Otsuka Pharmaceutical Italy è lieta di annunciare i risultati topline dello studio di Fase 3 OASIS-HAE, condotto da Ionis, che ha valutato donidalorsen nei pazienti affetti da angioedema ereditario (HAE).
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e pericolosa che causa imprevedibili e spesso gravi edemi sulla cute, nel tratto gastrointestinale, nel sistema respiratorio superiore, sul viso e in gola.1–5 Donidalorsen è un farmaco sperimentale il cui target è l’RNA, progettato come terapia di profilassi per colpire e silenziare con precisione la produzione di precallicreina (PKK), interrompendo il percorso che porta agli attacchi di HAE.
“I risultati topline dello studio di Fase 3 OASIS-HAE sono incoraggianti”, afferma Andy Hodge, CEO, Otsuka Pharmaceutical Europe, “nonostante la disponibilità di altri trattamenti profilattici, un numero considerevole di pazienti affetti da angioedema ereditario continua a presentare attacchi imprevedibili, dolorosi e gravi. Riteniamo che donidalorsen, in caso di approvazione, possa rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta e fornire una potenziale nuova opzione terapeutica per questi pazienti“.
Otsuka e Ionis intendono presentare i risultati dello studio di Fase 3 OASIS-HAE e dello studio OASIS-Plus verso la metà dell’anno. Lo studio OASIS-Plus comprende l’estensione in aperto dello studio di Fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di HAE (coorte di passaggio).
L’angioedema ereditario (HAE)
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara autosomica dominante, caratterizzata da edemi imprevedibili e spesso gravi della cute, del tratto gastrointestinale (GI), del sistema respiratorio superiore, del viso e della gola, che possono risultare talvolta fatali 1-5. L’età di insorgenza della malattia nella maggior parte dei casi è l’adolescenza, e la prevalenza mondiale di questa malattia rara è stimata a 1 su 50.000.
Donidalorsen
Donidalorsen è un farmaco sperimentale a RNA antisenso coniugato con ligando (ligand-conjugate antisense, LICA) per colpire e silenziare con precisione la produzione di precallicreina (PKK), interrompendo il percorso che porta agli attacchi di HAE. La PKK svolge un ruolo importante nell’attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti di HAE. Silenziando la produzione di PKK, donidalorsen potrebbe rappresentare un approccio efficace per la profilassi degli attacchi di HAE.