Leucemia Linfoblastica Acuta
Nuove prospettive di cura con Blinatumomab
Un anticorpo monoclonale bispecifico con tecnologia BITE che aiuta il sistema immunitario a combattere il tumore
Un'opportunità per i pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali o con recidive
Lo studio Tower ha dimostrato aumento delle remissioni e sopravvivenza raddoppiata
La Leucemia Linfoblastica Acuta è un tumore maligno del sangue, raro e aggressivo, che ha due picchi di incidenza e cioè fra i due e i quattro anni di vita e dopo i 60 anni. Fino ad oggi le strategie terapeutiche si basano su chemioterapia tradizionale e laddove possibile il trapianto allogenico di cellule staminali ma il numero di fallimento delle terapie o di recidive a distanza era purtroppo frequente, ma da febbraio è disponibile anche in italia, imborsato dal Servizio Sanitario Nazionale Blinatumomab, messo a punto da Amgen, un nuovo anticorpo monoclonale bispecifico basato sulla tecnologia BITE (Bispecific T-cell Engager) che con un innovativo meccanismo d'azione permette di mettere in stretto contatto le cellule T del sistema immunitario (deputate a contrastare la crescita tumorale) con le cellule neoplastiche, in modo da rendere il sistema immunitario maggiormente in grado di riconoscere le cellule tumorali e aggredirle. La leucemia linfoblatica acuta colpisce le cellule staminali emopoietiche con conseguente accumulo nel midollo osseo di cellule maligne che soffocano la produzione di cellule sane (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) causando quindi anemia, emorragie, suscettibilità alle infezioni, stanchezza severa. La diagnosi tempestiva resta un cardine della strategie terapeutica ma fino ad oggi la prognosi a 5 anni non era superiore al 50%, ecco perchè è così importate la disponibilità del nuovo anticorpo monoclonale, riservato al momento solo ai pazienti refrattari o recidivanti, ma che presto si spera possa essere utilizzato anche come prima linea in pazienti con malattia meno aggressiva o meno avanzata. La somministrazione di Blinatumomab è un'infusione continua per 28 giorni con una pompa di infusione, e la terapia può essere seguita anche in parte a domicilio dopo una prima fase di ricovero, seguita da una fase cosiddetta di wash out, per poi ripetere il ciclo, da 2 a 5 volte a seconda della risposta del paziente.
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Cliccare sul rettangolo in basso a destra per lo Schermo Intero Un'innovazione tecnologica che porta l'immunoterapia ad un nuovo livello, offrendo nuove e concrete opportunità di cura ai pazienti, come ha dimostrato lo studio Tower che ha arruolato pazienti in fase molto avanzata di malattia che non avevano risposto a nessuna terapia, uno studio randomizzato (alcuni pazienti sono stati trattati con chemioterapia tradizionale ed altri con Blinatumomab come singola terapia) che ha visto un aumento delle remissioni complete e un raddoppio della sopravvivenza nei pazienti trattati con l'anticorpo. Un risultato straordinario per un farmaco che si spera possa presto essere utilizzato anche in fase precoce di malattia.
Nella Conferenza Stampa di Presentazione di Blinatumomab abbiamo intervistato: Prof. Robin Foà - Direttore dell’Ematologia del Policlinico Umberto I, Sapienza Università di Roma Prof. Alessandro Rambaldi, Direttore dell’Unità Strutturale Complessa di Ematologia, Azienda ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo Dott. Francesco Di Marco, Amministratore Delegato Amgen Italia 
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