- Pubblicato in Gazzetta Ufficiale il riconoscimento di innovatività piena di AIFA a onasemnogene abeparvovec, garantendone per il terzo anno consecutivo l’accesso al fondo per i Farmaci Innovativi.
- Onasemnogene abeparvovec è l’unica terapia genica approvata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) concepita per affrontare direttamente la causa genetica della malattia, sostituendo la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante allo scopo di fermare la progressione della malattia con una singola somministrazione endovenosa una tantum.