Sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio: la CE estende l’approvazione di luspatercept

Sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio: la Commissione Europea estende l’approvazione di luspatercept  per includere il trattamento di prima linea dell’anemia trasfusione-dipendente negli adulti 
E’ la quarta indicazione autorizzata in Europa di luspatercept, un trattamento first-in-class per pazienti con anemia correlata alla malattia e la prima terapia a dimostrare un’efficacia superiore rispetto all’epoetina alfa nelle sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS)

Bristol Myers Squib annuncia oggi che la Commissione Europea (CE) ha esteso l’approvazione di luspatercept per includere il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso e intermedio. L’approvazione di luspatercept riguarda tutti gli Stati membri dell’UE.*
“Con l’approvazione di luspatercept come trattamento di prima linea dell’anemia negli adulti con MDS a basso rischio, un numero maggiore di pazienti nell’UE avrà la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo più lunghi rispetto alle attuali opzioni disponibili”, afferma Monica Shaw, MD, senior vice president e head of European Markets, Bristol Myers Squibb. “Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nello sviluppo di nuove opzioni per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia”.
L’approvazione si basa sullo studio registrativo di Fase 3 COMMANDS, in cui luspatercept ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto all’epoetina alfa, un agente che stimola l’eritropoiesi, nell’endpoint primario dello studio, ossia l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi e il concomitante aumento dell’emoglobina. I risultati di sicurezza erano coerenti con i precedenti studi sulle MDS ed in linea con i sintomi attesi in questa popolazione di pazienti.

“Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, pochi pazienti mostrano una risposta duratura agli agenti stimolanti l’eritropoiesi, confermando l’importante necessità di opzioni terapeutiche più efficaci per affrontare il problema dell’anemia”, afferma Matteo Giovanni Della Porta, MD, ricercatore dello studio e responsabile dell’Unità Leucemie dell’Humanitas Cancer Center di Milano. “I risultati dello studio COMMANDS sottolineano il valore clinico di luspatercept come trattamento iniziale dell’anemia nei pazienti con MDS a rischio basso-intermedio, e questa approvazione rappresenta una pietra miliare significativa nel progresso della pratica terapeutica e nell’offerta di risultati migliori per i pazienti”.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS)
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di tumori del sangue strettamente correlati caratterizzati dalla produzione inefficace di globuli rossi (RBC) sani, globuli bianchi e piastrine, che può causare anemia e infezioni frequenti o gravi. Le persone affette da MDS che sviluppano anemia spesso necessitano di trasfusioni di sangue per aumentare il numero di globuli rossi in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate ad un maggior rischio di sovraccarico di ferro, reazioni alla trasfusione e infezioni. I pazienti che diventano dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi presentano una sopravvivenza globale significativamente inferiore rispetto a quelli non dipendenti dalle trasfusioni, in parte a causa del sovraccarico di ferro o della malattia a carico del midollo osseo più grave rispetto a quella dei pazienti non dipendenti dalle trasfusioni.
Luspatercept
Luspatercept, opzione terapeutica first-in-class, promuove l’espansione e la maturazione dei globuli rossi (RBC) nella fase terminale dell’eritropoiesi in modelli animali.

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