LA TERAPIA GENICA PER LA SMA E' REALTA',
CORREGGERE IL DIFETTO GENETICO PRIMA CHE COMPAIANO SINTOMI E DANNI E' L'OBIETTIVO DELLA NUOVA FRONTIERA DI CURA - L'IMPORTANZA DELLO SCREENING NEONATALE PER LA DIAGNOSI PRECOCE
Poter individuare i geni che responsabili di alcune patologie e ripararli prima che diano sintomi e danni è l’obiettivo della ricerca per svariate patologie e le cosiddette terapie geniche iniziano a dare risultati importanti in molte aree terapeutiche. Per la SMA, atrofia muscolare spinale, malattia che indebolisce progressivamente i muscoli dei bambini colpiti, oggi è disponibile la prima terapia genica che al Policlinico Gemelli è stata recentemente somministrata per la prima volta nel Lazio ad un bambino asintomatico di meno di sei mesi, con l’obiettivo di riuscire ad intervenire prima della comparsa di segni importanti di malattia.
Ci ha raccontato questo successo della ricerca e della clinica la Prof.ssa Marika Pane, Responsabile del Centro NeMO Pediatrico del Policlinico Gemelli e il Prof. Marcello Pani Direttore della Unità di Farmacia del Policlinico a cui abbiamo chiesto: - Che cosa significa terapia genica e il valore di una innovazione così radicale. - Il ruolo e il valore dello Screening Neonatale per identificare precocemente la malattia, (al momento c’è un progetto pilota in alcune regioni italiane e ovviamente la speranza è che venga allargato al più presto su tutto il territorio nazionale per identificar i bambini in fase pre sintomatica ed offrire loro le migliori opzioni terapeutiche a disposizione) - Il farmaco ha procedure di conservazione piuttosto complesse e quindi è stato un coordinamento importante, come si è svolto? |
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