Approvato un nuovo farmaco per la Fibrosi Cistica che non interviene sui sintomi ma sulle cause genetiche della malattia - E' la prima molecola ad agire sulla mutazione genetica e per tutti i pazienti con un difetto di "gating" apre nuovi orizzonti terapeutici
Per più di cento pazienti italiani affetti da Fibrosi Cistica (FC) si apre oggi una nuova prospettiva: è disponibile il primo farmaco in grado di agire efficacemente sulle cause della malattia e non solo sui sintomi. Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl ha infatti annunciato che l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato KALYDECO™ (ivacaftor) per i pazienti italiani affetti da FC, di età pari o superiore ai 6 anni che abbiano una delle seguenti mutazioni di ‘gating’ (classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549. La determinazione di autorizzazione all’immissione in commercio relativa a KALYDECO è stata pubblicata sulla G.U. della Repubblica Italiana il 04/05/2015, è quindi effettiva dal 5 maggio 2015.
KALYDECO è il primo farmaco a trattare la causa alla base della malattia in questi pazienti. La FC è una rara malattia genetica causata da una proteina CFTR mancante o difettosa, derivante da mutazioni nel gene CFTR. Nelle persone con le mutazioni sopra indicate, KALYDECO aiuta la proteina difettosa CFTR a funzionare più regolarmente. In Italia sono poco più di cento i pazienti che presentano queste mutazioni e che potranno beneficiare del farmaco.
“Ivacaftor nelle persone con FC ed almeno una mutazione con difetto di ‘gating’ apre un nuovo capitolo nella terapia di questa malattia – spiega Carlo Castellani, Presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica, medico e genetista del Centro Fibrosi Cistica di Verona - Per la prima volta è disponibile una terapia che non agisce sulle manifestazioni cliniche ma piuttosto all'origine del meccanismo patogenetico, migliorando la performance della proteina difettosa. Per la FC si tratta di un momento chiave, molto atteso dai malati, dalle loro famiglie e da tutti gli operatori sanitari coinvolti nell'assistenza e nella cura. La Società Italiana Fibrosi Cistica, insieme alla Lega Italiana Fibrosi Cistica e alla Fondazione per la ricerca sulla Fibrosi Cistica si sono adoperate perché tutti i pazienti con mutazioni ‘gating’ avessero accesso a questo nuovo approccio terapeutico. Si apre ora una doverosa fase di monitorizzazione dei risultati che otterremo. Ci auguriamo che gli ottimi risultati fin qui ottenuti siano mantenuti nel tempo, e che nuove terapie siano presto disponibili per i pazienti che, non avendo le mutazioni su cui agisce ivacaftor, non possono per ora accedere a questo trattamento.”
“Il farmaco, già utilizzato presso il nostro centro con procedura di uso compassionevole, ha mostrato risultati sorprendenti - spiega il Prof. Baroukh Maurice Assael, Direttore del Centro Fibrosi Cistica dell'Azienda Ospedaliera di Verona – Abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione del fabbisogno di altre terapie.”
“Le mutazioni ‘gating’ sono più frequenti nel Sud Italia – spiega il Dr. Vincenzo Carnovale, responsabile del Centro di riferimento Fibrosi Cistica dell’Adulto, dell’Università Federico II di Napoli – e il farmaco potrà ora essere prescritto a più di 100 pazienti già diagnosticati in Italia. Il nostro è stato il primo centro italiano a utilizzare ivacaftor, per uso compassionevole, offrendolo a 4 pazienti, sui quali abbiamo ottenuto ottimi risultati. Dopo due-tre settimane di trattamento è stata ottenuta la normalizzazione del test del sudore, grazie al ripristino della funzione proteica. Si tratta di un farmaco di facile somministrazione per il paziente e di facile gestione per il clinico: è costituito da compresse da ingerire durante i pasti, due volte al giorno. Gli effetti collaterali riscontrati sono blandi, nessun paziente ha dovuto interrompere il trattamento a causa di essi. Ora, con l’approvazione in Italia, potremo trattare presso il nostro centro ben 16 pazienti. I pazienti saranno monitorati attentamente, come previsto da AIFA, con il supporto di uno specifico registro. Si tratta di un’operazione importante, già attuata per i pazienti che hanno ottenuto accesso al farmaco attraverso l’uso compassionevole, che ora sarà standardizzata e renderà disponibili dati di grande utilità per il futuro. KALYDECO è un farmaco costoso – conclude Carnovale – che però ha dimostrato di cambiare radicalmente la qualità di vita dei pazienti.”
"L'approvazione di oggi – ha dichiarato Giacomo Baruchello, amministratore delegato di Vertex - segna un passo importante verso il nostro obiettivo di aiutare sempre più persone affette da questa malattia. Siamo particolarmente orgogliosi del riconoscimento dello status di farmaco con innovazione terapeutica importante che AIFA ha ritenuto di assegnare a Kalydeco. "
Come riportato in G.U., l’erogazione a carico del SSN è consentita su prescrizione nell'ambito dei Centri di Riferimento individuati dalle singole Regioni. L’approvazione del farmaco è vincolata ad un Registro di monitoraggio che sarà presente sulla piattaforma web dal 05/05/2015. La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è “Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – Centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto) (RRL)”.
Al farmaco è stata attribuita la classe 'A' di rimborsabilità e la qualifica di 'innovazione terapeutica importante'.
L’approvazione del farmaco è basata sui risultati di rigorosi studi clinici di fase 3 condotti in tutto il mondo che hanno valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza di KALYDECO in pazienti con mutazioni di ‘gating’ di età pari o superiore a 6 anni.
Gli effetti indesiderati gravi più comuni riportati negli studi di fase 3 includono dolore addominale, aumento degli enzimi epatici e ipoglicemia, e si sono verificati in meno dell’1 per cento dei pazienti. Gli effetti indesiderati osservati comunemente nei pazienti trattati con KALYDECO includono cefalea, infezioni del tratto respiratorio superiore (comune raffreddore), mal di stomaco e diarrea. Nei gruppi di trattamento con KALYDECO, meno persone hanno interrotto la terapia a causa di effetti indesiderati rispetto al gruppo placebo. La maggior parte degli eventi indesiderati associati a KALYDECO sono stati da lievi a moderati.
KALYDECO è stato sviluppato da Vertex come parte di una collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., l’affiliata non-profit della Cystic Fibrosis Foundation per la scoperta e lo sviluppo di farmaci negli Stati Uniti.
A proposito della Fibrosi Cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è una rara malattia genetica potenzialmente letale che colpisce circa 75.000 persone in Nord America, Europa e Australia, tra cui circa 6000 persone in Italia. E’ causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) difettosa o mancante, derivante da mutazioni nel gene CFTR. I bambini devono ereditare due geni CFTR difettosi – uno da ogni genitore – per avere la FC. Ci sono più di 1.900 mutazioni note nel gene CFTR. Alcune di queste mutazioni, che possono essere determinate da un test genetico, portano alla FC determinando un numero inferiore al normale di canali della proteina CFTR sulla superficie cellulare, o canali non funzionanti. L’assenza di una proteina CFTR funzionante comporta un ridotto flusso ionico all’interno e all’esterno della cellula in una serie di organi, compresi i polmoni. In conseguenza di ciò, delle secrezioni mucose spesse ed eccessivamente viscose si accumulano e bloccano i passaggi in molti organi, in particolare nei polmoni, causando una varietà di sintomi, tra cui infiammazione polmonare cronica, infezioni ricorrenti e danni progressivi ai polmoni. La causa più comune di morte tra le persone affette da FC è la malattia polmonare, che deriva da infezioni ricorrenti e infiammazione polmonare cronica.
Per più di 15 anni, Vertex ha lavorato per sviluppare nuovi farmaci per trattare la causa alla base della FC nel maggior numero possibile di persone.
A proposito di KALYDECO
KALYDECO™ (ivacaftor) è il primo farmaco idoneo a trattare la causa alla base della FC nelle persone con nove specifiche mutazioni ‘gating’ nel gene CFTR. Conosciuto come potenziatore del CFTR, KALYDECO è un farmaco orale che ha lo scopo di aiutare la proteina CFTR a funzionare più regolarmente una volta raggiunta la superficie cellulare, a idratare le vie respiratorie e a liberarle dalle secrezioni mucose.
KALYDECO (150 mg, ogni 12 ore) è stato approvato dalla U.S. Food and Drug Administration nel gennaio 2012, dall’Agenzia Europea per i Medicinali nel luglio 2012, da Health Canada nel novembre 2012, dalla Therapeutic Goods Administration in Australia nel luglio 2013 e da Medsafe in Nuova Zelanda nel dicembre 2013, inizialmente per l’uso in pazienti affetti da FC di età pari o superiore a 6 anni con almeno una copia della mutazione G551D nel gene CFTR (la più frequente delle mutazioni ‘gating’), e poi anche nelle altre mutazioni ‘gating’.
Vertex mantiene in tutto il mondo i diritti per sviluppare e commercializzare KALYDECO.
INDICAZIONI E IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA PER KALYDECO™ (ivacaftor)
Ivacaftor è un potenziatore del gene regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) della FC. Negli USA (per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni) e in Europa (per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni) è indicato per i pazienti che hanno una delle seguenti mutazioni del gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, o S549R.
In Canada (per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni) ivacaftor è indicato per i pazienti con le stesse mutazioni ma anche per i pazienti con la mutazione G970R. Inoltre in USA (per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni) e in Canada (per i pazienti con più di 18 anni di età) ivacaftor è indicato per il trattamento della FC in pazienti che hanno la mutazione R117H nel gene CFTR.
ivacaftor è disponibile in compresse da 150 mg nei Paesi in cui è stato approvato per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni, negli USA è disponibile anche in granulato per soluzione orale da 50 mg e 75 mg per i pazienti tra i 2 e i 6 anni d’età.
ivacaftor non è adatto all’uso in persone affette da FC causata da altre mutazioni nel gene CFTR. Non è efficace nei pazienti con FC con 2 copie della mutazione F508del (F508del/F508del) nel gene CFTR. L’efficacia e la sicurezza di ivacaftor nei bambini di età inferiore ai 2 anni di età non sono state valutate.
Un incremento dei livelli degli enzimi epatici (transaminasi, ALT e AST) è stato riportato nei pazienti che assumono ivacaftor. Si raccomanda di misurare ALT e AST prima di iniziare ivacaftor, ogni 3 mesi durante il primo anno di trattamento, e successivamente ogni anno. I pazienti che sviluppano un incremento dei livelli delle transaminasi devono essere monitorati attentamente fino alla risoluzione dell’anomalia. Il dosaggio deve essere interrotto nei pazienti con ALT o AST 5 volte superiori al limite massimo della normalità. In seguito alla risoluzione dell’aumento delle transaminasi, vanno considerati i benefici e i rischi di riprendere il dosaggio di ivacaftor.
L’utilizzo di ivacaftor con farmaci potenti induttori del CYP3A, come ad esempio gli antibiotici rifampicina e rifabutina, i farmaci contro l’epilessia (fenobarbital, carbamazepina o fenitoina) e iperico (Hypericum perforatum), diminuiscono notevolmente l’esposizione di ivacaftor, il che può diminuirne l’efficacia. Pertanto, la co-somministrazione non è raccomandata.
La dose di ivacaftor deve essere aggiustata quando utilizzato in concomitanza con potenti e moderati inibitori del CYP3A e quando utilizzato in pazienti con malattia epatica moderata o grave.
ivacaftor può causare gravi reazioni indesiderate, tra cui dolori addominali e aumento dei livelli degli enzimi epatici nel sangue. Gli effetti collaterali più comuni associati con ivacaftor includono mal di testa, infezioni delle alte vie respiratorie (comune raffreddore), tra cui mal di gola, congestione sinusale o nasale e rinorrea, dolore allo stomaco (addominale), diarrea, eruzioni cutanee e vertigini. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di ivacaftor. Un elenco degli effetti indesiderati si può trovare nel foglio illustrativo del prodotto per ogni paese in cui ivacaftor è approvato. I pazienti devono informare i loro medici curanti di qualsiasi effetto indesiderato che li preoccupa o non scompare.
Per ulteriori informazioni, si prega di consultare la Scheda Tecnica o le Informazioni Mediche per il Consumatore a questo indirizzo web .
A proposito di Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie e persegue l'obiettivo di scoprire, sviluppare e commercializzare farmaci innovativi al fine di migliorare la qualità della vita di pazienti affetti da gravi patologie. Oltre ai programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, ha avviato più di una dozzina di programmi di ricerca su altre patologie gravi e potenzialmente letali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts (Stati Uniti), Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo ed uffici commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada e Australia. Per cinque anni consecutivi, la rivista Science ha nominato Vertex uno dei Top Employer nel campo delle biotecnologie.
Per ulteriori informazioni cliccare su questo link per le interviste testuali con:
Dr.ssa Vincenzina Lucidi, responsabile Unità Fibrosi Cistica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
Gianna Puppo Fornaro, Presidente LIFC - Lega Italiana Fibrosi Cistica
Prof. Francesco Blasi, Direttore Centro FC Adulti di Milano
Prof. Gianni Mastella, Direttore Scientifico della Fondazione FC, Verona
Dr.ssa Laura Minucci, Vice Presidente della Società Italiana FC, Genova
Dr. Carlo Castellani, Presidente della Società Italiana FC, Verona
Prof. Barouk Assael, Direttore del Centro FC di Verona
Prof. Vincenzo Carnovale, Direttore del Centro Adulti FC di Napoli
Fonte: Osservatorio Malattie Rare
KALYDECO è il primo farmaco a trattare la causa alla base della malattia in questi pazienti. La FC è una rara malattia genetica causata da una proteina CFTR mancante o difettosa, derivante da mutazioni nel gene CFTR. Nelle persone con le mutazioni sopra indicate, KALYDECO aiuta la proteina difettosa CFTR a funzionare più regolarmente. In Italia sono poco più di cento i pazienti che presentano queste mutazioni e che potranno beneficiare del farmaco.
“Ivacaftor nelle persone con FC ed almeno una mutazione con difetto di ‘gating’ apre un nuovo capitolo nella terapia di questa malattia – spiega Carlo Castellani, Presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica, medico e genetista del Centro Fibrosi Cistica di Verona - Per la prima volta è disponibile una terapia che non agisce sulle manifestazioni cliniche ma piuttosto all'origine del meccanismo patogenetico, migliorando la performance della proteina difettosa. Per la FC si tratta di un momento chiave, molto atteso dai malati, dalle loro famiglie e da tutti gli operatori sanitari coinvolti nell'assistenza e nella cura. La Società Italiana Fibrosi Cistica, insieme alla Lega Italiana Fibrosi Cistica e alla Fondazione per la ricerca sulla Fibrosi Cistica si sono adoperate perché tutti i pazienti con mutazioni ‘gating’ avessero accesso a questo nuovo approccio terapeutico. Si apre ora una doverosa fase di monitorizzazione dei risultati che otterremo. Ci auguriamo che gli ottimi risultati fin qui ottenuti siano mantenuti nel tempo, e che nuove terapie siano presto disponibili per i pazienti che, non avendo le mutazioni su cui agisce ivacaftor, non possono per ora accedere a questo trattamento.”
“Il farmaco, già utilizzato presso il nostro centro con procedura di uso compassionevole, ha mostrato risultati sorprendenti - spiega il Prof. Baroukh Maurice Assael, Direttore del Centro Fibrosi Cistica dell'Azienda Ospedaliera di Verona – Abbiamo ottenuto risposte cliniche rapide e durature in termini di migliore nutrizione, aumento di peso, miglioramento della funzione respiratoria, riduzione del fabbisogno di ossigeno, riduzione del fabbisogno di altre terapie.”
“Le mutazioni ‘gating’ sono più frequenti nel Sud Italia – spiega il Dr. Vincenzo Carnovale, responsabile del Centro di riferimento Fibrosi Cistica dell’Adulto, dell’Università Federico II di Napoli – e il farmaco potrà ora essere prescritto a più di 100 pazienti già diagnosticati in Italia. Il nostro è stato il primo centro italiano a utilizzare ivacaftor, per uso compassionevole, offrendolo a 4 pazienti, sui quali abbiamo ottenuto ottimi risultati. Dopo due-tre settimane di trattamento è stata ottenuta la normalizzazione del test del sudore, grazie al ripristino della funzione proteica. Si tratta di un farmaco di facile somministrazione per il paziente e di facile gestione per il clinico: è costituito da compresse da ingerire durante i pasti, due volte al giorno. Gli effetti collaterali riscontrati sono blandi, nessun paziente ha dovuto interrompere il trattamento a causa di essi. Ora, con l’approvazione in Italia, potremo trattare presso il nostro centro ben 16 pazienti. I pazienti saranno monitorati attentamente, come previsto da AIFA, con il supporto di uno specifico registro. Si tratta di un’operazione importante, già attuata per i pazienti che hanno ottenuto accesso al farmaco attraverso l’uso compassionevole, che ora sarà standardizzata e renderà disponibili dati di grande utilità per il futuro. KALYDECO è un farmaco costoso – conclude Carnovale – che però ha dimostrato di cambiare radicalmente la qualità di vita dei pazienti.”
"L'approvazione di oggi – ha dichiarato Giacomo Baruchello, amministratore delegato di Vertex - segna un passo importante verso il nostro obiettivo di aiutare sempre più persone affette da questa malattia. Siamo particolarmente orgogliosi del riconoscimento dello status di farmaco con innovazione terapeutica importante che AIFA ha ritenuto di assegnare a Kalydeco. "
Come riportato in G.U., l’erogazione a carico del SSN è consentita su prescrizione nell'ambito dei Centri di Riferimento individuati dalle singole Regioni. L’approvazione del farmaco è vincolata ad un Registro di monitoraggio che sarà presente sulla piattaforma web dal 05/05/2015. La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è “Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – Centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto) (RRL)”.
Al farmaco è stata attribuita la classe 'A' di rimborsabilità e la qualifica di 'innovazione terapeutica importante'.
L’approvazione del farmaco è basata sui risultati di rigorosi studi clinici di fase 3 condotti in tutto il mondo che hanno valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza di KALYDECO in pazienti con mutazioni di ‘gating’ di età pari o superiore a 6 anni.
Gli effetti indesiderati gravi più comuni riportati negli studi di fase 3 includono dolore addominale, aumento degli enzimi epatici e ipoglicemia, e si sono verificati in meno dell’1 per cento dei pazienti. Gli effetti indesiderati osservati comunemente nei pazienti trattati con KALYDECO includono cefalea, infezioni del tratto respiratorio superiore (comune raffreddore), mal di stomaco e diarrea. Nei gruppi di trattamento con KALYDECO, meno persone hanno interrotto la terapia a causa di effetti indesiderati rispetto al gruppo placebo. La maggior parte degli eventi indesiderati associati a KALYDECO sono stati da lievi a moderati.
KALYDECO è stato sviluppato da Vertex come parte di una collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., l’affiliata non-profit della Cystic Fibrosis Foundation per la scoperta e lo sviluppo di farmaci negli Stati Uniti.
A proposito della Fibrosi Cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è una rara malattia genetica potenzialmente letale che colpisce circa 75.000 persone in Nord America, Europa e Australia, tra cui circa 6000 persone in Italia. E’ causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) difettosa o mancante, derivante da mutazioni nel gene CFTR. I bambini devono ereditare due geni CFTR difettosi – uno da ogni genitore – per avere la FC. Ci sono più di 1.900 mutazioni note nel gene CFTR. Alcune di queste mutazioni, che possono essere determinate da un test genetico, portano alla FC determinando un numero inferiore al normale di canali della proteina CFTR sulla superficie cellulare, o canali non funzionanti. L’assenza di una proteina CFTR funzionante comporta un ridotto flusso ionico all’interno e all’esterno della cellula in una serie di organi, compresi i polmoni. In conseguenza di ciò, delle secrezioni mucose spesse ed eccessivamente viscose si accumulano e bloccano i passaggi in molti organi, in particolare nei polmoni, causando una varietà di sintomi, tra cui infiammazione polmonare cronica, infezioni ricorrenti e danni progressivi ai polmoni. La causa più comune di morte tra le persone affette da FC è la malattia polmonare, che deriva da infezioni ricorrenti e infiammazione polmonare cronica.
Per più di 15 anni, Vertex ha lavorato per sviluppare nuovi farmaci per trattare la causa alla base della FC nel maggior numero possibile di persone.
A proposito di KALYDECO
KALYDECO™ (ivacaftor) è il primo farmaco idoneo a trattare la causa alla base della FC nelle persone con nove specifiche mutazioni ‘gating’ nel gene CFTR. Conosciuto come potenziatore del CFTR, KALYDECO è un farmaco orale che ha lo scopo di aiutare la proteina CFTR a funzionare più regolarmente una volta raggiunta la superficie cellulare, a idratare le vie respiratorie e a liberarle dalle secrezioni mucose.
KALYDECO (150 mg, ogni 12 ore) è stato approvato dalla U.S. Food and Drug Administration nel gennaio 2012, dall’Agenzia Europea per i Medicinali nel luglio 2012, da Health Canada nel novembre 2012, dalla Therapeutic Goods Administration in Australia nel luglio 2013 e da Medsafe in Nuova Zelanda nel dicembre 2013, inizialmente per l’uso in pazienti affetti da FC di età pari o superiore a 6 anni con almeno una copia della mutazione G551D nel gene CFTR (la più frequente delle mutazioni ‘gating’), e poi anche nelle altre mutazioni ‘gating’.
Vertex mantiene in tutto il mondo i diritti per sviluppare e commercializzare KALYDECO.
INDICAZIONI E IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA PER KALYDECO™ (ivacaftor)
Ivacaftor è un potenziatore del gene regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) della FC. Negli USA (per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni) e in Europa (per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni) è indicato per i pazienti che hanno una delle seguenti mutazioni del gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, o S549R.
In Canada (per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni) ivacaftor è indicato per i pazienti con le stesse mutazioni ma anche per i pazienti con la mutazione G970R. Inoltre in USA (per i pazienti di età pari o superiore a 2 anni) e in Canada (per i pazienti con più di 18 anni di età) ivacaftor è indicato per il trattamento della FC in pazienti che hanno la mutazione R117H nel gene CFTR.
ivacaftor è disponibile in compresse da 150 mg nei Paesi in cui è stato approvato per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni, negli USA è disponibile anche in granulato per soluzione orale da 50 mg e 75 mg per i pazienti tra i 2 e i 6 anni d’età.
ivacaftor non è adatto all’uso in persone affette da FC causata da altre mutazioni nel gene CFTR. Non è efficace nei pazienti con FC con 2 copie della mutazione F508del (F508del/F508del) nel gene CFTR. L’efficacia e la sicurezza di ivacaftor nei bambini di età inferiore ai 2 anni di età non sono state valutate.
Un incremento dei livelli degli enzimi epatici (transaminasi, ALT e AST) è stato riportato nei pazienti che assumono ivacaftor. Si raccomanda di misurare ALT e AST prima di iniziare ivacaftor, ogni 3 mesi durante il primo anno di trattamento, e successivamente ogni anno. I pazienti che sviluppano un incremento dei livelli delle transaminasi devono essere monitorati attentamente fino alla risoluzione dell’anomalia. Il dosaggio deve essere interrotto nei pazienti con ALT o AST 5 volte superiori al limite massimo della normalità. In seguito alla risoluzione dell’aumento delle transaminasi, vanno considerati i benefici e i rischi di riprendere il dosaggio di ivacaftor.
L’utilizzo di ivacaftor con farmaci potenti induttori del CYP3A, come ad esempio gli antibiotici rifampicina e rifabutina, i farmaci contro l’epilessia (fenobarbital, carbamazepina o fenitoina) e iperico (Hypericum perforatum), diminuiscono notevolmente l’esposizione di ivacaftor, il che può diminuirne l’efficacia. Pertanto, la co-somministrazione non è raccomandata.
La dose di ivacaftor deve essere aggiustata quando utilizzato in concomitanza con potenti e moderati inibitori del CYP3A e quando utilizzato in pazienti con malattia epatica moderata o grave.
ivacaftor può causare gravi reazioni indesiderate, tra cui dolori addominali e aumento dei livelli degli enzimi epatici nel sangue. Gli effetti collaterali più comuni associati con ivacaftor includono mal di testa, infezioni delle alte vie respiratorie (comune raffreddore), tra cui mal di gola, congestione sinusale o nasale e rinorrea, dolore allo stomaco (addominale), diarrea, eruzioni cutanee e vertigini. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di ivacaftor. Un elenco degli effetti indesiderati si può trovare nel foglio illustrativo del prodotto per ogni paese in cui ivacaftor è approvato. I pazienti devono informare i loro medici curanti di qualsiasi effetto indesiderato che li preoccupa o non scompare.
Per ulteriori informazioni, si prega di consultare la Scheda Tecnica o le Informazioni Mediche per il Consumatore a questo indirizzo web .
A proposito di Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie e persegue l'obiettivo di scoprire, sviluppare e commercializzare farmaci innovativi al fine di migliorare la qualità della vita di pazienti affetti da gravi patologie. Oltre ai programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, ha avviato più di una dozzina di programmi di ricerca su altre patologie gravi e potenzialmente letali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts (Stati Uniti), Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo ed uffici commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada e Australia. Per cinque anni consecutivi, la rivista Science ha nominato Vertex uno dei Top Employer nel campo delle biotecnologie.
Per ulteriori informazioni cliccare su questo link per le interviste testuali con:
Dr.ssa Vincenzina Lucidi, responsabile Unità Fibrosi Cistica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
Gianna Puppo Fornaro, Presidente LIFC - Lega Italiana Fibrosi Cistica
Prof. Francesco Blasi, Direttore Centro FC Adulti di Milano
Prof. Gianni Mastella, Direttore Scientifico della Fondazione FC, Verona
Dr.ssa Laura Minucci, Vice Presidente della Società Italiana FC, Genova
Dr. Carlo Castellani, Presidente della Società Italiana FC, Verona
Prof. Barouk Assael, Direttore del Centro FC di Verona
Prof. Vincenzo Carnovale, Direttore del Centro Adulti FC di Napoli
Fonte: Osservatorio Malattie Rare
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