CARDIOMIOPATIA IPERTROFICA OSTRUTTIVA SINTOMATICA (oHCM) : I dati con mavacamten

CARDIOMIOPATIA IPERTROFICA OSTRUTTIVA SINTOMATICA (oHCM) : I dati a lungo termine di due studi di Fase 3 con mavacamten dimostrano una risposta costante e duratura oHCM) 
I risultati dello studio VALOR-HCM LTE (56 settimane) dimostrano che a un follow-up prolungato, mavacamten ha continuato a ridurre l’eleggibilità alla procedura invasiva di riduzione del setto (SRT) a 56 settimane 

I dati dello studio EXPLORER-LTE (analisi cumulativa fino a 120 settimane) mostrano miglioramenti duraturi nell’ostruzione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT), dei sintomi e dei livelli di NT-proBNP nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, senza nuovi segnali relativi alla sicurezza 
Mavacamten è stato approvato recentemente nell’Unione Europea, dopo l’approvazione negli Stati Uniti e in altri Paesi nel mondo, ed è il primo e unico inibitore della miosina cardiaca approvato per il trattamento dei pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica 

 Bristol Myers Squibb ha annunciato i nuovi risultati di follow-up a lungo termine di due studi di Fase 3 che hanno valutato mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca, first-in-class, nei pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica. I risultati dell’analisi a 56 settimane dello studio di estensione a lungo termine (LTE) VALOR-HCM sono stati riportati in una presentazione orale “late-breaking”, con pubblicazione contemporanea su JAMA Cardiology, e i risultati dell’analisi cumulativa a 120 settimane della coorte “EXPLORER” dello studio MAVA-LTE sono stati oggetto di una presentazione orale al Congresso 2023 della Società Europea di Cardiologia (European Society of Cardiology, ESC).
“I nuovi dati a lungo termine presentati all’ESC sono coerenti con l’analisi primaria di ogni studio, sottolineando ulteriormente il beneficio che la nostra terapia first-in-class può offrire ai pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica,” afferma Amy Sehnert, M.D., Vicepresidente, Head of Cardiomyopathy and Heart Failure Clinical Development, Bristol Myers Squibb. “Questi dati positivi rafforzano la significatività clinica di questi due studi di Fase 3 che hanno portato all’approvazione di mavacamten negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in altri Paesi nel mondo. Siamo entusiasti dei risultati fin qui raggiunti con mavacamten e rimaniamo fermi nel nostro impegno di offrire il nostro supporto a favore dei pazienti con HCM a livello mondiale”.
 

Mavacamten
Mavacamten è il primo e unico inibitore di miosina cardiaca approvato negli Stati Uniti, indicato per il trattamento negli adulti della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica di classe II-III secondo la New York Heart Association (NYHA), per migliorare le capacità funzionali e i sintomi e approvato nell’Unione Europea per il trattamento della HCM ostruttiva sintomatica (NYHA, class II-III) nei pazienti adulti.  Mavacamten è un modulatore allosterico reversibile selettivo della miosina cardiaca. Modula il numero di teste di miosina che possono interagire con l’actina (generatori di energia), riducendo così la probabilità di formazione di ponti incrociati che producono forza (sistolica) e residua (diastolica). L’eccessiva formazione di ponti incrociati di miosina actina e la disregolazione dello stato “super-relaxed” sono segni distintivi meccanicistici dell’HCM. Mavacamten sposta la miosina in uno stato di risparmio energetico, “super-relaxed”, reclutabile. Nei pazienti con HCM, l’inibizione della miosina con mavacamten riduce l’ostruzione dinamica del tratto di efflusso ventricolare sinistro e migliora le pressioni di riempimento cardiaco.

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