●Il 77% dei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) in fase iniziale, che non aveva ricevuto alcun trattamento precedente, ha raggiunto l'assenza di evidenza di attività della malattia (NEDA) a due anni.
●L’uso di ocrelizumab come trattamento di prima linea riduce il numero di recidive rispetto all'utilizzo del farmaco in seconda linea.
●I dati a nove anni sulla sicurezza a lungo termine, relativi a ocrelizumab, confermano ulteriormente un profilo rischio-beneficio favorevole. Più di 250.000 persone sono state trattate a livello globale.
●I risultati relativi alla gravidanza riportati per più di 2.000 donne con sclerosi multipla (SM) in trattamento con ocrelizumab non suggeriscono un aumento del rischio di esiti negativi nelle donne in gravidanza e per i loro bambini.
Roche ha annunciato oggi nuovi dati su ocrelizumab relativi alla progressione della malattia nei pazienti con SMRR in fase iniziale, nonché alla sicurezza a lungo termine in tutti gli studi clinici condotti su pazienti con SM recidivante (SMR) e SM primariamente progressiva (SMPP). I dati provenienti dal più ampio database di esiti di gravidanza per una terapia anti-CD20 in donne con SM sono coerenti con i dati epidemiologici relativi alle donne in gravidanza e sono stati presentati oggi al 38° Congresso dell'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS).
"Spesso la SM colpisce i giovani in un momento della vita in cui stanno pianificando il loro futuro", ha dichiarato Levi Garraway, M.D., Ph.D. Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. "Questi nuovi dati dimostrano che l'uso precoce di ocrelizumab apporta benefici clinici sostanziali per i pazienti, sottolineando ulteriormente l'efficacia apportata dal farmaco mediante un uso continuato a lungo termine."
“Secondo i dati a nove anni presentati all’ECTRIMS, la terapia con ocrelizumab continua a dimostrare nelle persone con forma recidivante e primariamente progressiva di sclerosi multipla un'efficacia significativa contro l'attività e la progressione della malattia, con un profilo di sicurezza coerente nel lungo termine”, afferma Claudio Gasperini, direttore della U.O. di Neurologia e Neurofisiopatologia dell’ospedale San Camillo-Forlanini di Roma e coordinatore del Gruppo di Studio per la Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN)- “Ad oggi sono oltre 250.000 le persone con SM che stanno beneficiando in tutto il mondo del trattamento con ocrelizumab”.
Sclerosi multipla
La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che colpisce più di 2,8 milioni di persone in tutto il mondo. La SM si sviluppa quando il sistema immunitario attacca in modo anomalo lo strato isolante e di supporto che circonda le cellule nervose (la guaina mielinica) nel sistema nervoso centrale (cervello, midollo spinale e nervi ottici), causando un’infiammazione e il danno che ne deriva. Questo danno può provocare una vasta gamma di sintomi, tra cui debolezza muscolare, spossatezza e problemi alla vista, e può aggravarsi fino alla disabilità. La maggior parte delle persone con SM manifesta il primo sintomo tra i 20 e i 40 anni di età, il che rende questa patologia la causa principale di disabilità non traumatica nei giovani adulti.
Le persone con qualunque forma di SM manifestano progressione della malattia, ossia perdita permanente di cellule nervose nel sistema nervoso centrale e graduale peggioramento della disabilità, all’inizio della patologia, anche senza sintomi clinici evidenti o senza un apparente aggravamento degli stessi. Ritardi nella diagnosi e nel trattamento possono avere un impatto negativo sulle persone con SM, sulla salute sia fisica che mentale e sulle finanze personali. Un obiettivo importante del trattamento della SM è rallentare il prima possibile la progressione della disabilità.
La SM recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune della malattia ed è caratterizzata da episodi con segni o sintomi nuovi, o peggioramento di quelli già presenti (recidive), seguiti da periodi di ripresa. L’85% circa delle persone con SM riceve inizialmente una diagnosi di SMRR. Nella maggior parte delle persone a cui viene diagnosticata la SMRR, quest’ultima alla fine evolve in SM secondaria progressiva (SMSP), contraddistinta da un peggioramento costante della disabilità nel corso del tempo. Le forme recidivanti della SM (SMR) riguardano persone con SMRR e persone con SMSP che continuano a manifestare recidive. La SM primaria progressiva (SMPP) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento, ma solitamente senza recidive percepibili o periodi di remissione, e viene diagnosticata al 15% circa delle persone con SM. Prima dell’approvazione di ocrelizumab da parte della Food and Drug Administration (FDA), non esistevano trattamenti per la SMPP approvati dalla FDA.
Ocrelizumab
Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata sia per la SMR (comprese la SMRR, la SMSP attiva o recidivante e la CIS negli USA) che per la SMPP. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato pensato per colpire i linfociti B CD20-positivi, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene sia uno dei maggiori responsabili del danneggiamento della mielina (isolamento e sostegno della cellula nervosa) e dell’assone (cellula nervosa). Nelle persone con SM, il danno alle cellule nervose può causare disabilità. Sulla base degli studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce che si possano conservare alcune importanti funzioni del sistema immunitario. Ocrelizumab viene somministrato mediante infusione endovenosa ogni sei mesi.