Malattie rare: cosa ci ha insegnato il caso del piccolo Charlie? Quando si può tentare una terapia sperimentale e quando è giusto fermarsi per evitare l'accanimento terapeutico?

Malattie rare: cosa ci ha insegnato il caso del piccolo Charlie?

Quali sono i bisogni delle famiglia quando nasce un bambino con una malattia rara? Quanto è importante una rete internazionale di ricercatori e clinici per offrire il miglior trattamento? E la diagnosi precoce può fare la differenza in caso di malattie comunque evolutive? Quando si può tentare una terapia sperimentale e quando è giusto fermarsi per evitare l'accanimento terapeutico? Sono alcune della domande sollevate dalla malattia del piccolo Charlie, i cui genitori hanno chiesto aiuto alla comunità scientifica internazionale per offrire una speranza al loro bambino nato con una patologia rarissima. Per cercare di capire meglio, al di là delle opinioni personali, delle emozioni e delle sentenze, abbiamo incontrato il Prof. Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, membro di Orphanet Italia e uno fra i maggiori esperti mondiali di malattie rare e farmaci orfani.

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