Inaugurato a San Giovanni Rotondo ISBReMIT, Istituto di Medicina Rigenerativa per lo sviluppo di terapie geniche, con cellule staminali per malattie neurodegenerative. farmaci biologici e ingegneria dei tessuti
ISBReMIT, acronimo inglese di Institute for Stem-cell Biology, Regenerative Medicine and Innovative Therapies - Istituto per la Biologia delle Cellule Staminali, la Medicina Rigenerativa e le Terapie Innovative.
L'Istituto si occuperà dello sviluppo di terapie cellulari, geniche e d’ingegneria dei tessuti, tre tra le branche più innovative nel campo della ricerca e della medicina rigenerativa e sarà dotato di una struttura core in grado di produrre nuovi farmaci biologici, terapie cellulari, protesi per i tessuti già di grado clinico e quindi immediatamente impiegabili per la sperimentazione sull’uomo.
Cuore della nuova struttura sarà la Cell-Factory (fabbrica di cellule, ndr), che opererà in regime di GMP (Good Manifacturing Practice) per produrre biofarmaci e farmaci cellulari, rispettando regole ambientali e strutturali di riproducibilità e di documentabilità.
Nell'Istituto saranno sviluppate nuove terapie a base di cellule staminali per curare malattie degenerative, si produrranno reagenti per la terapia genica e nanomateriali, ovvero biomateriali assemblanti che rappresentano la nuova frontiera della medicina e dell'ingegneria tissutale. Completano il quadro laboratori di biologia molecolare e cellulare che si integreranno con i laboratori di ricerca già attivi in Ospedale. Ospiterà, infine, anche un'area dedicata alla costituzione di società start-up e spin-off nel campo delle biotecnologie, due delle quali già in fase di avvio.
Intervista al Prof Angelo Vescovi, direttore scientifico IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
Come nasce l’ISBReMIT, l’Istituto di Medicina Rigenerativa di Casa Sollievo della Sofferenza?
ISBReMIT affonda le sue radici in studi sulle cellule staminali che ho condotto alcuni decenni fa. Nella pratica, la nostra direzione scientifica, con tutti i suoi ricercatori, ha ideato un progetto di ricerca come “proponente unico”, cioè non in un network con altri Istituti o Enti, nell’ambito del bando PON III, Programma Operativo Nazionale "Ricerca & Competitività" 2007-2013. Il nostro progetto si è aggiudicato un finanziamento di € 14.400.000. Sarà un centro di ricerca con delle funzioni e degli obiettivi molto particolari.
Di cosa si occuperà?
È un istituto di medicina rigenerativa abbastanza innovativo nella sua concezione. Cuore della nuova struttura sarà la Cell-Factory (fabbrica di cellule), che opererà in regime di GMP (Good Manifacturing Practice) per produrre biofarmaci e farmaci cellulari, rispettando regole ambientali e strutturali di riproducibilità e di documentabilità.
Lavorando in queste condizioni è garantita la sterilità, la sicurezza, la tracciabilità di qualunque tipo di operazione che avviene nella Cell-Factory. Questo è il core di ISBReMIT, un istituto creato per sviluppare nuove terapie, per curare le malattie a base degenerativa, cioè quelle malattie che distruggono i tessuti degli organi, e tra queste le malattie neurodegenerative. Tra le nuove terapie, quella prioritaria è la terapia cellulare, ossia quella che prevede l’utilizzo di cellule staminali. Produrrà anche materiali virali (utili per la terapia genica) e nanomateriali, ovvero biomateriali autoassemblanti che rappresentano la nuova frontiera della medicina e dell’ingegneria tissutale. Intorno a questa struttura ‘core’, ruotano una serie di altri laboratori di biologia molecolare e cellulare che ben si integrano con i laboratori preesistenti e con l’Ospedale. ISBReMIT va a completare, pertanto, quello che concettualmente è un vero e proprio bioparco, contenendo anche un’area dedicata alla costituzione di società di biotecnologie, le classiche spin-off e startup, due delle quali sono già in fase di costituzione.
Perchè possiamo definire ISBReMIT unico nel suo genere?
ISBReMIT è progettato per produrre terapie cellulari, terapie genetiche e protesi costituite da biomateriali. Queste tre tecnologie all’avanguardia, queste tre branche della ricerca innovativa, lo rendono praticamente unico. Non conosco altri istituti che possano fare la stessa cosa in un unico luogo, sia in termini di struttura che di competenze. In più ha un'altra caratteristica: è un istituto cattolico e quindi con delle forti regole di rispetto della morale. Dentro ISBReMIT verranno prodotte linee cellulari di cellule staminali cerebrali, o comunque di cellule staminali adulte, che rispettano completamente e totalmente le più stringenti regole dell’etica e della morale. Nello specifico, dovendo aderire a queste regole, l’utilizzo dei materiali da morte naturale in utero per isolare cellule staminali cerebrali, richiede una tecnica talmente avanzata che è disponibile solamente a Casa Sollievo della Sofferenza: questo, in assoluto, rende ISBReMIT una struttura unica, disegnata per servire prima il territorio locale, poi quello nazionale, ma soprattutto per essere un punto di riferimento internazionale.
Quali saranno le ripercussioni per il territorio?
Nella concezione di ISBReMIT c’è l’intenzione di fornire un’attività che abbia un forte impatto a livello internazionale. ISBReMIT è stato proprio concepito per sviluppare una serie di attività che, per quanto ovviamente hanno un riverbero immediato sul territorio locale, quindi nella Puglia, hanno un impatto diretto sull’attività della ricerca in ambito biomedico e biotecnologico, a livello nazionale e internazionale. Faccio l’esempio ancora una volta delle cellule staminali cerebrali: questo genere di cellule, a cui tutti vorrebbero avere accesso, e che non sono assolutamente disponibili a livello mondiale. Una volta prodotte in questo istituto potranno essere tranquillamente spedite in tutto il mondo. Uno dei progetti, infatti, è creare la banca internazionale delle cellule staminali cerebrali, che dovrebbe fornire cellule per i trapianti nelle malattie neurodegenerative senza problematiche etiche, antagonizzando certi discorsi sulla ricerca sugli embrioni a livello mondiale. Abbiamo già richieste dalla Florida, dalla California e abbiamo già fornito delle cellule in Australia, dove sono state trapiantate in cani con lesioni al midollo spinale. Questo ci dà l’idea di come ISBReMIT abbia già cominciato a funzionare.
Lei sta coordinando una sperimentazione di fase 1 sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica. A che punto è la ricerca?
Io sono un biologo responsabile della sperimentazione di fase 1 sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), in particolare del trapianto di cellule staminali cerebrali nel midollo spinale dei pazienti affetti da SLA, una malattia che tutti conoscono e sanno essere sicuramente letale e drammaticamente progressiva. Noi esperti nel settore consideriamo la SLA probabilmente come la peggiore malattia che affligge la specie umana: il paziente diventa completamente immobile nel proprio corpo, incapace di comunicare, condannato a morte mentre sente tutto e ragiona perfettamente. Mi permetta una nota che è solo marginalmente polemica: si è sempre detto che questa sperimentazione non si poteva fare perché tecnicamente non era possibile isolare cellule staminali cerebrali da feti morti per cause naturali con metodologie di prelievo che riflettono completamente le pratiche in corso per la donazione di organi. Poi ci è stato detto che era troppo complicato trapiantarle. Tutto questo di fatto è accaduto, la sperimentazione è stata completata, sono stati trapiantati 18 pazienti e la fase 1 si è chiusa. É in corso la preparazione di una fase 2 che coinvolgerà 60 pazienti. Forse ISBReMIT arriverà a dimostrare ai “Signor no”, cioè a quelli che dicono che tali protocolli non funzionano, che la sperimentazione si può fare nonostante condizioni proibitive, grazie alla presenza di un istituto che ci permetterà di continuare il trial sulla SLA, passando alla fase 2, e di iniziare nuove sperimentazioni su sclerosi multipla e lesioni spinali. Questo istituto ha un suo significato: portare finalmente al letto del paziente tutto quello che è stato promesso e che poi non è stato mai mantenuto; di gente che promette questo tipo di terapie ce n’è molta, ma quando si tratta di fare poi il passaggio sul paziente, ci si limita a dire che “la cosa è complicata”. La cosa è complicata e comporta tantissimi rischi, è vero, ma ISBReMIT è costruito per limitare questi rischi. Finalmente ai pazienti si cercherà di dare delle risposte; siamo pazzi, però gettiamo spesso il cuore oltre la barricata.
Possiamo dire che finalmente si avvera il desiderio di Padre Pio di dotare la Casa Sollievo di un centro di studi intercontinentale?
Certo, con la costruzione di ISBReMIT si completa il desiderio di Padre Pio, ma mentirei se dicessi che l’avevo pianificato quando accettai l’incarico cinque anni fa. Si è presentata un’occasione e abbiamo costruito questa perla che va letteralmente a completare la struttura ospedaliera esistente, una struttura di eccellenza. Io vengo dal nord e quando ho visitato per la prima volta l’ospedale ho notato quanto fosse superiore in organizzazione e qualità a molte strutture del centro-nord. L’Ospedale aveva una sua missione, 1000 posti letto, eccellenze in tutte le branche della medicina e un istituto di ricerca che inizialmente ruotava attorno alla genetica ma che poi ha esteso la propria attività ad altre patologie. Con l’apporto di una branca di ricerca che è quella delle neuroscienze e della medicina rigenerativa, con le già consolidate attività dei laboratori di ricerca e dell’ospedale, con l’accesso ad ampie coorti di pazienti e la possibilità di fare sperimentazione clinica, la costruzione dell’istituto di medicina traslazionale, che permette di tramutare la ricerca dei laboratori in trapianti o terapie cellulari e terapie genetiche per i pazienti, va a completare il quadro che aveva disegnato Padre Pio. La cosa che mi cruccia è che un frate nel 1957 ha previsto una cosa simile ed io per arrivarci ho dovuto studiare e prendere una laurea. Siamo nel 2015, quindi ci ha visto lungo lui.
Quindi in definitiva scienza e fede possono collaborare?
Assolutamente sì. Ci sono mille modi in cui scienza e fede possono interagire. Questa sperimentazione di fase 1 sulla SLA è stata fatta nel totale rispetto dell’etica e della morale, principalmente cattolica. Si è rispettata quella che io chiamo la morale dell’etica umana della scienza vera, quella al servizio della vita, e non quella che usa la vita per i propri scopi. Alcuni "sapientoni" ci hanno spesso spiegato che potremmo avere problemi, che potremmo avere pazienti che presentano complicanze; a questi io ricordo sempre che Barnard ha avuto tanti morti all’inizio della sua sperimentazione, ma adesso la terapia del trapianto di cuore salva vite umane. Abbiamo a cuore il bene del paziente e la sua sicurezza, tanto da passare notti insonni al pensiero dei pazienti che sono stati già trapiantati. ISBReMIT è stato prefigurato da Padre Pio nel 1957 e ora lo abbiamo ereditato noi. È disegnato per fare questo. Le critiche sterili, le strumentalizzazioni di cui questo paese è tristemente ricco, francamente non ci interessano, noi portiamo i fatti.
Fonte: Ufficio Stampa IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
L'Istituto si occuperà dello sviluppo di terapie cellulari, geniche e d’ingegneria dei tessuti, tre tra le branche più innovative nel campo della ricerca e della medicina rigenerativa e sarà dotato di una struttura core in grado di produrre nuovi farmaci biologici, terapie cellulari, protesi per i tessuti già di grado clinico e quindi immediatamente impiegabili per la sperimentazione sull’uomo.
Cuore della nuova struttura sarà la Cell-Factory (fabbrica di cellule, ndr), che opererà in regime di GMP (Good Manifacturing Practice) per produrre biofarmaci e farmaci cellulari, rispettando regole ambientali e strutturali di riproducibilità e di documentabilità.
Nell'Istituto saranno sviluppate nuove terapie a base di cellule staminali per curare malattie degenerative, si produrranno reagenti per la terapia genica e nanomateriali, ovvero biomateriali assemblanti che rappresentano la nuova frontiera della medicina e dell'ingegneria tissutale. Completano il quadro laboratori di biologia molecolare e cellulare che si integreranno con i laboratori di ricerca già attivi in Ospedale. Ospiterà, infine, anche un'area dedicata alla costituzione di società start-up e spin-off nel campo delle biotecnologie, due delle quali già in fase di avvio.
Intervista al Prof Angelo Vescovi, direttore scientifico IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
Come nasce l’ISBReMIT, l’Istituto di Medicina Rigenerativa di Casa Sollievo della Sofferenza?
ISBReMIT affonda le sue radici in studi sulle cellule staminali che ho condotto alcuni decenni fa. Nella pratica, la nostra direzione scientifica, con tutti i suoi ricercatori, ha ideato un progetto di ricerca come “proponente unico”, cioè non in un network con altri Istituti o Enti, nell’ambito del bando PON III, Programma Operativo Nazionale "Ricerca & Competitività" 2007-2013. Il nostro progetto si è aggiudicato un finanziamento di € 14.400.000. Sarà un centro di ricerca con delle funzioni e degli obiettivi molto particolari.
Di cosa si occuperà?
È un istituto di medicina rigenerativa abbastanza innovativo nella sua concezione. Cuore della nuova struttura sarà la Cell-Factory (fabbrica di cellule), che opererà in regime di GMP (Good Manifacturing Practice) per produrre biofarmaci e farmaci cellulari, rispettando regole ambientali e strutturali di riproducibilità e di documentabilità.
Lavorando in queste condizioni è garantita la sterilità, la sicurezza, la tracciabilità di qualunque tipo di operazione che avviene nella Cell-Factory. Questo è il core di ISBReMIT, un istituto creato per sviluppare nuove terapie, per curare le malattie a base degenerativa, cioè quelle malattie che distruggono i tessuti degli organi, e tra queste le malattie neurodegenerative. Tra le nuove terapie, quella prioritaria è la terapia cellulare, ossia quella che prevede l’utilizzo di cellule staminali. Produrrà anche materiali virali (utili per la terapia genica) e nanomateriali, ovvero biomateriali autoassemblanti che rappresentano la nuova frontiera della medicina e dell’ingegneria tissutale. Intorno a questa struttura ‘core’, ruotano una serie di altri laboratori di biologia molecolare e cellulare che ben si integrano con i laboratori preesistenti e con l’Ospedale. ISBReMIT va a completare, pertanto, quello che concettualmente è un vero e proprio bioparco, contenendo anche un’area dedicata alla costituzione di società di biotecnologie, le classiche spin-off e startup, due delle quali sono già in fase di costituzione.
Perchè possiamo definire ISBReMIT unico nel suo genere?
ISBReMIT è progettato per produrre terapie cellulari, terapie genetiche e protesi costituite da biomateriali. Queste tre tecnologie all’avanguardia, queste tre branche della ricerca innovativa, lo rendono praticamente unico. Non conosco altri istituti che possano fare la stessa cosa in un unico luogo, sia in termini di struttura che di competenze. In più ha un'altra caratteristica: è un istituto cattolico e quindi con delle forti regole di rispetto della morale. Dentro ISBReMIT verranno prodotte linee cellulari di cellule staminali cerebrali, o comunque di cellule staminali adulte, che rispettano completamente e totalmente le più stringenti regole dell’etica e della morale. Nello specifico, dovendo aderire a queste regole, l’utilizzo dei materiali da morte naturale in utero per isolare cellule staminali cerebrali, richiede una tecnica talmente avanzata che è disponibile solamente a Casa Sollievo della Sofferenza: questo, in assoluto, rende ISBReMIT una struttura unica, disegnata per servire prima il territorio locale, poi quello nazionale, ma soprattutto per essere un punto di riferimento internazionale.
Quali saranno le ripercussioni per il territorio?
Nella concezione di ISBReMIT c’è l’intenzione di fornire un’attività che abbia un forte impatto a livello internazionale. ISBReMIT è stato proprio concepito per sviluppare una serie di attività che, per quanto ovviamente hanno un riverbero immediato sul territorio locale, quindi nella Puglia, hanno un impatto diretto sull’attività della ricerca in ambito biomedico e biotecnologico, a livello nazionale e internazionale. Faccio l’esempio ancora una volta delle cellule staminali cerebrali: questo genere di cellule, a cui tutti vorrebbero avere accesso, e che non sono assolutamente disponibili a livello mondiale. Una volta prodotte in questo istituto potranno essere tranquillamente spedite in tutto il mondo. Uno dei progetti, infatti, è creare la banca internazionale delle cellule staminali cerebrali, che dovrebbe fornire cellule per i trapianti nelle malattie neurodegenerative senza problematiche etiche, antagonizzando certi discorsi sulla ricerca sugli embrioni a livello mondiale. Abbiamo già richieste dalla Florida, dalla California e abbiamo già fornito delle cellule in Australia, dove sono state trapiantate in cani con lesioni al midollo spinale. Questo ci dà l’idea di come ISBReMIT abbia già cominciato a funzionare.
Lei sta coordinando una sperimentazione di fase 1 sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica. A che punto è la ricerca?
Io sono un biologo responsabile della sperimentazione di fase 1 sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), in particolare del trapianto di cellule staminali cerebrali nel midollo spinale dei pazienti affetti da SLA, una malattia che tutti conoscono e sanno essere sicuramente letale e drammaticamente progressiva. Noi esperti nel settore consideriamo la SLA probabilmente come la peggiore malattia che affligge la specie umana: il paziente diventa completamente immobile nel proprio corpo, incapace di comunicare, condannato a morte mentre sente tutto e ragiona perfettamente. Mi permetta una nota che è solo marginalmente polemica: si è sempre detto che questa sperimentazione non si poteva fare perché tecnicamente non era possibile isolare cellule staminali cerebrali da feti morti per cause naturali con metodologie di prelievo che riflettono completamente le pratiche in corso per la donazione di organi. Poi ci è stato detto che era troppo complicato trapiantarle. Tutto questo di fatto è accaduto, la sperimentazione è stata completata, sono stati trapiantati 18 pazienti e la fase 1 si è chiusa. É in corso la preparazione di una fase 2 che coinvolgerà 60 pazienti. Forse ISBReMIT arriverà a dimostrare ai “Signor no”, cioè a quelli che dicono che tali protocolli non funzionano, che la sperimentazione si può fare nonostante condizioni proibitive, grazie alla presenza di un istituto che ci permetterà di continuare il trial sulla SLA, passando alla fase 2, e di iniziare nuove sperimentazioni su sclerosi multipla e lesioni spinali. Questo istituto ha un suo significato: portare finalmente al letto del paziente tutto quello che è stato promesso e che poi non è stato mai mantenuto; di gente che promette questo tipo di terapie ce n’è molta, ma quando si tratta di fare poi il passaggio sul paziente, ci si limita a dire che “la cosa è complicata”. La cosa è complicata e comporta tantissimi rischi, è vero, ma ISBReMIT è costruito per limitare questi rischi. Finalmente ai pazienti si cercherà di dare delle risposte; siamo pazzi, però gettiamo spesso il cuore oltre la barricata.
Possiamo dire che finalmente si avvera il desiderio di Padre Pio di dotare la Casa Sollievo di un centro di studi intercontinentale?
Certo, con la costruzione di ISBReMIT si completa il desiderio di Padre Pio, ma mentirei se dicessi che l’avevo pianificato quando accettai l’incarico cinque anni fa. Si è presentata un’occasione e abbiamo costruito questa perla che va letteralmente a completare la struttura ospedaliera esistente, una struttura di eccellenza. Io vengo dal nord e quando ho visitato per la prima volta l’ospedale ho notato quanto fosse superiore in organizzazione e qualità a molte strutture del centro-nord. L’Ospedale aveva una sua missione, 1000 posti letto, eccellenze in tutte le branche della medicina e un istituto di ricerca che inizialmente ruotava attorno alla genetica ma che poi ha esteso la propria attività ad altre patologie. Con l’apporto di una branca di ricerca che è quella delle neuroscienze e della medicina rigenerativa, con le già consolidate attività dei laboratori di ricerca e dell’ospedale, con l’accesso ad ampie coorti di pazienti e la possibilità di fare sperimentazione clinica, la costruzione dell’istituto di medicina traslazionale, che permette di tramutare la ricerca dei laboratori in trapianti o terapie cellulari e terapie genetiche per i pazienti, va a completare il quadro che aveva disegnato Padre Pio. La cosa che mi cruccia è che un frate nel 1957 ha previsto una cosa simile ed io per arrivarci ho dovuto studiare e prendere una laurea. Siamo nel 2015, quindi ci ha visto lungo lui.
Quindi in definitiva scienza e fede possono collaborare?
Assolutamente sì. Ci sono mille modi in cui scienza e fede possono interagire. Questa sperimentazione di fase 1 sulla SLA è stata fatta nel totale rispetto dell’etica e della morale, principalmente cattolica. Si è rispettata quella che io chiamo la morale dell’etica umana della scienza vera, quella al servizio della vita, e non quella che usa la vita per i propri scopi. Alcuni "sapientoni" ci hanno spesso spiegato che potremmo avere problemi, che potremmo avere pazienti che presentano complicanze; a questi io ricordo sempre che Barnard ha avuto tanti morti all’inizio della sua sperimentazione, ma adesso la terapia del trapianto di cuore salva vite umane. Abbiamo a cuore il bene del paziente e la sua sicurezza, tanto da passare notti insonni al pensiero dei pazienti che sono stati già trapiantati. ISBReMIT è stato prefigurato da Padre Pio nel 1957 e ora lo abbiamo ereditato noi. È disegnato per fare questo. Le critiche sterili, le strumentalizzazioni di cui questo paese è tristemente ricco, francamente non ci interessano, noi portiamo i fatti.
Fonte: Ufficio Stampa IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
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