- Tasso di risposta globale (ORR) del 71% in pazienti con tumore del polmone con fusione NTRK che avevano ricevuto una mediana di tre precedenti terapie; nei pazienti con metastasi al sistema nervoso centrale (SNC), l’ORR è stata del 57%
- La durata della risposta a 12 mesi (DOR) pari all’88%, il tasso di sopravvivenza globale (OS) a 12 mesi del 91% e il tasso di sopravvivenza libera da progressione di malattia del 69%
- Larotrectinib è risultato ben tollerato, con eventi avversi emersi durante il trattamento principalmente di grado 1-2
“In questo sottogruppo, ora aggiornato con un maggior numero di pazienti rispetto a quanto precedentemente riportato e con un più lungo follow-up, larotrectinib continua a rivelarsi ben tollerato confermando un elevato tasso di risposta. Le risposte risultano essere durature e viene descritto un vantaggio in sopravvivenza per questi pazienti affetti da tumore del polmone avanzato con gene di fusione NTRK, tenendo conto che spesso erano già stati sottoposti a diverse linee di terapia”, ha affermato la Professoressa Silvia Novello, Professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università di Torino e Dipartimento di Oncologia del San Luigi di Orbassano e Presidente di WALCE Onlus. “Questi dati sottolineano ancora una volta l’assoluta necessità dell’esecuzione dei test genomici per identificare quei pazienti con alterazioni geniche, in modo che possano ricevere in maniera tempestiva un trattamento specifico diretto contro il driver di crescita tumorale, perché solo così possiamo migliorarne significativamente l’outcome clinico”.
“I dati continuano a confermare l’importante efficacia e la sicurezza di larotrectinib in pazienti con tumore con fusione NTRK e si aggiungono alle evidenze acquisite, convalidando l’attività di larotrectinib a livello del sistema nervoso centrale”, ha aggiunto Marius Moscovici, Responsabile Medical Affairs Oncologia di Bayer per l’Italia. “Larotrectinib ha mostrato risposte elevate e di lunga durata sia in pazienti adulti che pediatrici con tumore con fusione NTRK, indipendentemente dalla localizzazione del tumore e dall’età del paziente. Con questo trattamento tumore-agnostico disegnato esclusivamente per trattare i tumori che presentino un gene di fusione NTRK, i medici possono avere a disposizione una terapia oncologica di precisione che ha il potenziale di migliorare significativamente gli esiti del trattamento”.
Tumori con fusione TRK
I tumori con fusione TRK si manifestano quando un gene NTRK si fonde con un altro gene non correlato, producendo una proteina TRK alterata. Questa proteina alterata, o proteina di fusione TRK, diviene costitutivamente attiva o sovraespressa innescando la cascata del segnale. Le proteine di fusione TRK agiscono come driver oncogenici che promuovono la crescita e la sopravvivenza cellulare, portando a tumori con fusione TRK, indipendentemente dalla loro origine nell’organismo. I tumori con fusione di NTRK non si limitano a specifici istotipi, ma possono interessare qualsiasi organo nell’organismo. La fusione genica si può osservare con frequenza variabile in diversi tumori solidi in pazienti adulti e pediatrici, tra i quali tumori del polmone, della tiroide, del tratto gastroenterico (colon, colangiocarcinoma, pancreas e appendice), nei sarcomi, nei tumori del sistema nervoso centrale (glioma e glioblastoma), nei tumori delle ghiandole salivari (carcinoma secretorio simil mammario) e in alcuni tumori pediatrici (tra cui fibrosarcoma infantile e sarcomi dei tessuti molli).