Tofersen è un oligonucleotide antisenso per il trattamento delle persone adulte colpite da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1), una forma genetica rara della malattia che riguarda circa il 2% dei 168 mila casi di SLA stimati a livello globale. Attualmente, l’aspettativa di vita media per le persone con questa mutazione è estremamente variabile e in alcuni casi non supera l’anno