TALASSEMIA: NUOVA APPROVAZIONE PER LUSPATERCEPT - la Commissione Europea approva luspatercept nel trattamento dell’anemia in pazienti adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente
E’ la terza indicazione autorizzata in Europa per luspatercept, un trattamento first-in-class per i pazienti con malattie associate ad anemia
E’ la terza indicazione autorizzata in Europa per luspatercept, un trattamento first-in-class per i pazienti con malattie associate ad anemia
Bristol Myers Squibb annuncia che la Commissione Europea (EC) ha approvato luspatercept, un’opzione terapeutica first-in-class, per il trattamento dei pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD). Luspatercept è attualmente approvato nell’Unione Europea (EU), Stati Uniti e Canada per trattare l’anemia associata a beta-talassemia trasfusione-dipendente e alle sindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti a rischio molto basso, basso e intermedio. L’autorizzazione all’immissione in commercio con procedura centralizzata approva l’utilizzo di luspatercept in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.*
“La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che pone i pazienti a rischio elevato di complicazioni cliniche a lungo termine dovute all’anemia, il che conferma la sostanziale necessità di opzioni terapeutiche, indipendentemente dalla dipendenza da trasfusioni di sangue. L’annuncio di oggi è una notizia importante in Europa per i pazienti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente che sono in attesa di nuove opzioni terapeutiche per ridurre questi problemi,” afferma Noah Berkowitz, Vicepresidente Senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb. “L’approvazione di oggi rappresenta la terza indicazione di luspatercept in Europa e siamo impegnati nella valutazione di questa opzione terapeutica first-in-class in un vasto programma di sviluppo clinico in molteplici malattie associate all’anemia”.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di Fase 2 BEYOND, che valuta l’efficacia e la sicurezza di luspatercept rispetto a placebo in 145 adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente. I pazienti erano eleggibili a ricevere la miglior cura possibile, comprese le trasfusioni di globuli rossi e agenti ferrochelanti.
La beta-talassemia
La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue causata da un difetto genetico nella molecola dell’emoglobina. È una delle malattie autosomiche recessive più comuni e l’incidenza annuale totale di pazienti sintomatici è stimata in 1 persona su 100.000 a livello globale. La patologia è associata a un’eritropoiesi inefficace, che determina una ridotta produzione di globuli rossi sani e che spesso porta ad anemia grave – una condizione che può essere debilitante e che può portare a complicanze per i pazienti – e ad altri seri problemi di salute. Le opzioni di trattamento per l’anemia associata a beta-talassemia sono limitate e consistono principalmente in frequenti trasfusioni di globuli rossi, che possono contribuire al sovraccarico di ferro, causa di gravi complicanze quali il danno d’organo. Beta-talassemia non trasfusione-dipendente è un termine utilizzato per descrivere i pazienti che non necessitano di trasfusioni regolari a vita per sopravvivere, anche se possono sviluppare una serie di complicazioni cliniche e richiedono trasfusioni occasionali o anche frequenti, generalmente per periodi di tempo definiti.
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