SINDROMI MIELODISPLASTICHE
APPROVATO IN ITALIA LUSPATERCEPT ANCHE IN PRIMA LINEA PER RIDURRE IL RICORSO ALLE TRASFUSIONI
Si è svolta a Roma la conferenza stampa nel corso della quale è stata annunciata la notizia dell'estensione della rimborsabilità di Luspatercept in prima linea per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche, un cambio di paradigma che cambierà la pratica clinica riducendo il ricorso alle trasfusioni di sangue.
Le sindromi melodisplastiche sono un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non riescono a produrre cellule del sangue sane e funzionali. Il sintomo principale è una grave anemia con necessità di frequenti trasfusioni di sangue, e l'impatto sulla qualità di vita è molto forte perché stanchezza, problemi respiratori, perdita di peso e tachicardia rendono difficile vivere una vita piena. Per questi pazienti negli anni le terapie sono state rivoluzionate perché alle terapie standard con gli agenti stimolanti l'eritropoiesi si è aggiunta una molecola innovativa Luspatercept appunto, frutto della ricerca avanzata di Bristol Myers Squibb. La molecola fino ad oggi era riservata ai pazienti che non rispondono in modo duraturo agli stimolanti delle eritropoiesi e il suo utilizzo nel 60% dei casi ha consentito di raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni per oltre due anni. La notizia odierna è l'estensione della rimborsabilità di luspatercept in prima linea di trattamento per pazienti a rischio sia basso che moderato che alto migliorando cosí prognosi e qualità di vita Lo studio Commands ha dimostrato che quasi il doppio dei pazienti trattati con Luspatercept in prima linea ha ottenuto l'indipendenza delle trasfusioni rispetto al gruppo trattato con stimolanti dell'eritropoiesi, questo grazie al meccanismo innovativo della molecola che aumenta la quantità di globuli rossi interferendo con i segnali negativi che nelle mielodisplasie ne sopprimono la produzione Ne abbiamo parlato con: Annamaria Nosari Vicepresidente AIPaSiM onlus, Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica Alessandro Bigagli Senior Medical Director, Bristol Myers Squibb Italia |
|
