della sicurezza e dell’efficacia di orforglipron per il trattamento dell’obesità.
 
«Lo studio ACHIEVE-1 ha dimostrato che orforglipron, una nuova piccola molecola agonista del recettore GLP-1 orale, ha ottenuto riduzioni clinicamente significative dell’emoglobina glicata e del peso corporeo nell’arco di 40 settimane in adulti con diabete di tipo 2 – ha dichiarato il Dr. Julio Rosenstock, consulente scientifico senior presso Velocity Clinical Research al Medical City Dallas, professore clinico di medicina alla University of Texas Southwestern Medical Center e ricercatore responsabile dello studio – Il miglioramento glicemico precoce, osservabile già dopo quattro settimane, rafforza il potenziale terapeutico di orforglipron come trattamento orale efficace a base di GLP-1 per l’intervento nelle fasi iniziali del diabete di tipo 2. ».
  
«I nuovi dati pubblicati dello studio ACHIEVE-1 posizionano orforglipron come un’importante opzione terapeutica per i pazienti che preferiscono farmaci orali rispetto a quelli iniettabili, anche grazie alla possibilità di assumerlo senza restrizioni nell’assunzione di cibo o acqua – ha dichiarato Elias Khalil, presidente e CEO dell’Italy Hub di Lilly  – Questa compressa a somministrazione quotidiana, si sta dimostrando in grado di offrire una riduzione clinicamente rilevante dell’emoglobina glicata e del peso corporeo, con un profilo di sicurezza simile a quello delle terapie GLP-1 iniettabili. Mentre attendiamo con interesse gli ulteriori risultati del programma ACHIEVE, accogliamo con orgoglio questo nuovo capitolo dell’impegno di Lilly nell’area del diabete e continuiamo a lavorare per rendere disponibile presto questa opzione terapeutica ai pazienti italiani».

MIELOMA MULTIPLO, TRIPLICATA SOPRAVVIVENZA LIBERA DA PROGRESSIONE CON UNA TERAPIA A TRE FARMACI

• Lo studio DREAMM 7 ha dimostrato che belantamab, in combinazione con altri due farmaci, triplica la sopravvivenza libera da malattia nei pazienti con mieloma multiplo rispetto alla terapia standard, portandola a 36,6 mesi e riducendo del 42% il rischio di morte.
•  Nel trial DREAMM 8, belantamab – in una diversa combinazione a tre farmaci – ha mostrato un aumento significativo della sopravvivenza libera da malattia nei pazienti alla prima recidiva, raggiungendo 32,6 mesi. Dopo un anno, l’83% dei pazienti trattati era ancora in vita.

Oltre due anni in più di sopravvivenza libera da malattia: 36,6 mesi rispetto ai 13,4 della terapia standard e una riduzione del 42% del rischio di decesso a un follow-up mediano di 39,4 mesi. Sono i numeri valutati da un comitato di revisione indipendente dello studio DREAMM 7 (494 pazienti arruolati), che – per chi soffre di mieloma multiplo, il secondo tumore del sangue per incidenza con 6590 nuove diagnosi registrate ogni anno in Italia – significano una svolta importante nella cura. Lo studio ha confrontato la combinazione belantamab mafodotin, bortezomib più desametasone (BVd) con la terapia attualmente d’elezione costituita da daratumumab, bortezomib e desametasone (DVd) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario, già trattati in precedenza e andati in progressione.
 
Le evidenze del DREAMM 7, il valore cioè dimostrato dalla tripletta con belantamab rispetto allo standard of care, si vede anche nel DREAMM 8, studio clinico di fase III multicentrico, in aperto, randomizzato, di cui ulteriori aggiornamenti vengono presentati ad EHA. Nel caso specifico ad essere valutata è stata l'efficacia e la sicurezza di belantamab mafodotin in combinazione con pomalidomide più desametasone (BPd) rispetto a bortezomib, pomalidomide e ancora desametasone (PVd). Trecentodue i partecipanti: tutti erano stati precedentemente esposti a lenalidomide ed in larga parte erano anche refrattari. Cosa è emerso? Un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della cosiddetta progression free survival, che abbiamo visto anche prima. A un follow-up mediano di 28 mesi, la PFS mediana ha raggiunto i 32,6 mesi con la tripletta BPd rispetto a 12,5 mesi del braccio di controllo PVd. Alla fine di un anno, l’80% dei pazienti nel gruppo trattato con BPd rispetto al 67%PVd nel gruppo di combinazione PVd era vivo e non era andato incontro a progressione. 
 
Il DREAMM 7 e il DREAMM8 arrivano al Congresso Europeo di Ematologia di Milano (12-15 giugno) forti del recente via libera alle combinazioni con belantamab del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA che ne ha raccomandato l'approvazione, prevista in Europa nel terzo trimestre del 2025. Sulla scorta di questi numeri potrebbe quindi essere ridefinito il trattamento già dalla prima recidiva, dove cioè sono necessarie opzioni più efficaci.
Un ulteriore elemento da non sottovalutare: belantamab mafodotin ha il vantaggio della somministrazione ambulatoriale e non richiede pre-medicazione o ospedalizzazione.
 
“I risultati di DREAMM-7 – afferma il prof. Alessandro Corso, direttore Struttura Complessa di Ematologia, Direttore di Dipartimento di Oncologia dell’Ospedale di Legnano ASST Ovest Milanese – mostrano come belantamab mafodotin in combinazione con BorDex rappresenti un miglioramento significativo rispetto al regime a base di daratumumab in un contesto di trattamento del mieloma multiplo di seconda linea, anche in pazienti refrattari alla lenalidomide, farmaco ampiamente usato in prima linea. DREAMM-8 mostra invece di essere molto efficace anche in un setting di pazienti molto difficili da trattare cioè quelli refrattari sia a lenalidomide che a daratumumab. Insomma – conclude Corso – le terapie anti-BCMA in generale stanno contribuendo a migliorare la sopravvivenza dei pazienti affetti da mieloma multiplo ed in particolare belantamab mafodotin mostra il vantaggio di una somministrazione in Day Hospital anche in centri ospedalieri più periferici”.

 
SOGNANDO ITACA
Iniziativa di vela-terapia riabilitativa che accompagna i pazienti onco-ematologici nel percorso di cura, contribuendo al miglioramento
della loro qualità di vita.
 
Sabato 21 giugno 2025 si celebra la 20ª edizione della Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, posta sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica e istituita permanentemente dal Consiglio dei Ministri. Un appuntamento importante promosso da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, per sensibilizzare l’opinione pubblica, raccontare i progressi della Ricerca Scientifica e supportare da vicino i pazienti affetti da patologie ematologiche, adulti e bambini.

LINEA DIRETTA CON GLI EMATOLOGI – Numero Verde AIL 800 22 65 24Per tutta la giornata di sabato 21 giugno, dalle 8.00 alle 20.00, sarà attivo il Numero Verde AIL – Problemi Ematologici 800 22 65 24. AIL rinnova e rafforza il proprio impegno offrendo una consulenza diretta e gratuita: quaranta ematologi saranno a disposizione per rispondere alle domande di pazienti e caregiver, fornire informazioni sulle malattie del sangue e indicazioni sui centri di cura presenti su tutto il territorio nazionale.

SOGNANDO ITACAIniziativa simbolo della Giornata Nazionale è “Sognando Itaca”, progetto di vela-terapia nato nel 2006 e dedicato alla riabilitazione psicologica dei pazienti oncoematologici. Un’iniziativa che unisce mare, laghi, solidarietà e cura, offrendo ai pazienti un’esperienza condivisa con medici, infermieri, psicologi e skipper professionisti, lontano dagli ambienti ospedalieri.
Come Ulisse nel suo viaggio verso Itaca, i pazienti affrontano un percorso impegnativo e spesso incerto. Questa esperienza li aiuta a scoprire nuove risorse interiori, a rafforzare il senso di comunità e a migliorare la qualità della loro vita.
Gli “Itaca Day”, organizzati dalle sezioni provinciali AIL in diversi porti italiani, rappresentano il cuore pulsante dell’iniziativa: giornate di navigazione, ascolto e condivisione, aperte alla partecipazione di pazienti e operatori sanitari. Il calendario sempre aggiornato degli “Itaca Day” su www.ail.it.
 
Itaca Day 2025
 
Agropoli 7/8 giugno 2025, Ancona 21 giugno 2025. Brenzone del Garda 7 settembre 2025, Desenzano del Garda 22 giugno 2025, Gargnano 20 settembre 2025, Lecce 10 luglio 2025, Livorno 21 giugno 2025, Lugano 24 maggio 2025, Mandello del Lario 21 giugno 2025, Marina di Ravenna 13 settembre 2025, Mazara del Vallo 7 giugno 2025,  Napoli 18 giugno 2025,  Peschiera del Garda 1 giugno 2025,  Porto Caleri / Rosolina Mare 11/ 18 giugno 2025,  Porto di Giulianova 8 giugno 2025,  Reggio Calabria 21 giugno 2025 , Rimini 8 giugno 2025,  Salerno 28 giugno 2025, Salò 27 giugno 2025,  Sarnico 12 luglio 2025, Sulzano 14 giugno, 13 settembre 2025, Taranto 21 giugno 2025, 
Torbole data da definire, Torre Canne (Fasano) 21 giugno 2025, Trani (BAT) 21 giugno 2025, Trieste
21 giugno 2025, Venezia 6 giugno 2025, Verbania 12 luglio 2025
 
INIZIATIVE SUL TERRITORIO
Anche quest’anno, grazie al grande impegno delle 83 sezioni provinciali AIL e all’entusiasmo di oltre 17.000 volontari, verranno realizzate numerose iniziative in tutta Italia per informare, sensibilizzare e raccogliere fondi a sostegno della Ricerca e dell’assistenza ai malati.
Il calendario completo degli eventi è disponibile su: www.ail.it.
CONFERENZA STAMPA NAZIONALEGiovedì 19 giugno alle ore 11.00 a Roma, presso la Sala Minerva di Palazzo De Carolis (c/o UniCredit – via Lata,3) e in diretta streaming sul canale YouTube di AIL si terrà la Conferenza Stampa nazionale organizzata in occasione della Giornata.
Il tema dell’edizione 2025 sarà: “Dalla Ricerca alla Cura: l’azione di AIL nella lotta ai tumori del sangue. Ricerca scientifica, innovazione terapeutica e assistenza ai pazienti.”
Parteciperanno importanti ematologi e rappresentanti delle società scientifiche per riflettere sui risultati raggiunti e sulle sfide ancora da affrontare.
 
 
Molte vite ricominciano dalla ricerca
Per scoprire di più: WWW.AIL.IT
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#GN2025

Il Corso “Le nuove sfide nella gestione delle MICI: dall’età pediatrica all’adulto” quest’anno si svolge a Cagliari nelle giornate del 22 e del 23 maggio.
Dalla diagnosi precoce alla terapia personalizzata, passando per l’uso dell’intelligenza artificiale: a Cagliari, esperti a confronto sulle malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI) nell’VIII edizione del corso avanzato che abbraccia il percorso dal paziente pediatrico all’adulto.
È in corso a Cagliari, presso il Th Hotel, l’ottava edizione del corso avanzato “Le nuove sfide nella gestione delle MICI: dall’età pediatrica all’adulto”, un appuntamento ormai consolidato che riunisce specialisti di tutta Italia per discutere, con un taglio pratico, i più recenti sviluppi nella diagnosi e nella gestione delle malattie infiammatorie croniche intestinali, in particolare la malattia di Crohn e la colite ulcerosa.
“Le MICI rappresentano ancora una sfida complessa per il clinico, soprattutto nella fase adulta, quando spesso il paziente presenta un lungo decorso e una storia di trattamenti multipli. Questo corso vuole fornire strumenti pratici per affrontare i casi più critici con un approccio integrato e aggiornato”, evidenzia il dott. Giammarco Mocci, gastroenterologo presso l’ARNAS G. Brotzu di Cagliari e responsabile scientifico dell’evento insieme al prof. Paolo Lionetti, responsabile della SOC Gastroenterologia e Nutrizione dell’Ospedale pediatrico Meyer IRCCS di Firenze, che aggiunge: “Negli ultimi anni abbiamo assistito a un significativo incremento dei casi pediatrici e l’impressione è che sono in aumento forme non monogeniche ad esordio molto precoce. È fondamentale intervenire con tempestività e con protocolli, specifici per la pediatria, condivisi con i gastroenterologi dell’adulto, per garantire in seguito una transizione efficace e una presa in carico multidisciplinare che preveda la presenza del dietista, dello psicologo e, nei casi refrattari alla terapia medica, del chirurgo esperto di chirurgia delle MICI”.
La prima giornata si è aperta con una lettura introduttiva dedicata alle nuove opportunità terapeutiche emergenti dalla ricerca, che spaziano dallo sviluppo di nuove molecole alla scoperta di innovativi meccanismi d’azione. La prof.ssa Federica Facciotti, associata di Patologia generale dell’Università Milano-Bicocca ha illustrato come oggi si stiano esplorando approcci che mirano, ad esempio, a bloccare simultaneamente infiammazione e fibrosi, a intervenire sull’inflammasoma o a promuovere il mantenimento della remissione attraverso soluzioni avanzate come le CAR-Treg e i microRNA.
Un ampio spazio è stato dedicato anche all’apporto dell’intelligenza artificiale, sia in fase di ricerca – per lo screening e la selezione di molecole promettenti – sia nel supporto alla diagnostica per immagini, migliorando l’efficienza dell’imaging endoscopico.
“La digitalizzazione e l’intelligenza artificiale rappresentano un’opportunità concreta non solo per migliorare la qualità della vita delle persone con MICI, ma anche per anticipare la diagnosi, personalizzare i percorsi terapeutici e, forse, un giorno, arrivare a una cura definitiva” dichiara Salvatore Leone, Direttore Generale di AMICI ETS. “L’alleanza tra sapere clinico, dati e nuove tecnologie può cambiare radicalmente il modo in cui affrontiamo queste patologie croniche, mettendo davvero al centro il paziente”.
In ambito diagnostico, si è discusso di nuovi score clinici e delle più recenti innovazioni tecnologiche, come le video capsule endoscopiche dotate di doppia telecamera, oggi sempre più precise e affidabili.
Durante il corso sono state affrontate anche condizioni cliniche complesse, spesso presenti nella pratica quotidiana, tra cui comorbidità oncologiche e obesità, che pongono sfide aggiuntive nella gestione del paziente con MICI.
Questa edizione si è arricchita rispetto alle precedenti con l’introduzione di due precorsi tematici, pensati per approfondire aspetti cruciali della gestione delle MICI.
Il primo, dedicato alla nutrizione nel paziente con IBD, ha visto come presidenti scientifici, oltre a Giammarco Mocci e Paolo Lionetti, anche la dott.ssa Camilla Fiorindi, sottolineando l’importanza dell’approccio nutrizionale nella presa in carico globale del paziente.
Il secondo precorso ha invece approfondito il ruolo dell’ecografia e dell’imaging nella diagnosi e nel monitoraggio della malattia, con la partecipazione in qualità di presidenti del dott. Domenico Scanu, del dott. Danilo Sirigu e dello stesso Mocci.
Come nelle precedenti edizioni, è stato dato spazio alla voce dei pazienti. L’avvocatessa Rita Limbania Vallebella, presidente regionale dell’associazione AMICI e sindaco di Stintino, ha condiviso la sua esperienza diretta come paziente affetta da malattia di Crohn. Ha sottolineato come “ancora oggi, molti pazienti vivono un vero e proprio percorso a ostacoli prima di arrivare a una diagnosi certa. Serve più informazione, ma anche più connessione tra pazienti e centri specialistici per ridurre la mobilità sanitaria e garantire cure di qualità vicino a casa”.

“Per ogni strategia terapeutica è essenziale una selezione attenta dei pazienti, basata sulla loro storia immuno-virologica: ottimizzazione significa costruire un trattamento che tenga conto delle caratteristiche uniche di ogni persona” sottolinea il Prof. Giovanni Di Perri, Ordinario di Malattie Infettive, Università di Torino
Nuovi studi italiani confermano efficacia, persistenza e tollerabilità della terapia antiretrovirale per l’HIV. Grazie a questi trattamenti, infatti, l’infezione da HIV può essere cronicizzata garantendo sopravvivenza e qualità di vita sempre più simili alla popolazione generale. Inoltre, la regolare assunzione della terapia permette di rendere il virus non trasmissibile. La certificazione di questi successi arriva dalla 17a edizione di ICAR - Italian Conference on AIDS and Antiviral Research in corso a Padova. In particolare, diversi studi condotti in un contesto di real world sottolineano l’importanza dell’ottimizzazione terapeutica, con un approccio personalizzato nel trattamento a lungo termine dell’infezione da HIV, e l’elevata efficacia e tollerabilità della terapia a base di Bictegravir, Emtricitabina e Tenofovir Alafenamide (B/F/TAF).
L’OTTIMIZZAZIONE COME CHIAVE DELLA PERSONALIZZAZIONE - I risultati straordinari raggiunti oggi con la terapia antiretrovirale permettono di valutare strategie differenti, calibrate sulle caratteristiche cliniche, sociali e virologiche della persona con HIV.
“L’opportunità di individualizzare il trattamento scegliendo tra due o tre farmaci apre nuovi scenari, ma va sempre valutata con attenzione – sottolinea il Prof. Giovanni Di Perri, Professore Ordinario di Malattie Infettive, Università di Torino – In particolare, la triplice combinazione B/F/TAF rappresenta il punto di massima evoluzione della terapia antiretrovirale, grazie a una lunga emivita, elevata potenza e tollerabilità, che la rendono “forgiving”, ovvero capace di mantenere l’efficacia anche in presenza di una non perfetta aderenza. Ma per ogni scelta è essenziale una selezione attenta dei pazienti, basata sulla loro storia immuno-virologica: ottimizzazione significa infatti costruire un trattamento che tenga conto delle caratteristiche uniche di ogni persona”.
I DATI ICONA CONFERMANO L’EFFICACIA NELLA REAL LIFE – Uno studio presentato sulla più ampia coorte italiana sull’HIV, ICONA, ha offerto uno spaccato realistico e rappresentativo, evidenziando come i risultati dei trial clinici abbiano dato riscontro anche nella pratica quotidiana.
“La terapia con B/F/TAF in una singola compressa giornaliera è oggi tra le più utilizzate in tutte le fasi dell’infezione da HIV – ha spiegato la Prof.ssa Antonella d’Arminio Monforte, Presidente di Fondazione Icona – Questo studio, condotto sulla coorte ICONA, ha voluto verificarne efficacia e tollerabilità nel mondo reale. L’analisi ha incluso oltre 2.500 persone: 929 in prima terapia e 1.653 già in trattamento con altri regimi. A 192 settimane, solo il 7,7% (prima linea) e il 5,8% (linee successive) ha interrotto la terapia per tossicità o fallimento virologico: eventi rari e spesso legati a temporanee interruzioni nell’assunzione, non a inefficacia strutturale del farmaco. La maggior parte dei pazienti torna alla soppressione virale senza cambiare trattamento”.
I DATI ITALIANI DELLO STUDIO INTERNAZIONALE BICSTaR: LA PERSISTENZA DELLA TERAPIA NEL TEMPO - Lo studio BICSTaR (Bictegravir Single Tablet Regimen), coordinato a livello internazionale, ha incluso oltre 4mila partecipanti in diversi Paesi. La coorte italiana ha analizzato l’andamento di 176 persone con HIV già in trattamento (experienced) per un periodo di due anni.
“I dati confermano un’efficacia molto elevata: oltre il 90% dei pazienti ha mantenuto la soppressione virale – ha spiegato Diana Canetti, specialista in Malattie Infettive, IRCCS San Raffaele, Milano – Inoltre, non sono emerse nuove mutazioni di resistenza al farmaco, e gli effetti collaterali sono risultati pochi, lievi e raramente sono stati causa di interruzione. Uno degli aspetti più interessanti è quello della persistence: la capacità della terapia di essere mantenuta nel tempo con sicurezza ed efficacia superiore al 90%, anche nei pazienti over 65, spesso affetti da comorbidità e sottoposti a politerapie. Questo dato è molto rassicurante e conferma l’affidabilità di questa strategia terapeutica nel lungo termine”.
“ICAR si conferma un momento centrale per il confronto scientifico della nostra società – sottolinea Roberto Parrella, Presidente SIMIT – Le sfide legate all’HIV stanno cambiando: le terapie oggi consentono alle persone con HIV di vivere a lungo e con buona qualità di vita, ma l’invecchiamento della popolazione comporta un incremento delle comorbidità e delle interazioni farmacologiche da gestire con attenzione. È incoraggiante vedere una partecipazione crescente di giovani ricercatori, che dovranno affrontare questa nuova fase della lotta all’HIV con competenza e visione. Oggi disponiamo di strumenti di prevenzione efficaci come la PrEP e di terapie avanzate altamente efficaci dotate anche di caratteristiche che possono migliorare l'aderenza delle persone con HIV. Nonostante questi traguardi raggiunti, il Virus continua a rappresentare una minaccia reale”.

Ematologia bolognese eccellenza a livello nazionale e internazionale per la cura dei tumori del sangue: l’Istituto Seràgnoli capofila nell’utilizzo delle terapie CAR-T in Italia con 240 pazienti trattati,
 primo in Italia per volume di trial clinici. Quasi ultimata la ‘cell factory’ per la produzione accademica
di nuove terapie cellulari avanzate. Solo nel 2023 il Policlinico di Sant’Orsola IRCCS, Centro Hub
per l’Emilia Romagna nell’utilizzo di CAR-T, tra i primi centri italiani selezionati per condurre studi preclinici e clinici sperimentali per le indicazioni approvate e per quelle che arriveranno,
ha destinato complessivamente quasi 30 milioni di euro per la ricerca scientifica
 
AIL - Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma impegnata da sempre
nel supporto alla ricerca scientifica, ha promosso a Bologna un confronto tra importanti specialisti
in Oncoematologia per fare il punto sui risultati raggiunti e le prospettive future delle CAR-T.
L’evento precede l’Hematology Summit, meeting internazionale di Ematologia
che si terrà a Bologna dal 13 al 15 maggio, dedicato alla memoria dell’indimenticato Professor Sante Tura, uno dei padri fondatori della moderna Ematologia italiana.
 
 L’Ematologia bolognese, eccellenza riconosciuta a livello nazionale e internazionale per la cura dei tumori del sangue, riconferma la sua vena pionieristica. L’Istituto del Policlinico di Sant’Orsola IRCCS intitolato a ‘Lorenzo e Ariosto Seràgnoli’ abbraccia la grande eredità dell’eminente ematologo Sante Tura, proseguendo il cammino da lui tracciato, come generatore di ricerca clinica e somministrazione di terapia cellulare CAR-T, la frontiera più innovativa e promettente nella lotta ai tumori del sangue, che oggi registra un aumento della sopravvivenza per alcuni tipi di tumori ematologici che prima potevano contare su poche opzioni terapeutiche. Un numero sempre maggiore di pazienti è candidabile alle terapie cellulari, i risultati sono promettenti e le prospettive assai confortanti.
“Il meglio però deve ancora arrivare”, hanno sottolineato gli importanti specialisti dell’Oncoematologia bolognese riuniti per un confronto promosso da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma da sempre impegnata a supportare la ricerca scientifica. L’evento “CAR-T Cells, risultati e prospettive nei tumori del sangue” precede l’apertura dell’Hematology Summit (13-15 maggio), prestigioso meeting internazionale in Ematologia con il patrocinio della SIE – Società Italiana di Ematologia e con la presenza di oltre sessanta tra i maggiori esperti delle diverse patologie oncoematologiche provenienti da tutto il mondo. Il convegno, oltre a sottolineare la grande storia dell’Ematologia bolognese e la sua attenzione all’innovazione, rappresenterà una importante occasione per arricchire il panorama accademico e culturale dell’Ematologia italiana.
L’Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli” IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna è capofila nell’utilizzo delle terapie CAR-T in Italia con 240 pazienti trattati (190 linfomi, 46 mielomi e 4 leucemie acute linfoblastiche), e con più di 240 trial clinici, di cui un terzo sui linfomi, con farmaci sperimentali di fase 1, fase 2 e fase 3.
«Quando siamo partiti, più di cinque anni fa i Centri CAR-T autorizzati alla somministrazione di queste terapie cellulari erano non più di 5-6, ad oggi sono oltre 40 i Centri etichettati come Centri CAR-T – ha dichiarato Pier Luigi Zinzani, Professore di Ematologia Alma Mater Studiorum - Università di Bologna, Direttore Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli”, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna e Presidente SIE – Società Italiana di Ematologia – noi siamo stati capofila nell’utilizzo delle CAR-T. Oltre il 40% dei pazienti che vediamo proviene da fuori regione e questo perché da molti anni siamo il Centro in Italia con il maggior numero di trial clinici di farmaci sperimentali di fase 1, 2 e 3, per cui diamo la possibilità, soprattutto a quei pazienti che non rispondono alle terapie convenzionali, di poter essere trattati con farmaci innovativi sperimentali. L’Ematologia bolognese è cresciuta nel tempo in maniera esponenziale nell’ambito della ricerca clinici innovativa, assistenziale e anche nella ricerca pura, ma questo è dovuto al lavoro del Professor Sante Tura che, insieme al Professor Franco Mandelli, rappresentano gli indiscussi padri fondatori della moderna Ematologia italiana. Due personaggi a tutto spessore, due grandi profili di medico, due visionari che erano già nel futuro quando gli altri erano ancora nel presente. Ho ritenuto giusto e doveroso dedicare alla memoria del Professor Sante Tura l’Hematology Summit, per ricordare la sua mitica figura, il segno che ha lasciato, la sua forza, la sua visione lungimirante».
In questi ultimi cinque anni si è allungato l’elenco delle CAR-T che hanno l’indicazione all’utilizzo in alcuni tumori del sangue: ad oggi, sono più di 11 e stanno partendo studi di fase 1 per la seconda generazione di CAR-T autologhe, quelle che vengono prodotte con i linfociti T del paziente stesso, ma sono in corso anche diversi studi per la produzione di CAR-T allogeniche, prodotte da donatori sani o da cellule staminali pluripotenti. Ancora molto resta da fare: allargare le indicazioni, anticipare l’utilizzo nelle prime linee, diminuire la tossicità, accorciare i tempi di produzione e di ricovero, aumentare la potenza e la durata a dosi più basse, ridurre i costi di produzione e di manifacturing.
In questo complesso e avvincente scenario si inserisce il progetto del Policlinico IRCCS Sant’Orsola di realizzare una ‘cell factory’, la prima in Emilia Romagna, per la produzione di CAR-T
accademiche, ovvero prodotte in ambito ospedaliero/universitario a scopo no profit e all’interno di studi clinici.
«La cell factory è nella fase finale della sua realizzazione ed è sostenuta dalla ricerca traslazionale clinica e preclinica di nuovi costrutti – ha raccontato Francesca Bonifazi, Direttore dell’Unità Complessa di Trapianto e Terapie Cellulari, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna – l’IRCCS Sant’Orsola ha investito molto per realizzare questo progetto iniziato nel 2022 con una Piattaforma di ricerca denominata Laboratorio di immunobiologia dei trapianti e delle terapie cellulari (IBT); il nostro obiettivo è quello di produrre CAR-T accademiche nuove e di trovare nuove indicazioni, possibilmente più efficaci e che possano essere utilizzate anche per malattie del sangue che non sono attrattive per le company farmaceutiche. Importante la collaborazione in atto con il professor Franco Locatelli del Bambino Gesù di Roma per la ricerca sui prodotti CAR-T, con cui lavoreremo appena pronti alla condivisone di alcuni studi con CAR-T accademiche».
Il Policlinico di Sant’Orsola è diventato IRCCS nel 2020 a seguito del riconoscimento ottenuto negli ambiti dell’assistenza e della ricerca nei trapianti e nel paziente critico così come per la gestione medica e chirurgica integrata delle patologie oncologiche. In questi ultimi anni l’attività di ricerca scientifica è stata ampiamente potenziata grazie anche alla maggiore capacità di attrarre finanziamenti. Nel 2023 i fondi destinati alla ricerca scientifica hanno sfiorato quota 30 milioni di euro, il 63% in più del 2022 e più del triplo rispetto al 2021.
«Il bilancio non può che essere estremamente positivo con un ulteriore punto di svolta per un’eccellenza già riconosciuta tra le migliori a livello nazionale e internazionale, in particolare per lo sviluppo di settori pionieristici come le CAR-T – ha dichiarato Chiara Gibertoni, Direttore Generale IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna – Policlinico di Sant’Orsola di Bologna – le sinergie si sono sviluppate principalmente in due direzioni: la partecipazione a reti di ricerca europee e la collaborazione con altri IRCCS e università italiane. A livello europeo, siamo attivamente coinvolti in programmi come Horizon Europe e EU4Health, che ci permettono di lavorare su progetti innovativi in ambito sanitario e tecnologico. Inoltre, siamo parte delle European Reference Networks (ERN), che ci consentono di condividere conoscenze e competenze su malattie rare e complesse. È indispensabile garantire l’innovazione all’interno delle strutture pubbliche, perché la medicina senza innovazione e senza ricerca non può tenere il passo e fornire un’assistenza adeguata ai bisogni dei cittadini. Dobbiamo essere in grado di percorrere con convinzione le nuove strade della medicina. Le terapie cellulari avanzate, in questo senso, sono un esempio perfetto».
L’Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma – AIL da oltre mezzo secolo è accanto ai pazienti e alle loro famiglie. L’Associazione sostiene la ricerca scientifica da sempre per offrire ai malati le migliori cure possibili, affiancandoli con il lavoro dei 17.000 volontari sparsi sul territorio nazionale e le 83 sezioni provinciali. Le CAR-T sono una grande opportunità per i pazienti oncoematologici, per questo l’informazione rigorosa è fondamentale.
«Le CAR-T rappresentano più che una speranza concreta per quei pazienti che non rispondono alle terapie convenzionali e il loro impiego sta ottenendo successi insperati in pazienti che non avevano più alcuna possibilità terapeutica, dopo aver tentato tutte le cure disponibili – ha affermato Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL – ancora molte sono le sfide da affrontare per la ricerca e per i clinici e alcuni interrogativi a cui dare risposte, AIL in questo scenario in continua evoluzione, è al fianco dei pazienti e delle famiglie, promuovendo un’informazione il più possibile esaustiva e corretta che sia in grado di aiutare pazienti e medici verso le scelte terapeutiche più sicure ed efficaci».
 
Elemento fondamentale nell’approccio ai tumori ematologici è quello del supporto ai pazienti e alle loro famiglie. Un valore e un impegno che AIL Bologna garantisce attraverso una ampia rete di servizi gratuiti, a cominciare dall’assistenza domiciliare ematologica che nel solo 2024 ha permesso di assistere 197 persone ed effettuare più di 16.500 prestazioni, con un investimento di mezzo milione di euro; la Casa AIL, fondamentale per i pazienti che seguono terapie sperimentali o sono trattati con CAR-T, nel 2024 ha  ospitato 391 pazienti e oltre 6.500 presenze; il supporto psicologico con 293 persone che hanno ricevuto sostegno dalle psicologhe dedicate per un totale di 1.400 colloqui e poi, tra gli altri servizi, il trasporto navetta con più di 1.100 viaggi di accompagno casa-ospedale. Infine, i tanti volontari che operano all’interno del Seràgnoli nelle aree di accoglienza, triage, day service e reparti di degenza.
«AIL Bologna investe con determinazione nella ricerca scientifica – ha detto Gaetano Bergami, Presidente di AIL Bologna – nel corso del 2024 ha stanziato 1.215.402 euro a sostegno di 44 progetti focalizzati sulle principali patologie oncoematologiche. Investimento che ha permesso di finanziare 44 professionisti della ricerca, tra cui 14 biologi e biotecnologi, 16 data manager, 7 medici, 6 infermieri dedicati e 1 tecnico di laboratorio. Un impegno strategico è stato dedicato al progetto della ‘cell factory’, infrastruttura di nuova generazione per la produzione di terapie cellulari avanzate, che rappresenta un passo decisivo verso l’innovazione terapeutica e la medicina personalizzata. Attraverso questo sforzo, AIL Bologna conferma il proprio ruolo attivo nell’assistenza e nell’innovazione scientifica come alleato affidabile nella costruzione di un futuro in cui un giorno i tumori del sangue possano essere guariti».
Dedicato alla memoria dell’illustre Ematologo Professor Sante Tura, l’Hematology Summit, patrocinato dalla Società Italiana di Ematologia – SIE e organizzato da ER Congressi, si terrà sempre a Bologna dal 13 al 15 maggio: tre giornate che vedranno la presenza di oltre 60 tra i maggiori opinion leader di patologie del sangue provenienti da tutto il mondo. Appuntamento nel quale avranno ampio spazio le terapie CAR-T e dalla quale emergeranno novità e spunti di riflessione, in particolare su alcuni trial in sperimentazione che aprono nuove vie e approcci terapeutici.  

GSK ha annunciato oggi i risultati positivi di mepolizumab nel trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), con i risultati completi dello studio di fase III MATINEE pubblicati sul New England Journal of Medicine. Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mepolizumab, un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio l'interleuchina-5 (IL-5), in un ampio spettro di pazienti con BPCO, compresi i più gravi e difficili da trattare, secondo le raccomandazioni GOLD (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease). I pazienti reclutati presentavano segni di infiammazione di tipo 2, con alti livelli di eosinofili nel sangue, e includevano quelli con bronchite cronica, o con enfisema o entrambi. La somministrazione mensile di mepolizumab ha dimostrato un miglioramento in tutti gli endpoint di riacutizzazione, mantenuti per l’intera durata dello studio di 2 anni (fino a 104 settimane). 
 
Nell'intera popolazione studiata, mepolizumab ha mostrato una riduzione clinicamente e statisticamente significativa del 21% del tasso annuale di riacutizzazioni moderate/severe rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio MATINEE (rapporto di tasso [intervallo di confidenza (CI) al 95%]: 0,79 [0,66, 0,94]; P=0,011) (AER mepolizumab = 0,80 riacutizzazioni all'anno rispetto al placebo = 1,01) n= 804; mepolizumab = 403, placebo = 401). Inoltre, mepolizumab ha mostrato una riduzione del 31% del tasso annuale di riacutizzazioni moderate/severe rispetto al placebo in un’analisi post-hoc di pazienti con bronchite cronica  (rapporto di tasso [IC 95%]: 0,69 [0,51, 0,93] n=338: mepolizumab = 170, placebo = 168). 
 
È stata osservata una riduzione del 35% con mepolizumab rispetto al placebo del tasso annuale di riacutizzazioni severe che hanno portato al pronto soccorso e/o al ricovero ospedaliero, un endpoint secondario dello studio MATINEE (rapporto di tasso [IC 95%]: 0,65 [0,43, 0,96] nominalmente significativo dopo l'aggiustamento per la molteplicità) (AER mepolizumab = 0,13 riacutizzazioni all'anno rispetto al placebo = 0,20)). Mepolizumab è il farmaco biologico con dati che mostrano una riduzione delle visite al pronto soccorso e/o del ricovero in ospedale in uno studio di fase III. Ridurre le ospedalizzazioni è un obiettivo chiave della gestione della BPCO.3 I ricoveri ospedalieri correlati alla BPCO rappresentano una sfida importante per l'assistenza sanitaria e si prevede che diventeranno la prima causa di ricoveri medici. In caso di ospedalizzazioni per BPCO, un paziente su dieci muore durante la degenza, fino a uno su quattro entro un anno e la metà entro cinque anni.
 
Kaivan Khavandi, SVP, Global Head, Respiratory, Immunology & Inflammation R&D, GSK, ha dichiarato: "I risultati dello studio MATINEE mostrano che mepolizumab può aiutare a prevenire le riacutizzazioni, comprese quelle che portano al pronto soccorso e/o al ricovero ospedaliero. Queste riacutizzazioni sono devastanti per i pazienti, accelerano la progressione della malattia e causano danni polmonari irreversibili, peggioramento dei sintomi e aumento della mortalità. Per decenni abbiamo lavorato per espandere i confini dell’innovazione e continuiamo a farlo per prevenire la progressione della malattia e avere un impatto significativo sulla vita delle persone affette da BPCO".
 
Frank Sciurba, Professore di Pneumologia, Allergologia e Terapia Intensiva e autore principale dello studio MATINEE, ha dichiarato: “Ogni medico conosce la sensazione di vedere un paziente ricoverato in ospedale a causa di una riacutizzazione che forse si sarebbe potuta prevenire. Lo studio MATINEE apre nuove prospettive terapeutiche per i pazienti con BPCO e infiammazione di tipo 2, mentre ci impegniamo ad individuare i fattori scatenanti della malattia e a migliorare la vita dei pazienti affetti da BPCO”.
 
Alti tassi di risposta sono stati osservati nei Patient Reported Outcomes (PROs) nel gruppo con mepolizumab, tuttavia non è stata osservata alcuna differenza per il St George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), il COPD Assessment Test (CAT) e il Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) nell'intera popolazione dello studio rispetto al placebo.2 L'incidenza di eventi avversi è stata simile tra mepolizumab e placebo (mepolizumab vs placebo: 74% vs 77%), con i più frequenti casi di riacutizzazione o peggioramento della BPCO (mepolizumab vs placebo: 12% vs 15%) e dell'infezione da COVID-19 (12% vs 12%).  
 
Mepolizumab non è registrato in alcun paese per il trattamento della BPCO, ma sono in corso pratiche regolatorie in diversi paesi, tra cui Stati Uniti, Cina e UE. La FDA statunitense ha fornito una data PDUFA di risposta per il 7 maggio 2025.  
 
Informazioni sulla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e sull'infiammazione di tipo 2
La BPCO è una malattia polmonare infiammatoria progressiva ed eterogenea che comprende bronchite cronica e/o enfisema. Colpisce più di 390 milioni di persone in tutto il mondo ed è la terza causa di morte. I pazienti con BPCO manifestano sintomi respiratori persistenti come mancanza di respiro, tosse ed espettorato insieme a una progressiva ostruzione del flusso d'aria a causa dell'infiammazione cronica, che impattano sulla vita quotidiana. L'infiammazione di tipo 2 è presente in una varietà di condizioni immuno-infiammatorie ed è uno dei principali fattori che contribuiscono ai sintomi e alle riacutizzazioni fino al 40% delle persone con BPCO.
 
Nonostante la triplice terapia inalatoria, molti pazienti manifestano sintomi persistenti e riacutizzazioni. Le riacutizzazioni sono episodi acuti di peggioramento dei sintomi della BPCO, che possono portare al ricovero in ospedale e al danno polmonare irreversibile. Intervenire precocemente è importante per prevenire le riacutizzazioni e il danno polmonare cumulativo.
 
Informazioni su Mepolizumab
Mepolizumab è un anticorpo monoclonale che si lega e neutralizza l'interleuchina-5 (IL-5), una proteina messaggera chiave (citochina) nell'infiammazione di tipo 2. Mepolizumab è stato sviluppato per il trattamento di una serie di malattie mediate da IL-5 associate all'infiammazione di tipo 2. Attualmente è approvato per l'uso negli Stati Uniti e in Europa in quattro patologie. Mepolizumab non è attualmente indicato per la BPCO in nessun paese.

 
L’AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma – promuove il primo Convegno Nazionale di Psico-oncologia, dal titolo “La cura che ascolta: il ruolo della psico-oncologia per il benessere dei pazienti ematologici. L’esperienza di AIL e l’impegno delle Istituzioni nelle politiche sanitarie”, che si terrà a Roma giovedì 8 maggio dalle ore 9, nella prestigiosa cornice della Biblioteca Alessandrina dell’Archivio di Stato (Corso del Rinascimento, 40).
Il Convegno nasce con l’obiettivo di raccontare e valorizzare l’esperienza concreta maturata da AIL nel supportare i pazienti con tumori del sangue, affrontando il percorso di cura non solo dal punto di vista clinico, ma anche psicologico ed emotivo.
Nel corso degli anni AIL ha contribuito a definire un modello di intervento che conferma l’efficacia del sostegno psicologico nell’alleviare il distress nei pazienti onco-ematologici.
Lo psico-oncologo, infatti, facilita il processo di accettazione della malattia e di adattamento alla nuova realtà e favorisce una relazione terapeutica efficace tra paziente ed équipe curante.
 
Durante il Convegno AIL, si darà spazio al confronto con le Istituzioni, per rafforzare l’importanza di integrare strutturalmente il supporto psico-oncologico nei percorsi di cura. Diverse regioni italiane, infatti, hanno già avviato un percorso normativo in tal senso, riconoscendo il valore di una formazione specifica e di una presenza stabile dello psico-oncologo nei team multidisciplinari.
La Giornata, introdotta dal Presidente Nazionale AIL Giuseppe Toro, si articolerà in momenti di dialogo e confronto tra esperti del settore, rappresentanti istituzionali, professionisti della salute ed esponenti di AIL con l’obiettivo di condividere buone pratiche, esperienze di valore e testimonianze dirette. Al Convegno parteciperanno numerosi specialisti, tra cui: Stefano Zamagni - Professore di Economia Politica Università Alma Mater Studiorum di Bologna, Giuseppe Antonelli - Professore ordinario di Storia della lingua italiana - Università di Pavia, Luigi Grassi- Dipartimento Neuroscienze e Riabilitazione Università di Ferrara, Claudio Cartoni – Responsabile Unità Cure Palliative e domiciliari UOC Ematologia Umberto I Roma, e Angela Piattelli - Presidente SIPO - Società Italiana di Psico-Oncologia.
 
“La cura che ascolta” è un invito a costruire una nuova cultura della cura: un modo di intendere la sanità e l’accompagnamento terapeutico come un percorso umano, condiviso, integrato, dove ogni paziente, caregiver, familiare si senta ascoltato, visto, compreso e sostenuto.
 
AIL rinnova il suo impegno per una sanità più vicina alle persone, in cui l’ascolto attento rappresenta il primo atto di cura.