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MALATTIE  RARE
NUOVE  OPPORTUNITA'  DI  CURA  PER  LA  EMOGLOBINURIA  PAROSSISTICA  NOTTURNA (EPN)
MALATTIA  EMATOLOGIA  ULTRA  RARA  - APPROVAZIONE  AIFA  PER  IL  FARMACO A  LUNGA  DURATA  D'AZIONE
CHE  MIGLIORA  PROGNOSI  E  QUALITA'  DI  VITA  DEI  PAZIENTI 


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Il termine raro indica qualcosa di unico, di prezioso, ma quando ad essere rara è una malattia le difficoltà che si incontrano nel percorso di diagnosi e di cura sono ostacoli a volte insormontabili. Spesso le famiglie sono costrette a consultare numerosi medici prima di trovare uno specialista in grado di formulare la diagnosi esatta e non sempre sono disponibili terapie efficaci e mirate. Uno scenario che fortunatamente negli ultimi anni sta cambiando grazie a programmi di ricerca che stanno dando risposte e cure a migliaia e migliaia di pazienti. Per una malattia rara in particolare, la emoglobinuria parossistica notturna o EPN, una malattia ematologia ultra rara caratterizzata da una cronica distruzione di globuli rossi  causata dalla mutazione di un gene, oggi è disponibile una nuova opzione terapeutica, ravulizumab, un anticorpo monoclonale a recentemente approvato dall’AIFA che aiuterà a tenere sotto controllo la malattia migliorando così la prognosi e la qualità di vita dei pazienti.
Abbiamo parlato di tutto questo con : 
SImona SIca, Direttore UOC Ematologia e Trapianto di cellule staminali, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS UCSC, Roma
Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Fra le domande:
Una fotografia della patologia e come si manifesta 
Un identikit dei pazienti 
Quale è il percorso del paziente, quali accertamenti sono necessari? 
Lo scenario terapeutico e come cambia con l’arrivo di ravulizumab 
Per quali pazienti è indicato? Pazienti naive, pazienti già in trattamento? 
Modalità di somministrazione, valore dei un farmaco a lunga durata d'azione per una miglior qualità di vita
L'importanza della ricerca biomedica nel campo delle malattie rare e il valore di questo nuovo farmaco. 
Il futuro delle malattie rare, cosa aspettarsi dalla ricerca 
I progetti e i servizi di assistenza che possono migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie con malattie rare

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