Questa approvazione rappresenta un momento importante per tutti i pazienti adulti e pediatrici affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria.
Si tratta della prima approvazione a livello mondiale di un’immunoterapia allogenica a cellule T e l’unica terapia approvata per i pazienti europei affetti da questa forma di tumore che consente una sopravvivenza mediana di soli pochi mesi.
Atara Biotherapeuticse Pierre Fabre hanno annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di tabelecleucel come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici dai due anni in su con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti al trapianto di un organo solido, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che quest’ultima non risulti inappropriata.
L’approvazione fa seguito al parere positivo ricevuto lo scorso ottobre dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si applica a tutti i 27 Paesi membri dell’Unione Europea incluso Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio registrativo ALLELE di fase III.[1] In questo studio, tabelecleucel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole.
«L’approvazione di tabelecleucel in Europa rappresenta un enorme passo in avanti dal punto di vista medico per i pazienti privi di una terapia adeguata», ha dichiarato Pascal Touchon, presidente e amministratore delegato di Atara. «Trattandosi della prima immunoterapia a cellule T allogenica, o da donatori, a ricevere l’approvazione a livello internazionale da un’agenzia regolatoria, tutto ciò rappresenta un momento storico per Atara, per il nostro partner europeo Pierre Fabre e per la terapia cellulare in generale».
EBV+ PTLD è una neoplasia ematologica rara, acuta e potenzialmente letale che si verifica dopo il trapianto nei pazienti la cui risposta immunitaria alle cellule T è compromessa dall’immunosoppressione. Si può verificare nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido (SOT) o a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT). I pazienti con EBV+ PTLD che non rispondono alle terapie convenzionali hanno una sopravvivenza mediana di soli 0,7 mesi nel caso dell’HCT e di 4,1 mesi nel caso del SOT. Questo sottolinea la grande necessità, da parte dei medici, di poter avere nuove opzioni terapeutiche da mettere a disposizione dei pazienti.
Nell’ambito di un contratto di licenza con Atara già annunciato in precedenza, Pierre Fabre condurrà tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e negli altri mercati selezionati, nonché le attività mediche e regolatorie dopo il trasferimento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) da Atara a Pierre Fabre.
«Tabelecleucel rappresenta un momento importante nel settore della terapia cellulare e un grande passo in avanti per i pazienti europei con EBV+ PTLD», ha affermato Eric Ducournau, amministratore delegato di Pierre Fabre, partner commerciale di Atara in Europa. «Siamo orgogliosi ed entusiasti di poter portare sul mercato questa terapia innovativa, che va ad aggiungersi al portfolio di Pierre Fabre nel settore dell’oncologia, dell’ematologia e delle malattie rare».
Tabelecleucel, in Europa, ha la designazione di farmaco orfano.
La designazione di farmaco orfano viene concessa ai medicinali per il trattamento di malattie rare molto gravi o cronicamente debilitanti (che colpiscono non più di cinque persone ogni 10.000 abitanti nell’Unione Europea).
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Tabelecleucel
Tabelecleucel è un’immunoterapia allogenica, a cellule T anti-EBV (virus di Epstein-Barr) specifica, che ha come bersaglio ed elimina le cellule di EBV in modo selettivo sulla base della restrizione degli antigeni leucocitari umani (HLA). Tabelecleucel ha ottenuto la designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy Designation) dalla Food and Drug Administration (FDA) e di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento della malattia linfoproliferativa associata a EBV refrattaria a rituximab (LPD).
Inoltre, tabelecleucel ha ricevuto la designazione PRIME dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con PTLD associata ad EBV nel setting allogenico nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) nei pazienti che hanno avuto un fallimento alla terapia con rituximab e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano nell'UE.
EBV+ PTLD
EBV+ PTLD è un tumore ematologico maligno raro, acuto e potenzialmente mortale che si verifica dopo il trapianto in pazienti con attività delle cellule-T compromessa dall'immunosoppressione. Si può verificare nei pazienti che abbiano subito un trapianto di organo solido (SOT) o un trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT). I pazienti colpiti da questa patologia hanno una sopravvivenza mediana di 0,7 mesi nel caso dell’HCT e 4,1 mesi nel caso del SOT. Tali dati si riscontrano nei pazienti con EBV+ PTLD per i quali ha fallito la terapia combinata rituximab ± chemioterapia. Questo, sottolinea la grande necessità per i medici di poter avere nuove opzioni terapeutiche efficaci, sicure e ad azione rapida.