In combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd) è raccomandato per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi (AL) a catena leggera di nuova diagnosi, avendo dimostrato un tasso di risposta completa significativamente più alto in questi pazienti rispetto alla sola associazione VCd
In combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) è raccomandato per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo precedentemente trattati, che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente lenalidomide e un inibitore del proteasoma, avendo dimostrato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) significativamente più alta in questi pazienti rispetto alla sola associazione Pd
Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, annuncia che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato di ampliare l'attuale autorizzazione all’immissione in commercio della formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab a due nuove indicazioni. Una raccomandazione riguarda l'uso di daratumumab SC in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-VCd), per il trattamento di pazienti adulti con amiloidosi (AL) sistemica a catena leggera di nuova diagnosi. La seconda è per l'uso di daratumumab SC in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che siano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia.
Sia l’amiloidosi AL sia il mieloma multiplo recidivato sono malattie del sangue per le quali esistono ancora bisogni di cura insoddisfatti. L’amiloidosi AL è una malattia rara e potenzialmente mortale dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di una proteina insolubile chiamata amiloide, che ne causa il deterioramento. I sintomi associati all'amiloidosi AL sono diversi e aspecifici. Questo può portare a un ritardo nella diagnosi con il risultato che per una percentuale di pazienti il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell'organo è già avanzato. In Europa, non ci sono trattamenti approvati per l'amiloidosi AL. Senza trattamento, la prognosi è di 12-18 mesi, e di solo 6 mesi circa nei casi con funzione cardiaca gravemente compromessa.
Il mieloma multiplo, nonostante i significativi progressi dell'ultimo decennio, rimane un tumore del sangue complesso da trattare, con una gestione della malattia recidivata o refrattaria particolarmente impegnativa. I risultati clinici peggiorano ad ogni ricaduta e la necessità di trattamenti efficaci è cruciale.
"La notizia di oggi è un importante passo avanti, che ci permette di soddisfare le esigenze di trattamento di un numero sempre maggiore di pazienti con queste complesse malattie del sangue. Daratumumab ha giocato un ruolo significativo nel trasformare il panorama del trattamento del mieloma multiplo ed è stato utilizzato per trattare circa 190.000 pazienti dalla sua prima approvazione nel 2016", ha detto Saskia De Haes, Vice President, EMEA Regulatory Affairs, Janssen Pharmaceutica NV. "Non vediamo l'ora di migliorare il nostro impatto sulla cura del mieloma multiplo e portare un contributo importante ai pazienti con amiloidosi AL, area terapeutica in cui la necessità di innovazione è fondamentale".