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Leucemia Mieloide Acuta
Disponibile anche in Italia Midostaurina per i pazienti con mutazione del gene FLT3

Lo studio molecolare dei tumori consente oggi terapie mirate più efficaci.
Il nuovo farmaco, in 
somministrazione orale, agisce anche su altre mutazioni 
di differenti patologie ematologiche come la mastocistosi


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La leucemia mieloide acuta è una forma aggressiva di tumore del sangue, che origina dalle cellule del midollo osseo e che in molti casi ha alla base mutazioni di specifici geni.
E proprio lo studio molecolare dei tumori, che negli anni sta rivoluzionando i paradigmi terapeutici in ematologia, ha consentito alla ricerca di mettere a punto una nuova molecola, la midostaurina, un farmaco mirato contro la mutazione del gene FLT3, a somministrazione orale, recentemente approvato da AIFA in regime di rimborsabilità, un terapia innovativa che offre ai pazienti con questa specifica alterazione genetica un’importante arma in più.
La tempestività di intervento resta però fondamentale per poter offrire ai pazienti un trattamento efficace, edè quindi importante conoscere, quali sono i campanelli d’allarme da non sottovalutare e quali i fattori di rischio. 
Come dicevamo la disponibilità, oggi anche in Italia, di midostaurina, è un importante sviluppo nel trattamento dei pazienti con Leucemia Mieloide acuta, un farmaco che va ad affiancare la chemioterapia e il trapianto di cellule staminali, usati ora in combinazione. 
La Midostaurina è un inibitore orale multi target, questo vuol dire che è in grado di colpire diverse mutazioni genetiche, ecco perché è efficace anche in altre malattie del sangue con alterazioni specifiche come la mastocitosi sistemica avanzata. 
I bisogni dei pazienti sono molti, complessi, e solo un centro ematologico specialistico può offrire un percorso diagnostico terapeutico assistenziale adeguato in ogni fase della malattia, con inquadramento genetico molecolare, inserimento in studi clinici e possibilità di offrire terapie mirate e personalizzate.



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La diagnosi di una leucemia acuta ha chiaramente un impatto devastante sul paziente e sui suoi familiari, è importante quindi che il rapporto con il medico sia stretto, costante, un’alleanza terapeutica fatta di informazioni sulle possibilità di cura e di supporto psicologico nei passaggi più delicati.
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Nel corso della conferenza stampa dedicata all'approvazione da parte di AIFA della midostaurina abbiamo intervistato:
Felicetto Ferrara – Divisione di Ematologia, Ospedale Cardarelli di Napoli 
Francesco Lo Coco – Università Tor Vergata di Roma 
Giuseppe Rossi – Azienda Ospedaliera Spedali Civili, Brescia



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