Disponibile anche in Italia da oggi un nuovo farmaco biologico (golimumab) per il trattamento della colite ulcerosa nei pazienti resistenti alle terapie tradizionali - la somministrazione sottocutanea con siringa predosata ogni 4 settimane rende molto facile l'aderenza terapeutica (Nei prossimi giorni le Interviste al Prof. Armuzzi e al Prof. Orlando sul nuovo farmaco per la colite ulcerosa)
Le malattie infiammatorie croniche intestinali, meglio conosciute con l’acronimo italiano MICI o quello anglosassone IBD (Inflammatory Bowel Diseases) sono malattie a componente infiammatoria, e ad andamento recidivante che interessano l’intestino e si suddividono in due forme: Colite Ulcerosa (CU) e Malattia di Crohn.
Le MICI sono patologie tipiche delle età giovanili: il picco più importante si concentra tra i 15 e i 45 anni, tuttavia si rileva negli ultimi tempi un aumento dell’incidenza in età pediatrica e adolescenziale; il secondo picco si posiziona in età avanzata.
L’insorgenza di queste malattie in giovane età, la cronicità che le caratterizza, le limitazioni che impongono alle normali attività quotidiane e la continua minaccia di complicanze, condiziona pesantemente la vita dei soggetti che ne sono affetti, la situazione viene peggiorata dai ritardi diagnostici, dalla scarsa conoscenza di queste patologie e dalle difficoltà di comunicazione tra medici e pazienti.
A differenza che in passato, quando le MICI erano prevalentemente diffuse nei Paesi industrializzati, si assiste da un decennio circa alla presenza di queste malattie nei Paesi emergenti. I nuovi casi e i malati sarebbero aumentati di venti volte nell’ultimo decennio, manca tuttavia un Registro nazionale per cui i dati si presume siano sottostimati. Nel mondo si stimano oltre 2,2 milioni di pazienti, in Europa 1,1 milioni, in Italia circa 200.000.
Le malattie infiammatorie croniche intestinali sono caratterizzate da un’eccessiva risposta immunitaria agli antigeni fisiologicamente presenti a livello intestinale. Per cause ancora ignote il sistema immunitario produce cloni di cellule auto-reattive, autoanticorpi che attaccano le strutture dello stesso organismo (self).
La sintomatologia delle MICI è quanto mai vasta, aspecifica e spesso invalidante: dolori addominali, diarrea anche ematica, vomito, febbre, calo ponderale, astenia sono solo alcuni dei sintomi più frequenti che impattano pesantemente sulla qualità di vita dei pazienti.
Fino a 15 anni fa le MICI erano trattate a seconda del grado di gravità con steroidi e immunosoppressori cui si associava la chirurgia utilizzata come ultima opzione. Il punto di svolta è arrivato negli Anni ’90 con l’avvento dei farmaci biologici, il cui capostipite è infliximab, che hanno rivoluzionato la storia naturale di queste malattie, riducendo in modo sostanziale nelle forme da moderata a grave il ricorso all’intervento chirurgico e alle ospedalizzazioni, ed hanno ridotto in maniera importante il ricorso alle terapie steroidee evitandone i pesanti effetti collaterali.
Colite Ulcerosa (CU)
La Colite Ulcerosa è una malattia a base infiammatoria caratterizzata da andamento cronico e intermittente con fasi di riaccensione seguite da fasi di remissione, e in alcuni casi decorso di tipo cronico continuo, che coinvolge una parte limitata dell’intestino, localizzandosi nella mucosa del retto e/o del colon. A causa dell’erosione delle mucose si formano ulcerazioni multiple.
Si riconosce per la Colite Ulcerosa una familiarità tant’è che i soggetti con parenti affetti sono considerati più a rischio.
Questa patologia fa il suo esordio tra i 15 e i 35 anni ma può colpire in età pediatrica e in età più avanzata, tra i 60 e gli 80 anni. In Europa sono colpite da 7 a 12 persone ogni 100.000 abitanti. I nuovi casi sono da 3.000 a 5.600 l’anno.
I segni e sintomi più frequenti sono dolori addominali, diarrea mista a muco e sangue, febbre, astenia, dimagrimento. L’esordio può essere subdolo. Le complicanze intestinali includono emorragie, gonfiore, megacolon tossico, perforazioni, pseudopolipi e aumentato di rischio di tumore del colon retto. Sovente si associano diverse complicanze di altri apparati e organi quali spondilite anchilosante, artrite periferica, eritema nodoso, psoriasi, colangiti, trombocitosi.
La diagnosi è endoscopica con biopsia ed esame istologico oltre a specifici esami del sangue (PCR, VES, conta dei leucociti, dei livelli di ferro e ferritina).
Alle terapie farmacologiche tradizionali costituite da corticosteroidi, immunosoppressori e salicilati, si aggiungono da oltre dieci anni i farmaci biologici che possono portare alla guarigione mucosale nel 60-70% dei casi trattati, e alla riduzione del ricorso all’utilizzo di cortisone e del trattamento chirurgico e dei ricoveri.
Malattia di Crohn
È una malattia infiammatoria cronica che può colpire tutti i segmenti dell’intestino sebbene nella maggioranza dei casi si localizzi nel colon e nell’ultima parte dell’intestino tenue. Non è ereditaria anche se è presente una componente genetica, infatti un quinto dei pazienti ha almeno un consanguineo affetto. I nuovi casi sono da 1.350 a 2.000 ogni anno.
I sintomi più frequenti sono gonfiori addominali e dolori, diarrea cronica, anche notturna, perdita di peso, febbre, sanguinamento rettale, ragadi, ascessi perianali e fistole.
Le complicanze intestinali più comuni sono rappresentate dalle fibrosi intestinali e dalle fistole. Il 15% dei pazienti sviluppa ragadi, ascessi anali e fistole entro 5 anni dalla diagnosi. Conseguenze dell’alterata funzionalità intestinale sono le calcolosi biliari e renali, l’idrouretere e l’idronefrosi, i malassorbimenti, le infezioni del tratto urinario e l’ipercoagulabilità. La Malattia di Crohn non è facilmente diagnosticabile se non in Centri dedicati, frequente il ritardo diagnostico che va dai 3 a 5 anni. Esame endoscopico con biopsia, clisma dell’intestino tenue, TAC e RMN per individuare le lesioni della mucosa, sono le indagini diagnostiche di routine.
L’avvento dei farmaci biologici ha cambiato il decorso di questa patologia per la quale sono disponibili quattro opzioni terapeutiche farmacologiche oltre alla terapia chirurgica:
• casi di grado lieve-moderato: aminosalicilati che inibiscono l’enzima ciclo-ossigenasi bloccando la cascata dell’infiammazione;
• casi moderati-severi: corticosteroidi che danno importanti effetti collaterali, immunosoppressori e terapie biologiche con anticorpi monoclonali che impediscono ad una citochina (TNF-alfa) di legarsi ai suoi recettori, bloccando così la reazione infiammatoria e riducendo gli effetti collaterali.
Attualmente si procede con step up accelerato: diagnosi il più precoce possibile, eliminazione del cortisone, somministrazione di immunosoppressori e di anti-TNF alfa in prima battuta.
Golimumab è un nuovo anticorpo monoclonale umano di ultima generazione che ha ricevuto l’approvazione dell’EMA per il trattamento della Colite Ulcerosa di grado moderato-severo in pazienti adulti che non hanno ottenuto risposta soddisfacente alle terapie tradizionali. Dal 28 gennaio 2015 AIFA ne ha decretato la rimborsabilità.
Golimumab è concepito per agire selettivamente contro il Fattore di Necrosi Tumorale, TNF-alfa, la citochina che rappresenta uno dei “motori” principali dell’infiammazione. La sua sovrapproduzione è infatti il denominatore comune delle malattie infiammatorie croniche intestinali e di altre malattie autoimmuni oltre ad essere implicata in molte patologie a base infiammatoria.
Golimumab è la prima terapia sottocutanea anti-TNF da somministrare, nella terapia di mantenimento della Colite Ulcerosa, ogni 4 settimane e mira a neutralizzare entrambe le forme di TNF-alfa (solubile e legato alla membrana) riducendo l’infiammazione.
La somministrazione di mantenimento di golimumab avviene per via sottocutanea; l’iniezione è disponibile in forma di penna e siringa pre-riempita che il paziente può autosomministrarsi a casa con notevole incremento della compliance terapeutica.
Highlights di golimumab sono:
· Risposta Clinica Continua ed efficacia mantenuta nel tempo;
· Risposta Clinica Precoce;
· remissione clinica e guarigione della mucosa intestinale;
· miglioramento della qualità della vita;
· somministrazione ogni 4 settimane dopo induzione;
· possibilità di autosomministrazione.
Studi clinici
Golimumab già approvato dalla FDA americana e dall’EMA per l’indicazione al trattamento dell’artrite reumatoide, l’artrite psoriasica e la spondilite anchilosante, sulla base di numerosi studi clinici (GO-FORWARD, GO-AFTER E GO-BEFORE per l’AR, GO-RAISE per la spondilite anchilosante e GO-REVEAL per l’artrite psoriasica) che ne hanno valutato efficacia duratura nel tempo e tollerabilità, viene approvato in Italia dall’AIFA con una nuova indicazione per il trattamento della Colite Ulcerosa (CU) di grado moderato-severo.
Il Programma PURSUIT ha incluso due studi multicentrici (PURSUIT induzione e PURSUIT mantenimento), randomizzati, in doppio cieco, controllati vs placebo, con lo scopo di valutare il profilo di sicurezza e l’efficacia di un regime di trattamento sottocutaneo con il farmaco anti-TNF alfa Golimumab (GLM) in soggetti adulti con colite ulcerosa di grado moderato-severo. Tutti i pazienti erano non responders o non tolleravano le terapie tradizionali oppure erano corticosteroidi-dipendenti. Tutti i pazienti erano naïve al trattamento con antagonisti del TNF alfa. PURSUIT-SC induzione ha evidenziato la superiorità statisticamente significativa dei due regimi terapeutici di induzione (settimana 0/2) golimumab 400/200 mg e 200/100mg rispetto al placebo per l’endopoint primario rappresentato dalla risposta clinica alla 6 settimana di trattamento. Il farmaco ha ottenuto una superiorità statisticamente significativa rispetto al placebo per gli endpoint secondari quali la remissione clinica, la guarigione mucosale e la qualità di vita valutate a 6 settimane.
I pazienti responders al trattamento di induzione sono risultati eleggibili al PURSUIT mantenimento di Fase III che ha dimostrato una superiorità statisticamente significativa del farmaco rispetto al placebo nel mantenimento della risposta clinica fino a 54 settimane. La terapia con golimumab consentiva di ottenere in un maggior numero di soggetti la remissione clinica e la guarigione della mucosa sostenute alle settimane 30 e 54.
Al recente congresso UEGW (United European Gastroenterology Week) sono stati presentati i dati di un sottogruppo dello studio PURSUIT mantenimento che ha confrontato i risultati nei pazienti in Risposta Clinica Continua (CCR) con quelli dei pazienti che non avevano raggiunto questo obiettivo. La sottoanalisi ha dimostrato che i pazienti in CCR hanno risultati notevolmente superiori in termini di remissione clinica, abbandono dei corticosteroidi, qualità di vita e guarigione mucosale.
– Giovani, spesso giovanissimi, sia uomini che donne. Colpiti da una malattia poco conosciuta e riconosciuta, tardivamente diagnosticata. Costretti a ridimensionare i propri progetti di vita a causa di sintomi ciclici e invalidanti (diarrea, anche di tipo emorragico, dolori addominali, vomito) che impongono forti limitazioni, sempre a rischio di complicanze severe che richiedono il ricovero in ospedale.
Sono le persone affette da Colite Ulcerosa e Malattia di Crohn, Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali o MICI, patologie a carattere autoimmune caratterizzate da un’infiammazione della mucosa intestinale. In Europa ne soffrono oltre 3 milioni di persone, almeno 200.000 in Italia.
In passato una diagnosi di MICI era una pesante ipoteca sul futuro a causa del carattere cronico e progressivo di queste patologie; inoltre la scarsa informazione sulle MICI espone i pazienti a un lungo iter di esami e accertamenti prima della diagnosi, ma anche a incomprensioni, pregiudizi e discriminazioni. Oggi però molte cose sono cambiate: queste malattie sono più conosciute che in passato ma, soprattutto, grazie alle nuove terapie biologiche che intervengono sulla progressione della malattia, le MICI non rappresentano più un ostacolo per una buona qualità di vita.
Ad accendere i riflettori sulle MICI è Ora che mi ci fai pensare, un progetto promosso da AMICI onlus - Associazione Nazionale per le Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino, in collaborazione con IG-IBD - Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease ed EFCCA - Federazione Europea delle Associazioni Nazionali dei Pazienti, con il sostegno incondizionato di MSD, per far conoscere la vita quotidiana delle persone che convivono con Colite Ulcerosa o Malattia di Crohn.
I pazienti con MICI, o i loro familiari, sono invitati a raccontare attraverso un video momenti della loro vita quotidiana. Con le migliori scene di tutti i video girati dai pazienti verrà realizzato un cortometraggio. Per promuovere l’iniziativa, è stato realizzato uno spot visibile da oggi attraverso il sito www.orachemicifaipensare.it, dove i pazienti potranno caricare i loro video.
«Le MICI colpiscono prevalentemente i soggetti giovani tra i 16 e i 35 anni, quindi in piena attività produttiva e lavorativa – afferma Ambrogio Orlando, Dirigente Medico di I Livello della Divisione di Medicina Interna dell’Azienda Ospedaliera “Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello”, Presidio Osp. “V. Cervello” di Palermo – anche se vi è un secondo picco di incidenza dopo i 65 anni di età e possono colpire, se pur più raramente, anche i bambini in età pediatrica e adolescenziale. Le due malattie hanno un andamento caratterizzato da fasi di remissione e riacutizzazione variabili da soggetto a soggetto, nel 30-40% dei casi l’andamento clinico richiede trattamenti aggressivi o l’intervento chirurgico».
La diagnosi tempestiva e il trattamento precoce di queste patologie permettono di ridurre il rischio di complicanze e il ricorso alla chirurgia. Un obiettivo che ha indotto AMICI onlus a impegnarsi al massimo per promuovere l’informazione su queste malattie, mettendo in evidenza sia l’importanza di diagnosticarle per tempo che i grandi progressi ottenuti in questi anni sul fronte della qualità di vita.
«Ora che mi ci fai pensare intende richiamare l’attenzione di media, istituzioni e cittadini su queste patologie e sulla realtà di chi deve conviverci – afferma Salvo Leone, Direttore di AMICI onlus – tutti i pazienti potranno contribuire con i loro video per fornire spunti di riflessione a chi non conosce queste patologie ma anche a chi le conosce, perché ci deve convivere ogni giorno. Il risultato finale sarà un cortometraggio che dovrà soprattutto aiutare i pazienti ad avere fiducia e a vivere con maggiore positività».
Pazienti spesso molto giovani o in piena attività produttiva che devono fare i conti con una malattia che li accompagnerà per tutta la vita e che mette a dura prova la loro esistenza, come dimostrano i dati dell’indagine realizzata da EFCCA: almeno il 22% dei pazienti non ha un accesso adeguato all’assistenza e alle cure, il 71% è costretto ad assentarsi dal lavoro mentre il 40% deve cambiarlo o lasciarlo; per non parlare di quel 20% dei pazienti che subisce la fine di un rapporto affettivo.
«Questo progetto ci dà l’opportunità di parlare di MICI non solo in termini drammatici o negativi, come spesso accade, ma attraverso un puzzle di profili diversi, più positivi – sostiene Luisa Avedano, CEO di EFCCA – insomma, vogliamo dire che avere una di queste malattie non significa portarsi addosso sempre un fardello pesante ma che è possibile gestirle, imparare a conviverci e avere pur sempre la libertà di vivere la propria vita».
Traguardi resi possibili grazie anche alle innovazioni terapeutiche, tra le quali da oggi si può annoverare un nuovo anticorpo monoclonale indicato per i pazienti con colite ulcerosa di grado moderato-severo che non rispondono alle terapie tradizionali.
«L’arrivo in Italia di golimumab è senza dubbio un’importante opportunità, un’arma in più per noi clinici, vista l’efficacia consolidata del farmaco e la comodità d’uso per i pazienti che, dopo la prima somministrazione in ambulatorio ospedaliero, possono comodamente autosomministrarsi il farmaco a casa con le penne pre-riempite una volta ogni 4 settimane – afferma Alessandro Armuzzi dell’Unità Operativa di Diagnosi e Terapia delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali, Complesso Integrato Columbus - Università Cattolica di Roma – su questo farmaco sono stati condotti due importanti studi multicentrici nell’ambito del programma PURSUIT: uno studio di induzione della risposta e della remissione clinica, l’altro mirato a valutare il mantenimento delle stesse. Le evidenze hanno confermato la risposta clinica di trattamento di induzione con golimumab in oltre il 50% dei pazienti; per quanto riguarda lo studio di mantenimento, oltre il 50% ha mantenuto la risposta clinica continua per un anno e, infine, il 40% dei pazienti ad un anno dalla terapia ha mostrato la guarigione endoscopica».
L’invito rivolto a tutti i pazienti con MICI e ai loro familiari è di armarsi di smartphone o videocamera e puntarli su un oggetto, una persona, un luogo: qualsiasi cosa permetta di capire meglio cosa significa convivere con una MICI e non rinunciare a vivere la propria vita.
Da oggi e fino al 30 aprile 2015 i video, di durata non superiore ai 15 minuti,
potranno essere caricati sul sito dell’iniziativa, dove si trovano inoltre il regolamento
e tutte le altre informazioni utili per partecipare:
www.orachemicifaipensare.it
Fonte: Ufficio Stampa Pro Format
Le MICI sono patologie tipiche delle età giovanili: il picco più importante si concentra tra i 15 e i 45 anni, tuttavia si rileva negli ultimi tempi un aumento dell’incidenza in età pediatrica e adolescenziale; il secondo picco si posiziona in età avanzata.
L’insorgenza di queste malattie in giovane età, la cronicità che le caratterizza, le limitazioni che impongono alle normali attività quotidiane e la continua minaccia di complicanze, condiziona pesantemente la vita dei soggetti che ne sono affetti, la situazione viene peggiorata dai ritardi diagnostici, dalla scarsa conoscenza di queste patologie e dalle difficoltà di comunicazione tra medici e pazienti.
A differenza che in passato, quando le MICI erano prevalentemente diffuse nei Paesi industrializzati, si assiste da un decennio circa alla presenza di queste malattie nei Paesi emergenti. I nuovi casi e i malati sarebbero aumentati di venti volte nell’ultimo decennio, manca tuttavia un Registro nazionale per cui i dati si presume siano sottostimati. Nel mondo si stimano oltre 2,2 milioni di pazienti, in Europa 1,1 milioni, in Italia circa 200.000.
Le malattie infiammatorie croniche intestinali sono caratterizzate da un’eccessiva risposta immunitaria agli antigeni fisiologicamente presenti a livello intestinale. Per cause ancora ignote il sistema immunitario produce cloni di cellule auto-reattive, autoanticorpi che attaccano le strutture dello stesso organismo (self).
La sintomatologia delle MICI è quanto mai vasta, aspecifica e spesso invalidante: dolori addominali, diarrea anche ematica, vomito, febbre, calo ponderale, astenia sono solo alcuni dei sintomi più frequenti che impattano pesantemente sulla qualità di vita dei pazienti.
Fino a 15 anni fa le MICI erano trattate a seconda del grado di gravità con steroidi e immunosoppressori cui si associava la chirurgia utilizzata come ultima opzione. Il punto di svolta è arrivato negli Anni ’90 con l’avvento dei farmaci biologici, il cui capostipite è infliximab, che hanno rivoluzionato la storia naturale di queste malattie, riducendo in modo sostanziale nelle forme da moderata a grave il ricorso all’intervento chirurgico e alle ospedalizzazioni, ed hanno ridotto in maniera importante il ricorso alle terapie steroidee evitandone i pesanti effetti collaterali.
Colite Ulcerosa (CU)
La Colite Ulcerosa è una malattia a base infiammatoria caratterizzata da andamento cronico e intermittente con fasi di riaccensione seguite da fasi di remissione, e in alcuni casi decorso di tipo cronico continuo, che coinvolge una parte limitata dell’intestino, localizzandosi nella mucosa del retto e/o del colon. A causa dell’erosione delle mucose si formano ulcerazioni multiple.
Si riconosce per la Colite Ulcerosa una familiarità tant’è che i soggetti con parenti affetti sono considerati più a rischio.
Questa patologia fa il suo esordio tra i 15 e i 35 anni ma può colpire in età pediatrica e in età più avanzata, tra i 60 e gli 80 anni. In Europa sono colpite da 7 a 12 persone ogni 100.000 abitanti. I nuovi casi sono da 3.000 a 5.600 l’anno.
I segni e sintomi più frequenti sono dolori addominali, diarrea mista a muco e sangue, febbre, astenia, dimagrimento. L’esordio può essere subdolo. Le complicanze intestinali includono emorragie, gonfiore, megacolon tossico, perforazioni, pseudopolipi e aumentato di rischio di tumore del colon retto. Sovente si associano diverse complicanze di altri apparati e organi quali spondilite anchilosante, artrite periferica, eritema nodoso, psoriasi, colangiti, trombocitosi.
La diagnosi è endoscopica con biopsia ed esame istologico oltre a specifici esami del sangue (PCR, VES, conta dei leucociti, dei livelli di ferro e ferritina).
Alle terapie farmacologiche tradizionali costituite da corticosteroidi, immunosoppressori e salicilati, si aggiungono da oltre dieci anni i farmaci biologici che possono portare alla guarigione mucosale nel 60-70% dei casi trattati, e alla riduzione del ricorso all’utilizzo di cortisone e del trattamento chirurgico e dei ricoveri.
Malattia di Crohn
È una malattia infiammatoria cronica che può colpire tutti i segmenti dell’intestino sebbene nella maggioranza dei casi si localizzi nel colon e nell’ultima parte dell’intestino tenue. Non è ereditaria anche se è presente una componente genetica, infatti un quinto dei pazienti ha almeno un consanguineo affetto. I nuovi casi sono da 1.350 a 2.000 ogni anno.
I sintomi più frequenti sono gonfiori addominali e dolori, diarrea cronica, anche notturna, perdita di peso, febbre, sanguinamento rettale, ragadi, ascessi perianali e fistole.
Le complicanze intestinali più comuni sono rappresentate dalle fibrosi intestinali e dalle fistole. Il 15% dei pazienti sviluppa ragadi, ascessi anali e fistole entro 5 anni dalla diagnosi. Conseguenze dell’alterata funzionalità intestinale sono le calcolosi biliari e renali, l’idrouretere e l’idronefrosi, i malassorbimenti, le infezioni del tratto urinario e l’ipercoagulabilità. La Malattia di Crohn non è facilmente diagnosticabile se non in Centri dedicati, frequente il ritardo diagnostico che va dai 3 a 5 anni. Esame endoscopico con biopsia, clisma dell’intestino tenue, TAC e RMN per individuare le lesioni della mucosa, sono le indagini diagnostiche di routine.
L’avvento dei farmaci biologici ha cambiato il decorso di questa patologia per la quale sono disponibili quattro opzioni terapeutiche farmacologiche oltre alla terapia chirurgica:
• casi di grado lieve-moderato: aminosalicilati che inibiscono l’enzima ciclo-ossigenasi bloccando la cascata dell’infiammazione;
• casi moderati-severi: corticosteroidi che danno importanti effetti collaterali, immunosoppressori e terapie biologiche con anticorpi monoclonali che impediscono ad una citochina (TNF-alfa) di legarsi ai suoi recettori, bloccando così la reazione infiammatoria e riducendo gli effetti collaterali.
Attualmente si procede con step up accelerato: diagnosi il più precoce possibile, eliminazione del cortisone, somministrazione di immunosoppressori e di anti-TNF alfa in prima battuta.
Golimumab è un nuovo anticorpo monoclonale umano di ultima generazione che ha ricevuto l’approvazione dell’EMA per il trattamento della Colite Ulcerosa di grado moderato-severo in pazienti adulti che non hanno ottenuto risposta soddisfacente alle terapie tradizionali. Dal 28 gennaio 2015 AIFA ne ha decretato la rimborsabilità.
Golimumab è concepito per agire selettivamente contro il Fattore di Necrosi Tumorale, TNF-alfa, la citochina che rappresenta uno dei “motori” principali dell’infiammazione. La sua sovrapproduzione è infatti il denominatore comune delle malattie infiammatorie croniche intestinali e di altre malattie autoimmuni oltre ad essere implicata in molte patologie a base infiammatoria.
Golimumab è la prima terapia sottocutanea anti-TNF da somministrare, nella terapia di mantenimento della Colite Ulcerosa, ogni 4 settimane e mira a neutralizzare entrambe le forme di TNF-alfa (solubile e legato alla membrana) riducendo l’infiammazione.
La somministrazione di mantenimento di golimumab avviene per via sottocutanea; l’iniezione è disponibile in forma di penna e siringa pre-riempita che il paziente può autosomministrarsi a casa con notevole incremento della compliance terapeutica.
Highlights di golimumab sono:
· Risposta Clinica Continua ed efficacia mantenuta nel tempo;
· Risposta Clinica Precoce;
· remissione clinica e guarigione della mucosa intestinale;
· miglioramento della qualità della vita;
· somministrazione ogni 4 settimane dopo induzione;
· possibilità di autosomministrazione.
Studi clinici
Golimumab già approvato dalla FDA americana e dall’EMA per l’indicazione al trattamento dell’artrite reumatoide, l’artrite psoriasica e la spondilite anchilosante, sulla base di numerosi studi clinici (GO-FORWARD, GO-AFTER E GO-BEFORE per l’AR, GO-RAISE per la spondilite anchilosante e GO-REVEAL per l’artrite psoriasica) che ne hanno valutato efficacia duratura nel tempo e tollerabilità, viene approvato in Italia dall’AIFA con una nuova indicazione per il trattamento della Colite Ulcerosa (CU) di grado moderato-severo.
Il Programma PURSUIT ha incluso due studi multicentrici (PURSUIT induzione e PURSUIT mantenimento), randomizzati, in doppio cieco, controllati vs placebo, con lo scopo di valutare il profilo di sicurezza e l’efficacia di un regime di trattamento sottocutaneo con il farmaco anti-TNF alfa Golimumab (GLM) in soggetti adulti con colite ulcerosa di grado moderato-severo. Tutti i pazienti erano non responders o non tolleravano le terapie tradizionali oppure erano corticosteroidi-dipendenti. Tutti i pazienti erano naïve al trattamento con antagonisti del TNF alfa. PURSUIT-SC induzione ha evidenziato la superiorità statisticamente significativa dei due regimi terapeutici di induzione (settimana 0/2) golimumab 400/200 mg e 200/100mg rispetto al placebo per l’endopoint primario rappresentato dalla risposta clinica alla 6 settimana di trattamento. Il farmaco ha ottenuto una superiorità statisticamente significativa rispetto al placebo per gli endpoint secondari quali la remissione clinica, la guarigione mucosale e la qualità di vita valutate a 6 settimane.
I pazienti responders al trattamento di induzione sono risultati eleggibili al PURSUIT mantenimento di Fase III che ha dimostrato una superiorità statisticamente significativa del farmaco rispetto al placebo nel mantenimento della risposta clinica fino a 54 settimane. La terapia con golimumab consentiva di ottenere in un maggior numero di soggetti la remissione clinica e la guarigione della mucosa sostenute alle settimane 30 e 54.
Al recente congresso UEGW (United European Gastroenterology Week) sono stati presentati i dati di un sottogruppo dello studio PURSUIT mantenimento che ha confrontato i risultati nei pazienti in Risposta Clinica Continua (CCR) con quelli dei pazienti che non avevano raggiunto questo obiettivo. La sottoanalisi ha dimostrato che i pazienti in CCR hanno risultati notevolmente superiori in termini di remissione clinica, abbandono dei corticosteroidi, qualità di vita e guarigione mucosale.
– Giovani, spesso giovanissimi, sia uomini che donne. Colpiti da una malattia poco conosciuta e riconosciuta, tardivamente diagnosticata. Costretti a ridimensionare i propri progetti di vita a causa di sintomi ciclici e invalidanti (diarrea, anche di tipo emorragico, dolori addominali, vomito) che impongono forti limitazioni, sempre a rischio di complicanze severe che richiedono il ricovero in ospedale.
Sono le persone affette da Colite Ulcerosa e Malattia di Crohn, Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali o MICI, patologie a carattere autoimmune caratterizzate da un’infiammazione della mucosa intestinale. In Europa ne soffrono oltre 3 milioni di persone, almeno 200.000 in Italia.
In passato una diagnosi di MICI era una pesante ipoteca sul futuro a causa del carattere cronico e progressivo di queste patologie; inoltre la scarsa informazione sulle MICI espone i pazienti a un lungo iter di esami e accertamenti prima della diagnosi, ma anche a incomprensioni, pregiudizi e discriminazioni. Oggi però molte cose sono cambiate: queste malattie sono più conosciute che in passato ma, soprattutto, grazie alle nuove terapie biologiche che intervengono sulla progressione della malattia, le MICI non rappresentano più un ostacolo per una buona qualità di vita.
Ad accendere i riflettori sulle MICI è Ora che mi ci fai pensare, un progetto promosso da AMICI onlus - Associazione Nazionale per le Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino, in collaborazione con IG-IBD - Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease ed EFCCA - Federazione Europea delle Associazioni Nazionali dei Pazienti, con il sostegno incondizionato di MSD, per far conoscere la vita quotidiana delle persone che convivono con Colite Ulcerosa o Malattia di Crohn.
I pazienti con MICI, o i loro familiari, sono invitati a raccontare attraverso un video momenti della loro vita quotidiana. Con le migliori scene di tutti i video girati dai pazienti verrà realizzato un cortometraggio. Per promuovere l’iniziativa, è stato realizzato uno spot visibile da oggi attraverso il sito www.orachemicifaipensare.it, dove i pazienti potranno caricare i loro video.
«Le MICI colpiscono prevalentemente i soggetti giovani tra i 16 e i 35 anni, quindi in piena attività produttiva e lavorativa – afferma Ambrogio Orlando, Dirigente Medico di I Livello della Divisione di Medicina Interna dell’Azienda Ospedaliera “Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello”, Presidio Osp. “V. Cervello” di Palermo – anche se vi è un secondo picco di incidenza dopo i 65 anni di età e possono colpire, se pur più raramente, anche i bambini in età pediatrica e adolescenziale. Le due malattie hanno un andamento caratterizzato da fasi di remissione e riacutizzazione variabili da soggetto a soggetto, nel 30-40% dei casi l’andamento clinico richiede trattamenti aggressivi o l’intervento chirurgico».
La diagnosi tempestiva e il trattamento precoce di queste patologie permettono di ridurre il rischio di complicanze e il ricorso alla chirurgia. Un obiettivo che ha indotto AMICI onlus a impegnarsi al massimo per promuovere l’informazione su queste malattie, mettendo in evidenza sia l’importanza di diagnosticarle per tempo che i grandi progressi ottenuti in questi anni sul fronte della qualità di vita.
«Ora che mi ci fai pensare intende richiamare l’attenzione di media, istituzioni e cittadini su queste patologie e sulla realtà di chi deve conviverci – afferma Salvo Leone, Direttore di AMICI onlus – tutti i pazienti potranno contribuire con i loro video per fornire spunti di riflessione a chi non conosce queste patologie ma anche a chi le conosce, perché ci deve convivere ogni giorno. Il risultato finale sarà un cortometraggio che dovrà soprattutto aiutare i pazienti ad avere fiducia e a vivere con maggiore positività».
Pazienti spesso molto giovani o in piena attività produttiva che devono fare i conti con una malattia che li accompagnerà per tutta la vita e che mette a dura prova la loro esistenza, come dimostrano i dati dell’indagine realizzata da EFCCA: almeno il 22% dei pazienti non ha un accesso adeguato all’assistenza e alle cure, il 71% è costretto ad assentarsi dal lavoro mentre il 40% deve cambiarlo o lasciarlo; per non parlare di quel 20% dei pazienti che subisce la fine di un rapporto affettivo.
«Questo progetto ci dà l’opportunità di parlare di MICI non solo in termini drammatici o negativi, come spesso accade, ma attraverso un puzzle di profili diversi, più positivi – sostiene Luisa Avedano, CEO di EFCCA – insomma, vogliamo dire che avere una di queste malattie non significa portarsi addosso sempre un fardello pesante ma che è possibile gestirle, imparare a conviverci e avere pur sempre la libertà di vivere la propria vita».
Traguardi resi possibili grazie anche alle innovazioni terapeutiche, tra le quali da oggi si può annoverare un nuovo anticorpo monoclonale indicato per i pazienti con colite ulcerosa di grado moderato-severo che non rispondono alle terapie tradizionali.
«L’arrivo in Italia di golimumab è senza dubbio un’importante opportunità, un’arma in più per noi clinici, vista l’efficacia consolidata del farmaco e la comodità d’uso per i pazienti che, dopo la prima somministrazione in ambulatorio ospedaliero, possono comodamente autosomministrarsi il farmaco a casa con le penne pre-riempite una volta ogni 4 settimane – afferma Alessandro Armuzzi dell’Unità Operativa di Diagnosi e Terapia delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali, Complesso Integrato Columbus - Università Cattolica di Roma – su questo farmaco sono stati condotti due importanti studi multicentrici nell’ambito del programma PURSUIT: uno studio di induzione della risposta e della remissione clinica, l’altro mirato a valutare il mantenimento delle stesse. Le evidenze hanno confermato la risposta clinica di trattamento di induzione con golimumab in oltre il 50% dei pazienti; per quanto riguarda lo studio di mantenimento, oltre il 50% ha mantenuto la risposta clinica continua per un anno e, infine, il 40% dei pazienti ad un anno dalla terapia ha mostrato la guarigione endoscopica».
L’invito rivolto a tutti i pazienti con MICI e ai loro familiari è di armarsi di smartphone o videocamera e puntarli su un oggetto, una persona, un luogo: qualsiasi cosa permetta di capire meglio cosa significa convivere con una MICI e non rinunciare a vivere la propria vita.
Da oggi e fino al 30 aprile 2015 i video, di durata non superiore ai 15 minuti,
potranno essere caricati sul sito dell’iniziativa, dove si trovano inoltre il regolamento
e tutte le altre informazioni utili per partecipare:
www.orachemicifaipensare.it
Fonte: Ufficio Stampa Pro Format
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