Terapia Genica in Onco-Ematologia Pediatrica
"Riprogrammare" il sistema immunitario per metterlo in condizione di combattere il tumore
Primo bambino italiano trattato al Bambino Gesù con una terapia genica messa a punto nella Cell Factory dell'Ospedale
per una leucemia linfoblastica acuta resistente alle terapie tradizionali
Prof. Franco Locatelli - Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma
Nella Cell Factory dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è stata messa a punto una terapia genica per il trattamento di un bambino affetto da leucemia linfoblastica acuta che non aveva risposto alle terapie tradizionali e al trapianto. Modificare geneticamente le cellule del sistema immunitario per metterlo in condizione di riconoscere e attaccare il tumore, parliamo quindi di immunoterapia, è un’arma sempre più utilizzata in oncoematologia, e nel caso del primo bambino italiano trattato con la terapia genica con cellule modificate CAR-T ha permesso la remissione della malattia a poche settimane dall’infusione. Un risultato che conferma il ruolo del sistema immunitario e della genetica nello sviluppo dei tumori sia del sangue che solidi e l’esempio della terapia genica prodotta dalla Officina Farmaceutica del Bambino Gesù realizzata all’interno di un trial accademico e non industriale rappresenta uno straordinario modello di ricerca e di applicazione clinica tutta italiana. Per parlare di questa rivoluzionaria tecnica abbiamo incontrato il Prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.
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