Terapia Genica per la Talassemia Beta trasfusione-dipendente
La rivoluzione terapeutica che rende i pazienti liberi da trasfusioni
senza ricorrere al trapianto da donatore ma usando le cellule staminali del paziente stesso
La talassemia è una anomalia nella produzione dell’emoglobina, una malattia a trasmissione genetica, particolarmente diffusa nelle aree dove in passato si è avuto un tasso elevato di casi di malaria.
Le forme di talassemia sono diverse, e fra queste la talassemia major è sicuramente la più grave perché i pazienti sono costretti a ricorrere a trasfusioni di globuli rossi per tutta la vita, tant’è che si parla di beta talassemia trasfusione-dipendente. Trasfusioni che in passato portavano ad un pericoloso accumulo di ferro nel sangue, complicanza che negli anni è stata superata grazie alle terapie chelanti, migliorando così aspettativa e qualità di vita dei pazienti. Un ruolo importante lo ricopre il trapianto di midollo, ma solo per i pazienti al di sotto dei 14 anni, e naturalmente in presenza di un donatore compatibile. Restano quindi ancora molti i bisogni insoddisfatti dei pazienti ecco perché la ricerca scientifica è impegnata nella messa a punto di terapie innovative come la terapia genica, che costituisce un approccio curativo senza necessità di un donatore e senza rischi di rigetto. Nel corso della Conferenza di presentazione della rivoluzionaria terapia genica abbiamo intervistato: Gian Luca Forni - Presidente Società ItalianaTalassemie ed Emoglobinopatie (SITE) Donatella Baronciani - AO Ospedali Riuniti Marche nord di Pesaro Franco Locatelli - IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma |
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