• Se approvato, inclisiran sarà il primo ed unico siRNA (small-interfering RNA) in Europa per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista
• In Europa le malattie cardiovascolari (CVD, cardiovascular disease) provocano 3,9 milioni di morti ogni anno2; inoltre, nonostante l’uso diffuso di statine, l’80% dei pazienti ad alto rischio non raggiunge gli obiettivi di colesterolo LDL (LDL-C) raccomandati dalle linee guida
• A fronte di un profilo di sicurezza simile a quello del placebo, inclisiran fornisce una riduzione efficace e sostenuta del LDL-C (fino al 52%) nei pazienti con LDL-C elevato nonostante la terapia ipolipemizzante alla massima dose tollerata
• Con due sole somministrazioni all’anno, inclisiran potrebbe migliorare l’aderenza a lungo termine
• Inclisiran è in fase di revisione da parte della FDA e di altre Autorità Sanitarie per il trattamento dell’ipercolesterolemia primaria (inclusa l’ipercolesterolemia familiare eterozigote) negli adulti che presentano un livello di LDL-C elevato pur ricevendo la terapia con statine alla massima dose tollerata
Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha espresso un parere positivo e ha raccomandato la concessione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di inclisiran per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista, una tappa importante verso il traguardo della disponibilità del farmaco nella UE.
Inclisiran è un siRNA (small-interfering RNA) potenzialmente first-in-class dotato di un nuovo meccanismo d’azione che permette una riduzione efficace e sostenuta del colesterolo LDL (LDL-C) i cui elevati livelli sono una delle principali cause di infarti, ictus e decessi1, nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease), con equivalenti di rischio ASCVD e con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH, heterozygous familial hypercholesterolemia).
“Poter disporre di questo farmaco altamente innovativo segna un importante progresso nel trattamento e la cura dei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ad alto ed altissimo rischio”, ha dichiarato il professor Alberico Catapano, professore di Farmacologia e direttore del centro studi aterosclerosi. “Questo piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento, è stato disegnato per avere una alta affinità per il fegato, dove inibisce la produzione della proteina PCSK9 e quindi ne riduce i livelli plasmatici. Come conseguenza i livelli di colesterolo LDL sono ridotti sino al 60% con esiti duraturi nel tempo. Si tratta di un’innovazione terapeutica che, riteniamo, garantirà una persistenza e un’aderenza alla terapia molto buone in
quanto il nuovo farmaco, che comporta un vantaggio di dosaggio rispetto agli altri farmaci disponibili, sarà somministrato sottocute su base semestrale”.
“Rappresentando oltre l’85% di tutti i decessi cardiovascolari, l’ASCVD rappresenta un importante problema di salute pubblica. Con gli attuali standard di cura, in Europa l’80% dei pazienti ad alto rischio non raggiunge gli obiettivi di LDL-C raccomandati dalle linee guida.; e Questa condizione li espone al rischio di eventi ASCVD, come l’ictus o l’infarto”,3-5 ha affermato John Tsai, Head Global Drug Development e Chief Medical Officer presso Novartis. “Questo parere positivo del CHMP ci permette di continuare a progredire nel percorso di re-immaginare la medicina e di modificare la curva delle malattie cardiovascolari. Inclisiran è potenzialmente un trattamento trasformativo, in grado di aiutare milioni di pazienti europei a controllare i propri livelli di LDL-C”.
Il parere del CHMP si basa sui risultati del programma di ricerca clinica ORION, inclusi gli studi di fase III, che ha coinvolto oltre 3600 pazienti trattati con la massima dose tollerata di statine e che ha valutato la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di inclisiran
Il CHMP ha raccomandato di concedere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per inclisiran nel trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta:
• in combinazione con una statina o con una statina e altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti incapaci di raggiungere gli obiettivi di LDL-C con la dose massima tollerata di una statina; o
• da solo o in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti che sono intolleranti alle statine, o per i quali una statina è controindicata.
La malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease)
L’aterosclerosi corrisponde all’accumulo nel tempo di lipidi – principalmente colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) – nel rivestimento interno delle arterie. Una rottura imprevista della placca aterosclerotica può causare un evento cardiovascolare aterosclerotico, come infarto o ictus. La ASCVD rappresenta oltre l’85% di tutti i decessi per malattie cardiovascolari e rappresenta la principale causa di morte nell’Unione Europea e negli Stati Uniti; il suo peso è superiore a quello di qualsiasi altra malattia cronica. Per equivalenti di rischio ASCVD si intendono le patologie che conferiscono un rischio analogo di un evento ASCVD (come diabete, HeFH).