MALATTIE RARE - Anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde: nuovi dati dimostrano l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab come inibitore “first-in-class” del componente C1s del complemento. Sutimlimab ha il potenziale per diventare il primo trattamento approvato per l’anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde (CAD-Cold Agglutinin Disease), una rara forma cronica di anemia emolitica autoimmune.
- I dati di fase 3 dello studio CADENZA hanno soddisfatto l'endpoint primario composito con significatività statistica; i dati dell'endpoint secondario sono risultati clinicamente significativi
- I risultati forniscono ulteriori prove della rapida inibizione dell'emolisi attivata da C1 determinata da sutimlimab entro una settimana di trattamento e al suo effetto sostenuto per tutto lo studio
"L’anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde (o malattia da crioagglutinine) fa sì che il sistema immunitario distrugga erroneamente i suoi globuli rossi sani. Le persone che vivono con questa malattia sperimentano l'impatto paralizzante dell'emolisi cronica che può causare una grave anemia, una profonda stanchezza e possono avere crisi emolitiche acute", ha affermato il principal investigator e autore della presentazione, il professor Alexander Röth, M.D.,del Dipartimento di ematologia e trapianto di cellule staminali, Ospedale Universitario, Università di Duisburg-Essen, Germania. "I risultati positivi dello studio CADENZA dimostrano miglioramenti significativi nell'emolisi e un impatto significativo su parametri chiave come anemia e fatigue".
CADENZA è il secondo studio registrativo di fase 3 che indaga sutimlimab nel trattamento della CAD. L'endpoint primario di efficacia era la proporzione di pazienti che soddisfacevano tutti e tre i seguenti componenti: miglioramento dell'emoglobina ≥1,5 g/dl dal basale al momento della valutazione del trattamento (media delle settimane 23, 25 e 26), assenza di trasfusioni dalla settimana 5 alla settimana 26 e assenza di altre terapie correlate alla CAD oltre a quelle consentite dalla settimana 5 alla settimana 26.
Gli endpoint secondari di efficacia hanno valutato il miglioramento dal basale negli indicatori chiave del processo di malattia, tra cui l'emoglobina, la bilirubina, i livelli di lattato deidrogenasi (LDH), e la qualità della vita misurata dal Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Score.
"I risultati di CADENZA e i dati dello studio di fase 3 CARDINAL, presentati come late-breaker al congresso dell'American Society of Hematology nel 2019, saranno la base del dossier che depossiteremo all'EMA. Insieme, gli studi evidenziano il promettente potenziale di sutimlimab, che può avere un impatto significativo per le persone che vivono con CAD", ha detto Karin Knobe, M.D., Ph.D., Head of Development, Rare and Rare Blood Disorders, Sanofi. "Sulla base delle solide prove cliniche che abbiamo fino ad oggi, sutimlimab inibisce significativamente l'emolisi e ha il potenziale per essere un nuovo importante trattamento per la CAD".
L’anemia emolitica autoimmune da agglutinine fredde (CAD-Cold Agglutinin Disease)
È una malattia rara del sangue, cronica e grave in cui sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi sani e ne provoca la distruzione (emolisi) attraverso l'attivazione della via classica del complemento. I pazienti con CAD possono sperimentare anemia cronica, profonda stanchezza, crisi emolitica acuta e altre potenziali complicazioni, tra cui un aumento del rischio di eventi tromboembolici e morte precoce2,3,4. L’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi ha un impatto sulla vita di circa 12.000 persone negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone5. Attualmente non esistono terapie specificatamente studiate per la CAD, pertanto, sutimlimab rappresenta la prima opzione terapeutica specifica.
Sutimlimab
Sutimlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale, progettato per colpire e inibire selettivamente il componente C1s nella via classica del complemento, un sistema di proteine che fa parte del sistema immunitario innato. Bloccando C1s, sutimlimab inibisce l'attivazione della via classica del complemento con l'obiettivo di fermare l'emolisi attivata da C1 nella CAD per prevenire la distruzione anomala dei globuli rossi sani. Inibendo selettivamente la via classica a monte di C1s, sutimlimab non inibisce la via della lectina e quella alternativa del complemento.
Feed RSS
