Sulla base dei risultati di questo studio di fase 3 è stata richiesta all’Agenzia europea per i medicinali l’autorizzazione per una nuova indicazione per ciltacabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto da una a tre linee di trattamento precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante (IMiD), e nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e refrattarietà a lenalidomide Janssen ha presentato al Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology 2023 (Asco) i risultati dello studio di fase 3 CARTITUDE-4 che mostrano che la terapia a base di Car-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) riduce del 74 per cento il rischio di progressione della malattia o di morte rispetto a due regimi di trattamento standard (SOC), pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd), in adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide che hanno ricevuto in precedenza da una a tre linee di trattamento, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante (IMiD). Lo studio CARTITUDE-4 è il primo studio randomizzato il cui obiettivo principale è stato il confronto di efficacia di una terapia cellulare per il trattamento del mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva, rispetto a regimi di chemioterapia standard. Sulla base dei risultati di questo studio è stata richiesta di recente all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) l’autorizzazione per una nuova indicazione di cilta-cel per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto da una a tre linee di trattamento precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante (IMiD), e nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e refrattarietà a lenalidomide «I risultati di questo studio sono molto incoraggianti in quanto mostrano un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione e dei tassi di risposta, oltre a una riduzione del rischio di morte, con il trattamento a base di cilta-cel rispetto alle terapie standard esistenti. Questi dati confermano il potenziale di questa terapia cellulare nel diventare un’opzione terapeutica chiave per pazienti con mieloma multiplo in linee di trattamento sempre più precoci, dove la necessità di nuove terapie rimane ancora insoddisfatta», dichiara Professor Jesús San Miguel, Director of Clinical & Translational Medicine, Universidad de Navarra, Spain. «I risultati dello studio CARTITUDE-4 dimostrano chiaramente l’efficacia di cilta-cel in linee di trattamento più precoci», dice Jordan Schecter, M.D., Vice President, Clinical Development Cellular Therapy Program, Janssen Research & Development, LLC. «In Janssen, siamo impegnati nella ricerca di terapie sempre più innovative in grado di migliorare gli outcome clinici e, in questo contesto, cilta-cel rappresenta un’importante opzione terapeutica in grado di ridefinire il modo di trattare il mieloma multiplo». Il mieloma multiplo Il mieloma multiplo è un tumore del sangue a partenza da una tipologia di globuli bianchi, le plasmacellule, che si trovano nel midollo osseo. Nel mieloma multiplo, queste cellule subiscono delle mutazioni genetiche che ne causano una proliferazione senza controllo. In Europa, nel 2020 sono state diagnosticate oltre 50.900 persone con mieloma multiplo e sono morti oltre 32.500 pazienti. Mentre alcuni pazienti con mieloma multiplo non presentano alcun sintomo iniziale, la maggior parte viene diagnosticata proprio a causa dei sintomi che possono includere fratture o dolore alle ossa, riduzione dei globuli rossi, stanchezza, aumento dei livelli di calcio, o insufficienza renale.