SCLEROSI MULTIPLA: i nuovi dati di ozanimod sulla progressione di malattia e sulla funzione cognitiva a lungo termine nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla
I dati aggiornati degli studi DAYBREAK e RADIANCE mostrano allo stesso modo tassi contenuti di progressione indipendente dall’attività recidivante (PIRA) e di peggioramento associato alle recidive (RAW) al follow-up di otto anni
I dati aggiornati degli studi DAYBREAK e RADIANCE mostrano allo stesso modo tassi contenuti di progressione indipendente dall’attività recidivante (PIRA) e di peggioramento associato alle recidive (RAW) al follow-up di otto anni
La prima lettura intermedia dello studio di Fase 3b ENLIGHTEN mostra che almeno la metà dei pazienti con sclerosi multipla recidivante precoce hanno un miglioramento clinicamente significativo delle funzioni cognitive rispetto al basale dopo un anno di trattamento con ozanimod I risultati si aggiungono al crescente numero di evidenze e confermano il profilo di sicurezza e di efficacia di
ozanimod nelle forme recidivanti di sclerosi multipla
Bristol Myers Squibb annuncia nuovi dati che mostrano come, dopo otto anni di follow-up, il 76% dei pazienti trattati con ozanimod per sclerosi multipla recidivante (SMR) sia risultato libero da progressione della disabilità confermata a sei mesi (CDP). I risultati hanno, inoltre, dimostrato che il trattamento con ozanimod ha comportato tassi contenuti di progressione indipendente dall’attività recidivante (PIRA) e di peggioramento associato alle recidive (RAW), indicatori principali di progressione di malattia e di disabilità permanente della sclerosi multipla. In tutti i partecipanti, PIRA e RAW sono stati osservati, rispettivamente, nel 13,2% e 10,7% dei pazienti trattati in modo continuativo con ozanimod dopo otto anni nello studio di estensione in aperto. I punteggi più alti al basale secondo la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) per stabilire la progressione della disabilità confermata a sei mesi (CDP) e i bassi volumi del cervello , della materia grigia corticale e del talamo al basale erano predittivi di RAW ma non di PIRA.
“Anche in assenza di recidive, i pazienti affetti da sclerosi multipla possono presentare una neuroinfiammazione latente, che è l’attività patologica sottostante e continua che si verifica simultaneamente in diverse aree del cervello e che può iniziare nelle fasi più precoci della sclerosi multipla causando un declino irreversibile delle funzioni cognitive, della mobilità e della qualità di vita,” afferma Jeffrey Cohen, MD, Mellen Center for MS Treatment and Research, Neurological Institute, Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio e consulente di Bristol-Myers Squibb. “La letteratura mostra che il 25% dei pazienti affetti da sclerosi multipla sviluppa PIRA dopo circa sette anni; queste nuove analisi sono importanti per medici e pazienti perché prendono in considerazione un intervento precoce con terapie altamente efficaci per ostacolare la malattia latente, un importante fattore precoce che può condizionare la disabilità a lungo termine e le recidiva, i segni distintivi della progressione della malattia.”
“La disponibilità di dati clinici a medio e lungo termine su ampie casistiche di pazienti ci ha permesso di ottenere nuove informazioni sull’azione di ozanimod – sottolinea Massimo Filippi, Direttore Unità di Neurologia, Servizio di Neurofisiologia e Unità di Neuroriabilitazione, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano -. Abbiamo nuovi dati che evidenziano come chi è sempre stato trattato con ozanimod presenti un migliore outcome. Il farmaco, infatti, conferma di poter svolgere un’importante azione preventiva contro l’atrofia cerebrale. Sempre partendo dagli studi RADIANCE e DAYBREAK sono ora disponibili anche dati a otto anni che evidenziano come il paziente, trattato in modo continuo con la terapia orale, presenti un accumulo di disabilità minore. Si stanno perciò aprendo nuove ed interessanti prospettive per una più efficace gestione della patologia e dei suoi principali sintomi”.
L’analisi delle funzioni cognitive mostra un miglioramento clinicamente significativo con ozanimod.
Lo studio di Fase 3b ENLIGHTEN valuta i pazienti con SMR precoce, la maggior parte dei quali (70,3%) non precedentemente trattato con terapie in grado di modificare la malattia. I dati ad provvisori (presentazione poster #690) mostrano che dopo un anno di trattamento con ozanimod, circa la metà (47,4%, 55/116) dei pazienti con RMS precoce hanno mostrato un miglioramento clinicamente significativo delle funzioni cognitive, definite da un aumento di almeno quattro punti o del 10% rispetto al basale misurati secondo il test SDMT (symbol digit modalities test); il 25,9% (30/116) ha mantenuto stabili le funzioni cognitive evidenziate da una variazione di SDMT di ± quattro punti o del 10% rispetto al basale; il 26,7% (31/116) è peggiorato mostrando una diminuzione di SDMT di almeno quattro punti o del 10% rispetto al basale. I partecipanti allo studio ENLIGHTEN, inoltre, presentavano poche evidenze cliniche o radiologiche di attività della malattia durante quell’anno con il 91,9% dei pazienti liberi da lesioni captanti il gadolinio (GdE) al Mese 12 (CI 95%: 84,2 – 96,0).
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla (MS) è una malattia invalidante e imprevedibile nella quale il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che ricopre i nervi. Il danno alla mielina interrompe la comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Gli stessi neuroni, inoltre, si possono deteriorare — un processo che attualmente è irreversibile. La sclerosi multipla colpisce 700.000 persone in Europa e circa 2,5 milioni di persone nel mondo.
RMS, tra cui la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondariamente progressiva attiva, è caratterizzata da attacchi chiaramente definiti di peggioramento della funzione neurologica. Questi attacchi— anche chiamati ricadute, riacutizzazioni o esacerbazioni — vengono seguiti da periodi di ripresa parziale o completa. Durante questi periodi, chiamati remissioni, i sintomi migliorano parzialmente o completamente senza apparente progressione della malattia. Tuttavia, nelle fasi più precoci della sclerosi multipla può essere presente una neuroinfiammazione latente che è l’attività patologica sottostante e continua che si verifica simultaneamente in diverse aree del cervello e che contribuisce all’accumulo di disabilità. Poiché le ricadute della sclerosi multipla sono imprevedibili, i pazienti si sentono spesso frustrati, stressati o spaventati quando compaiono. La SMR è la forma più comune al momento della diagnosi. Circa l’85% dei pazienti presenta una diagnosi iniziale di SMR, rispetto al 10-15% con forme progressive di malattia.
Ozanimod
Ozanimod è un modulatore orale del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P) che si lega con affinità elevate ai sottotipi 1 e 5. Ozanimod causa la ritenzione dei linfociti nei tessuti linfoidi, riducendo il numero di linfociti nel sangue periferico. Il meccanismo con il quale ozanimod agisce nella sclerosi multipla è sconosciuto ma può coinvolgere la riduzione della migrazione dei linfociti nel sistema nervoso centrale.
Ozanimod è approvato in numerosi Paesi a livello mondiale per il trattamento dei pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla e adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a grave.
In Europa ozanimod è indicato:
– per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) con malattia in fase attiva, come definito da caratteristiche cliniche o di imaging;
– per il trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa (CU) in fase attiva di grado da moderato a severo che hanno avuto una risposta inadeguata, una perdita di risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad un agente biologico.
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