30 Anni di IRCCS per l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù I progressi nella ricerca genetica e nella applicazione clinica degli ultimi 30 anni in pediatria e le prospettive per la cura di malattie rare e comuni Prof. Bruno Dallapiccola
Nel maggio del 1985 l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù divenne un IRCCS (Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico) e da allora la ricerca traslazionale (cioè che arriva direttamente alla cura del paziente) ha completamente rivoluzionato il trattamento clinico di patologie rare e comuni, ha aperto la strada per lo studio del profilo genomico di ogni piccolo paziente che oggi ha un ruolo fondamentale sia in fase diagnostica che terapeutica e ha permesso a moltissimi bambini di avere accesso a terapie e tecniche chirurgiche all'avanguardia. E a 30 anni di distanza da quel maggio ci è celebrata una giornata all'insegna dell'eccellenza scientifica e clinica per evidenziare le conquiste fatte e per riflettere su quali orizzonti si aprono sia nel campo della ricerca sia nel campo dell'appplicazione pratica. E abbiamo parlato di tutto questo con il Prof. Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e genetista di fama mondiale che ci ha illustrato le conquiste ormai imprescindibili raggiunte dalla pediatria in questi anni, ricordando fra gli altri il primo trapianto di cuore in età pediatrica in Italia che ha avviato un programma trapianti che oggi offre la possibilità di cura a tanti bambini proveniente da tutta Italia e non solo, con la possibilità di trapianto di polmoni, fegato, rene, cuore e dal 2011 anche intestino, ma i traguardi maggiori sono stati raggiunti nel trapianto di cellule staminali emopoietiche per le leucemie infantili che da un paio d'anni beneficiano anche di una innovativa ed esclusiva metodica di trapianto anche da genitorenon compatibile (che ha una compatibilità solo al 50%) che ha allargato gli orizzonti di trattamento. Un altro ramo di ricerca estremamente importante è quello che riguarda le malattie rare, e il Professore ci spiega che negli ultimi tempi sono state identificate oltre 50 mutazioni genetiche e che la sfida del futuro sarà identificarne ancora altri per poter offrire terapie geniche e personalizzate anche a quei bambini che oggi non hanno a disposizione farmaci dedicati. E un'altra sfida è quella di approfondire gli studi sull'interazione fra il nostro patrimonio genetico, quindi il genoma, e ciò che ci circonda, quindi l'esposma, fatto di stili di vita, alimentazione... e in questo campo gli studi sul microbioma, e in particolare sul microbiota intestinale (circa un chilo e mezzo di batteri che popolano il nostro intestino) che solitamente ci aiuta nella risposta immunitaria ma che viene modificato nel corso della vita sia in salute che in caso di malattia e recentemente al Bambino Gesù è stato sviluppato uno strumento di analisi genomica e proteomica dei batteri intestinali per monitorizzare la salute e la malattia del bambino che potrà offrire strumenti di cura innovativi e personalizzati. E con il Prof. Dellapiccola parliamo anche delle grandi innovazioni meccaniche come ad esempio il primo minicuore artificiale di 11 grammi impiantato recentemente (e che in futuro con la terapia genica potrà essere utilizzato come supporto ad un cuore danneggiato nel periodo necessario alla sua rigenerazione e poi rimosso) e i robot per la neuroriabilitazione di bambini che per patologie congenite o per traumi hanno perso l'uso degli arti superiori o inferiori.
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