Le terapie all'avanguardia per la cura delle leucemie dei bambini
Trapianto di cellule staminali emopoietiche oggi possibile anche da donatore non compatibile (genitori) e nuove tecniche per evitare infezioni e ricadute - farmaci meno tossici per evitare complicane dopo la guarigione
Prof. Franco Locatelli, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
La cura delle leucemie in età pediatrica ha subito negli anni un'accelerazione che ha portato oggi alla possibilità di guarigione completa nell'oltre il 75% dei bambini, con terapie più appropriate e un'intensità di cura modulata in base ai fattori di rischio. Lo studio molecolare del tumore ha portato alle cosiddette target therapy che aggrediscono i bersagli molecolari risparmiando le cellule sane. Parliamo di tutto questo con il Prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che ci ha parlato di del più recente, importantissimo traguardo raggiunto dal centro di ematologia del Bambino Gesù che offre oggi la possibilità di trapianto di cellule staminali emopoietiche anche da donatore non immunogeneticamente compatibile (parliamo quindi dei genitori) grazie ad una manipolazione intelligente delle cellule che vengono trapiantate eliminando le cellule "pericolose" per l'organismo del ricevente ma mantenendo gli elementi utili per proteggerlo dal rischio infettivo o di ripresa di malattia con una nuova strategie mirata ad accelerare il processo di ricostruzione immunologica dopo il trapianto e introducendo nel genoma del sistema immunitario un cosiddetto "gene suicida" (caspasi 9 inducibile) che blocca l'aggressione delle cellule del donatore sull'organismo dei bambini malati. Un'altra conquista fondamentale è stata la possibilità di ridurre gli effetti a distanza dei trattamenti chemioterapici o radioterapici e il Professore ci porta due esempi: la possibilità di cura della leucemia acuta promielocitica senza ricorrere alla chemioterapia (con una combinazione del precursore della vitamina A e con il triossido di arsenico) che arriva a guarire fino al 95% dei bambini e l'avanzamento dell'immunoterapia con anticorpi o cellule geneticamente modificate con recettori chimera per rendere selettiva la capacità di aggressione dei bersagli tumorali, oggi sperimentata con successo nella leucemia linfoblastica acuta e nel neuroblastoma, uno fra i tumori più aggressivi in età pediatrica. E da ultimo con il Professore abbiamo parlato del ruolo della ricerca traslazionale, quella che viene chiamata "from the bench to the bed" cioè dal banco dei ricercatori direttamente al letto del paziente, per far sì che le ultime scoperte possano avere ricadute immediate sui pazienti.
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